시오노기, 폼페병 치료제 독점적 라이센스 제휴

美 메이즈 테라퓨틱스 ‘MZE001’..최초 경구용 제제 기대

시오노기社는 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 정밀의학 전문 제약기업 메이즈 테라퓨틱스社(Maze Therapeutics)와 글로벌 독점적 라이센스 제휴 계약을 체결했다고 10일 공표했다.

양사는 시오노기 측이 현재 개발이 진행 중인 경구용 글리코겐 합성효소 1(GYS1) 저해제 ‘MZE001’의 전권을 보유토록 하는 내용의 합의에 도달한 것이다.

‘MZE001’은 폼페병을 유발하는 글로코겐 축적을 억제하는 기전으로 개발이 진행 중인 후보물질이다.

원래 ‘MZE001’은 사노피社가 메이즈 테라퓨틱스社와 글로벌 독점 라이센스 합의계약을 체결했지만, 사노피가 이미 ‘넥스비아자임’(아발글루코시다제 α)과 ‘마이오자임’(알글루코시다제 α) 등의 폼페병 치료제를 발매하고 있는 만큼 독점이 초래될 수 있다는 우려에 따라 미국 연방공정거래위원회(FTC)가 제동을 건 바 있다.

폼페병은 희귀하게 나타나는 유전성 질환의 하나로 알려져 있다.

산성(酸性) 알파-글루코시다제(GAA)의 유전자 암호화에서 변이가 나타남에 따라 골격근, 호흡근 및 심근 조직들에 글리겐이 축적되고, 이로 인해 진행성 쇠약과 호흡기 약화 등의 증상들이 나타나게 된다.

양사간 합의에 따라 시오노기는 ‘MZE001’ 뿐 아니라 관련 프로그램들과 지적재산권의 독점적 글로벌 전권을 보유할 수 있게 됐다.

그 대가로 시오노기는 1억5,000만 달러를 지급하기로 했다.

메이즈 테라퓨틱스는 이와 함께 차후 개발, 허가취득 및 발매가 진행되는 과정에서 성과금을 추가로 지급받고, 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 확보했다.

시오노기社의 이사오 테시로기 대표는 “이번 합의가 시오노기의 전략에 강력하게 부합되는 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 혁신적인 신약들을 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 시오노기가 유의미한 진전이 이행하는 데 도움을 줄 수 있을 것이기 때문”이라는 말로 기대감을 표시했다.

또한 이번 합의는 중기(中期) ‘개정 STS2030 사업계획’에서 정한 주력분야에서 파이프라인을 신속하게 확대하고자 하는 시오노기에 보탬이 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

테시로기 대표는 뒤이어 “폼페병 치료제 후보물질 ‘MZE001’이 차별성과 유망성을 내포하고 있다”며 “단독요법제 및 효소 대체요법제들에 병용하는 보조요법제로 ‘MZE001’의 개발을 진행해 나갈 것”이라고 설명했다.

‘MZE001’은 저분자 물질의 일종이자 글리코겐 합성효소 1 저해제이기도 하다.

글리코겐 합성효소 1은 글리코겐의 합성에 관여하는 효소의 일종으로 알려져 있다.

임상 1상 시험에서 도출된 결과를 보면 ‘MZE001’은 근육 내부에서 글리코겐을 억제해 이 효소의 농도를 낮추고, 이를 통해 최초의 경구용 폼페병 치료제가 될 수 있을 것이라는 가능성에 무게를 싣게 하고 있다.

‘MZE001’은 단독요법제 및 현재 표준치료제인 효소 대체요법제에 병용하는 보조요법제로 사용되어 폼페병 환자들의 치료를 개선하는 데 도움을 줄 수 있을 것으로 기대되고 있다.

메이즈 테라퓨틱스社의 제이슨 콜로마 대표는 “시오노기가 ‘MZE001’이 환자들을 치료하고 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있을 것이라는 잠재력을 이해하고 있기 때문에 개발을 진행하고 발매에 이르도록 하는 데 사세를 집중할 것으로 기대하고 있다”면서 “시오노기는 혁신적인 치료제들의 개발과 발매를 진행한 전력을 충적하고 있고 제약사”라고 강조했다.

이에 따라 메이즈 테라퓨틱스는 임상시험을 통해 ‘MZE001’의 개발을 지속할 최적의 파트너이자 빠른 시일 내에 생명을 위협하는 이 질병을 앓고 있는 환자들에게 공급이 이루어질 수 있도록 해 줄 것이라는 믿음을 갖고 있다고 덧붙이기도 했다.

FDA는 지난 2022년 ‘MZE001’을 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

‘희귀의약품법’에 따르면 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받을 경우 세제혜택과 일부 행정 수수료의 면제, 허가를 취득했을 때 7년의 독점발매권 등 갖가지 인센티브가 부여되고 있다.