경구용 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 EU 승인

‘울토미리스’ 및 ‘솔리리스’ 병행 보조요법제 AZ ‘보이데야’

아스트라제네카社는 잔존 용혈성 빈혈을 나타내는 성인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자들을 치료하기 위해 ‘울토미리스’(라니비주맙) 또는 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)와 병행하는 보조요법제로 ‘보이데야’(Voydeya: 다니코판)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 23일 공표했다.

‘보이데야’는 동종계열 최초 경구용 D인자(Factor D) 저해제의 일종이다.

전체 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들의 10~20% 정도에 해당하는 환자들의 니즈에 대응하기 위해 표준요법제들인 ‘울토미리스’ 또는 ‘솔리리스’에 병행하는 보조요법제로 개발된 치료제가 ‘보이데야’이다.

C5 보체(補體) 저해제를 사용해 치료할 때 임상적으로 유의를 필요로 하는 혈관 외 용혈(EVH) 증상을 나타내는 환자들이 ‘보이데야’의 사용대상이다.

EU 집행위는 본임상 3상 ‘ALPHA 시험’에서 확보된 결과를 근거로 ‘보이데야’를 승인한 것이다.

시험에서 12주의 일차적 평가기간을 거쳐 도출된 결과는 의학 학술지 ‘란셋 혈액학’誌에 게재됐다.

독일 울름대학 수혈의학연구소의 후베르트 슈레젠마이어 교수는 “EU 집행위가 보조요법제로 ‘보이데야’의 발매를 승인한 것이 C5 보체 저해제를 사용해 치료를 받고 있는 동안에도 혈관 외 용혈로 인해 지속적으로 나타나는 빈혈 증상들을 겪고 있는 일부 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 위해 이루어진 중요한 혁신이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

여기에 해당하는 환자들은 증상 조절을 지속하기 위해 표준요법제 C5 보체 저해제들인 ‘솔리리스’ 또는 ‘울토미리스’를 사용한 치료를 받는 동안 혈관 외 용혈 증상에 대응할 수 있는 치료대안을 이제 확보하게 된 것이라고 슈레젠마이어 교수는 설명했다.

이처럼 파괴적인 증상과 관련이 있을 수 있는 생명을 위협하는 합병증들을 예방하는 데 도움을 받을 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

아스트라제네카社의 희귀질환 치료제 부문 계열사인 알렉시온 파마슈티컬스社의 마크 두노이어 대표는 “발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 위한 보조요법제로 기존의 표준요법제들인 ‘솔리리스’ 또는 ‘울토미리스’와 병용하는 ‘보이데야’가 빈혈을 포함해 임상적으로 유의를 필요로 하는 혈관 외 용혈의 징후 및 증상들에 대응해 효과적으로 사용될 수 있을 것임이 입증됐다”면서 “이 동종계열 최초 D인자 저해제가 유럽 뿐 아니라 세계 각국의 환자들에게 활발하게 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.

‘ALPHA 시험’은 임상적으로 유의를 필요로 하는 혈관 외 용혈 증상을 경험한 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 대상으로 ‘울토미리스’ 또는 ‘솔리리스’와 함께 ‘보이데야’를 보조요법제로 병용토록 하면서 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.

시험에서 ‘보이데야’를 복용한 피험자들은 착수시점과 12주차 시점에서 평가한 헤모글로빈 수치의 변화와 관련한 일차적 시험목표가 충족된 데다 핵심적인 전체 이차적 시험목표들도 충족됐다.

핵심적인 이차적 시험목표들 가운데는 수혈 회피와 ‘만성질환 치료제 기능적 평가-피로’(FACIT-F) 지표를 적용한 점수의 변화가 포함되어 있었다.

‘ALPHA 시험’의 결과를 보면 ‘보이데야’는 일반적으로 양호한 내약성을 나타낸 가운데 안전성 측면에서 새로운 우려사안은 확인되지 않았다.

시험에서 가장 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용을 보면 두통, 구역, 관절통 및 설사 등이 보고됐다.

‘보이데야’는 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’, 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘PRIME’ 프로그램 적용대상으로 각각 지정된 바 있다.

또한 ‘보이데야’는 미국, EU 및 일본에서 발작성 야간 혈색소뇨증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.

현재 ‘보이데야’는 미국과 일본에서 허가를 취득한 가운데 기타 세계 각국에서도 심사가 진행 중이다.