FDA, 재신청 부갑상선 기능저하증 치료제 허가

아센디스 파마 ‘요비패스’(팔로페그테리파라타이드)

덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 자사의 성인 부갑상선 기능저하증 환자 치료제 ‘요비패스’(Yorvipath: 팔로페그테리파라타이드)가 FDA의 허가를 취득했다고 12일 공표했다.

‘요비패스’는 1일 1회 투여하는 부갑상선 호르몬(PTH [1-34])의 전구체 약물(prodrug)이다.

24시간 동안 방출된 부갑상선 호르몬에 지속적인 노출이 이루어지도록 개발된 대체요법제의 일종이다.

앞서 아센디스 파마 측은 ‘트랜스콘 PTH’(TransCon PTH)라는 이름으로 제출했던 팔로페그테리파라타이드(palopegteriparatide)의 허가신청 건이 지난해 5월 FDA에 의해 반려된 바 있다.

아센디스 파마 측에 따르면 당시 FDA는 ‘트랜스콘 PTH’ 약물+의료기기 결합제품의 전달용량 변동성과 관련해서 우려를 표시하면서 반려를 통보했었다.

부갑상선 기능저하증은 부갑상선 호르몬 수치가 불충분하게 나타나면서 다양한 장기(臟器)들에 영향을 미치는 희귀 내분비계 장애의 일종으로 알려져 있다.

현재 미국 내 부갑상선 기능저하증 환자 수는 70,000~90,000명선으로 추정되고 있다.

아센디스 파마社의 얀 미켈센 대표는 “우리의 두 번째 ‘트랜스콘’ 제품인 ‘요비패스’가 FDA로부터 발매를 승인받은 것이 환자들에게 도움을 제공하기 위해 과학을 추종하면서 우리가 지향하는 가치와 헌신이 반영된 결과라 할 수 있을 것”이라면서 “그 뿐 아니라 우리는 미국 내 부갑상선 기능저하증 커뮤니티의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하기 위해 수 년에 걸쳐 흔들림 없이 사세를 집중했다”고 말했다.

아센디스 파마 측은 ‘요비패스’가 발매되는 시점에서부터 ‘아센디스 시그니처 액세스 프로그램’(A.S.A.P.)을 통해 다양한 환자 지원 서비스를 제공한다는 방침이다.

치료 여정에 걸친 환자 지원과 함께 적격한 환자들에 대한 재정적 지원 프로그램 등을 강구하고 있는 것이다.

텍사스州 프리스코에 소재한 환자지원단체 부갑상선기능저하증협회(HPARAA)의 패티 키팅 대표는 “FDA가 ‘요비패스’의 발매를 승인한 것이 우리의 커뮤니티를 위해 중요한 성과가 도출되었음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시한 뒤 “증상에 대한 이해를 위해 진지하게 주의를 기울여 준 점과 우리의 목소리를 청취하기 위해 귀를 기울여 준 것에 감사의 뜻을 표하고 싶다”고 말했다.

이 새로운 치료대안이 기존 치료제들에 수반되어 왔던 한계와 위험성을 뛰어넘을 수 있기를 기대해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.

FDA는 아센디스 파마 측이 제출한 ‘TransCon PTH’(팔로페그테리파라타이드)의 임상 패키지 자료를 검토한 결과를 근거로 ‘요비패스’의 발매를 승인한 것이다.

이 자료 패키지에는 글로벌 임상 2상 ‘PaTH Forward 시험’과 임상 3상 ‘PaTHway 시험’에서 도출된 자료가 포함되어 있었다.

‘PaTHway 시험’에 참여했던 워싱턴州 스포캔 소재 스포캔 골다공증‧내분비과 병원(SOE)의 린 콜마이어 박사는 “부갑상선 기능저하증이 환자들의 건강과 삶의 질에 미치는 결과가 대단히 파괴적일 수 있다”면서 “이 증상의 기저원인에 대응할 수 있는 능력이 매우 중요한 이유”라고 말했다.

기저원인에 대응할 수 있다는 것은 부갑상선 기능저하증 환자들을 위해 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

콜마이어 박사는 부갑상선기능저하증협회의 의료자문위원회 좌장을 맡고 있다.

한편 아센디스 파마 측은 미국시장에서 발매할 제품들에 대한 제조를 진행 중이어서 최초 공급은 내년 1/4분기 중으로 개시될 수 있을 것으로 보인다.

기존 제조제품들을 발매할 수 있도록 승인받을 경우에는 올해 4/4분기 중으로 미국시장 공급이 이루어질 수도 있을 전망이다.