호흡기 유두종증 치료제 EU ‘희귀의약품’ 지정

美 프리시젠 ‘PRGN-2012’..아직까지 승인전례 부재

미국 메릴랜드州의 소도시 저먼타운에 소재한 혁신적인 유전자‧세포 치료제 개발 전문 제약기업 프리시젠社(Precigen)는 개발이 진행 중인 자사의 동종계열 최초 재발성 호흡기 유두종증(乳頭腫症) 치료제 ‘PRGN-2012’가 EU 집행위원회에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 16일 공표했다.

재발성 호흡기 유두종증은 인유두종 바이러스 6형(HPV 6) 또는 11형(HPV 11)에 감염되면서 상기도 및 하기도에서 유발되는 희귀, 난치성 신생물 질환(즉, 종양)인 데다 경우에 따라서는 치명적일 수도 있는 것으로 알려진 증상이다.

‘PRGN-2012’는 앞서 지난 2021년 3월 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

FDA로부터 재발성 호흡기 유두종증 치료제를 ‘혁신 의약품’으로 지정받고, 가속승인 절차를 밟을 수 있도록 약속받은 제약사는 프리시젠이 최초이다.

‘PRGN-2012’는 최적화 항원 설계가 이루어진 혁신적인 치료용 백신의 일종이다.

프리시젠 측이 독자보유한 ‘아데노버스’(AdenoVerse) 플랫폼의 일부를 구성하는 고릴라 아데노벡터(gorilla adenovector) 기술이 적용되어 세포들이 인유두종 바이러스 6형 또는 11형에 감염되지 않도록 하기 위해 면역반응을 유도하는 작용기전을 나타낸다.

고릴라 아데노벡터는 반복적인 투여를 가능케 하고 생체 내에서 복제가 이루어지지 않도록 하는 등 여러모로 장점이 눈에 띈다.

EU 집행위는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 내놓은 긍정적인 의견을 근거로 이번에 ‘PRGN-2012’를 ‘희귀의약품’으로 지정한 것이다.

‘희귀의약품’은 EU 회원국 전체적으로 볼 때 10,000명당 5명 이하의 비율로 영향을 미치는 파괴적인 중증질환 또는 생명을 위협하는 증상들을 치료, 진단 또는 예방하기 위해 개발이 진행 중인 의약품들을 대상으로 제한적인 수준에서 지정이 이루어지고 있다.

특히 ‘희귀의약품’으로 지정되면 허가절차를 밟는 과정 뿐 아니라 금전적으로나 상업적인 측면에서 여러모로 인센티브를 보장받을 수 있게 된다.

프리시젠社의 헬렌 사브제바리 대표는 “미국 이외의 국가에서 우리가 의뢰했던 연구의 결과를 보면 12만5,000명 이상의 환자들이 재발성 호흡기 유두종증을 진단받은 것으로 나타나고 있다”면서 “현재까지 재발성 호흡기 유두종증 치료제가 허가를 취득한 전례가 부재한 데다 기존의 치료법은 반복적인 외과적 중재 뿐”이라고 말했다.

사브제바리 대표는 뒤이어 “미국에서 현재 진행 중인 임상 1/2상 시험에서 도출된 자료를 보면 ‘PRGN-2012’가 커다란 잠재성을 내포하고 있는 것으로 입증됐다”며 “임상 1상 시험을 진행한 결과 50%의 환자들이 치료 후 2년 이상이 지난 시점에서도 무수술(surgery-free) 상태를 유지한 것으로 나타났을 만큼 괄목할 만한 임상적 유익성이 입증되었을 정도”라고 강조했다.

이와 함께 ‘PRGN-2012’는 호의적인 안전성 프로필을 나타낸 데다 투여가 간편해 환자 뿐 아니라 의사들을 위한 치료의 패러다임을 전환시킬 수 있을 것으로 기대된다고 덧붙였다.

현재 ‘PRGN-2012’는 미국에서 성인 재발성 호흡기 유두종증 환자들을 대상으로 임상 1/2상 본임상 단일그룹 시험이 진행 중이다.

임상 2상 시험결과가 올해 2/4분기 중 발표될 예정으로 있는 가운데 하반기 중 FDA에 허가신청서가 제출될 예정이다.

이에 따라 ‘PRGN-2012’는 내년에 미국시장에서 발매에 돌입할 수 있을 것으로 기대되고 있다.