BMS, 세포치료제 유전자 편집 기술 적용 제휴

美 생명공학사 프라임 메디슨과 36.1억弗+로열티 합의

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 차세대 유전자 편집 치료제 개발 전문 생명공학기업으로 알려진 프라임 메디슨社(Prime Medicine)가 브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)와 전략적 연구제휴 및 라이센스 합의계약을 체결했다고 지난달 30일 공표했다.

양사는 차세대 탈체(脫體) T세포 치료제들에 사용될 시약을 개발하기 위해 맞손을 잡은 것이다.

합의를 도출함에 따라 프라임 메디슨 측은 자사의 ‘프라임 보조 부위-특이적 인테그라제 효소 유전자 편집’(PASSIGE: Prime Assisted Site-Specific Integrase Gene Editing) 기술이 적용되는 시약들을 포함해 선택된 표적들을 위한 최적화 ‘프라임 이디터’(Prime Editor) 시약을 설계하는 부분을 맡기로 했다.

BMS의 경우 프라임 메디슨 측으로부터 유전자 편집 전략과 시약 개발을 지원받으면서 차세대 세포치료제들의 개발, 제조 및 발매를 진행하는 부분을 맡기로 했다.

프라임 메디슨社의 키쓰 고테스디너 대표는 “간장병과 면역성 질환, 암 등의 분야를 겨냥한 세포치료제 분야에서 글로벌 리더기업으로 손꼽히는 BMS와 협력해 나가게 된 것은 환영해 마지 않을 일”이라면서 “양사 공동의 노력을 통해 우리가 보유한 ‘프라임 이디팅’ 기술이 우리의 자체 파이프라인에 포함된 희귀 유전성 질환 이외의 영역들에 적용될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

이를 통해 면역성 질환과 암 분야에서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역들에 걸쳐 기회의 문을 열어젖힐 수 있게 될 것으로 기대해 마지 않는다는 것이다.

그는 뒤이어 “양사의 공동노력에 힘입어 우리가 보유한 ‘PASSIGE’ 기술을 적용해 원-스톱, 비 바이러스, 멀티-킬로베이스 사이즈의 유전자 편집방법을 임상단계로 이행해 나갈 수 있게 될 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 강조했다.

세포치료제 영역에서 우리의 ‘PASSIGE’ 및 ‘프라임 이디팅’ 기술을 적용해 나갈 수 있는 커다란 기회를 손에 쥐게 된 만큼 내부적인 노력 뿐 아니라 공동의 노력을 통해 우리의 연구역량이 확대될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

프라임 메디슨 측이 보유한 ‘PASSIGE’ 기술은 ‘프라임 이디팅’ 기술을 인테그라제 효소 또는 기타 부위 특이성 재조합 효소들과 결합시켜 유전자 크기가 큰 적재물질(cargo)을 유전체 내부에 도입하고, 이를 통해 적재물질이 안정되게 발현되도록 하는 노하우를 말한다.

특히 ‘PASSIGE’ 기술은 이중가닥 DNA를 절단하거나 표적外(off-target) 편집을 진행하지 않고도 100% 비 바이러스 제조공정을 가능케 하고, 이를 통해 보다 정확하고 효과적인 유전자 변형을 가능케 할 수 있다는 것이 프라임 메디슨 측의 설명이다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社 면역항암제‧세포치료제 연구센터의 테리 포이 부소장은 “유전자 편집기술을 포함한 차세대 방법들을 탐색하고 투자하는 데 지속적인 노력을 기울이고 있는 우리가 프라임 메디슨과 합의를 도출한 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “이를 통해 세포치료제 분야의 잠재력이 현실화하는 데 도움이 될 수 있을 것으로 기대하기 때문”이라고 말했다.

테리 포이 부소장은 또 “프라임 메디슨 측이 보유한 기술들이 우리의 내부적인 역량들과 결합되면서 혁신을 위한 새로운 길을 열어줄 수 있게 될 것으로 기대한다”며 “우리가 면역성 질환과 암 분야에서 세포치료제의 가능성이 만개할 수 있도록 하고자 지속적으로 사세를 집중하고 있는 만큼 프라임 메디슨 측과 긴밀하게 협력해 나갈 것”이라고 다짐했다.

합의를 도출함에 따라 프라임 메디슨 측은 5,500만 달러의 계약성사금과 함께 같은 금액의 지분투자를 BMS 측으로부터 유치하기로 했다.

이와 함께 추후 최대 14억 달러의 개발 성과금과 21억 달러 이상의 발매 성과금을 포함해 35억 달러 이상의 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했으며, 매출액 대비 로열티 수수 권한까지 약속받았다.