글락소 골수섬유증 치료제 ‘옴자라’ EU서 승인

유럽 최초 빈혈 동반 골수섬유증 비장종대 치료제로

글락소스미스클라인社는 1일 1회 경구복용용 야누스 인산화효소 1(JAK1)/야누스 인산화효소 2(JAK2) 저해제 및 액티빈 A 수용체 1형(ACVR1) 저해제 ‘옴자라’(Omjjara: 모멜로티닙)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 29일 공표했다.

이에 따라 ‘옴자라’는 원발성 골수섬유증, 진성 적혈구 증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판 증가증 후 골수섬유증을 동반하고, JAK 저해제 사용전력이 없거나 ‘옵젤루라’(룩솔리티닙)을 사용해 치료를 진행한 전력이 있으면서 중등도에서 중증에 이르는 성인 빈혈 환자들에게서 질병 관련 비장종대(脾臟腫大) 또는 관련증상들에 사용하기 위한 치료제로는 유럽에서 최초로 허가를 취득한 제품으로 자리매김하게 됐다.

앞서 ‘옴자라’는 지난해 9월 ‘오자라’(Ojjaara) 제품명의 성인 빈혈 동반 중등도 또는 고도 위험성 골수섬유증 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

글락소스미스클라인社의 니나 모하스 항암제 글로벌 제품전략 담당부회장은 “곰수섬유증 환자들에게 수반되는 도전요인들이 부담스러울 수 있는 데다 관련증상을 나타내는 환자들의 경우 비장종대 뿐 아니라 피로, 도한증(盜汗症), 뼈 통증 등을 수반할 수 있다”면서 “지금까지 이 같은 증상들을 나타내고 빈혈을 동반한 환자들을 위한 치료대안이 부재했던 형편”이라고 지적했다.

이번에 허가를 취득함에 따라 유럽 각국에서 환자들을 위한 차별화된 작용기전의 새로운 치료대안으로 ‘옴자라’가 각광받을 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

이와 관련, 골수섬유증은 유럽 각국에서 10,000명당 1명 정도의 비율로 영향을 미치고 있다는 것이 전문가들의 추정이다.

전체 환자들 가운데 40% 정도가 진단시점에서 중등도에서 중증에 이르는 빈혈을 동반한 것으로 나타나고 있으며, 거의 대부분의 환자들은 시간이 흐름에 따라 빈혈이 동반하게 되는 것으로 사료되고 있다.

이처럼 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자들은 수혈을 비롯해서 추가적인 지지요법(supportive care)을 필요로 하고 있고, 30% 이상의 환자들이 빈혈로 인해 치료를 중단할 것으로 예측되고 있다.

수혈 의존성 환자들은 예후가 취약하고 수명마저 단축된다는 것이 전문가들의 지적이다.

이탈리아 볼로냐대학병원의 프란체스카 팔란드리 박사는 “EU에서 ‘옴자라’가 허가를 취득한 것이 이 제품의 사용이 적격한 골수섬유증 환자들을 위해 이루어진 유의미한 진일보”라면서 “질병으로 인한 부담을 낮춰줄 새로운 치료대안을 필요로 하는 중등도에서 중증에 이르는 빈혈 환자들의 경우 ‘옴자라’의 허가취득이 한층 더 유으미한 진일보라 할 수 있다”는 말로 의의를 강조했다.

특히 골수섬유증의 핵심적인 증상들에 대응하는 단일요법제가 공급되어 사용될 수 있게 된 것은 적격한 환자들을 위해 이루어진 명확한 진일보라 할 수 있을 것이라고 팔란드리 박사는 단언했다.

‘옴자라’는 본임상 3상 ‘MOMENTUM 시험’, 그리고 임상 3상 ‘SIMPLIFY-1 시험’에 피험자로 참여한 중등도에서 중증에 이르는 성인 빈혈 환자 하위그룹에서 도출된 자료를 근거로 허가가 결정됐다.

이 중 ‘MOMENTUM 시험’은 빈혈성, 증후성, JAK 저해제 사용 치료전력이 있는 골수섬유증 환자그룹에게 나타나는 핵심적인 증상들을 치료하거나 감소시키는 데 ‘옴자라’가 발휘한 효능 및 안전성을 다나졸(danazol) 대조그룹과 비교평가하기 위해 설계됐다.

‘SIMPLIFY-1 시험’의 경우 앞서 JAK 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 골수섬유증 환자들을 대상으로 ‘옴자라’ 또는 ‘옵젤루라’(룩솔리티닙)가 각각 나타내는 효능 및 안전성을 평가하기 위해 설계됐다.

임상시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, 혈소판 감소증, 구역, 두통, 현훈, 피로, 무력증, 복통 및 기침 등이 보고됐다.