UCB 중증 근무력증 치료제 ‘리스티고’ EU 승인

전신성 중근 근무력증 최다빈도 2개 아유형들에 대응

UCB社는 자사의 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 ‘리스티고’(Rystiggo: 로자놀릭시주맙)가 EU 집행위원회로부터 5일 허가를 취득했다고 8일 공표했다.

‘리스티고’는 항-아세틸콜린 수용체(AchR) 또는 항 근육 특이 티로신 인산화효소(MuSK) 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 기존의 표준요법제와 병행하는 보조요법제로 발매를 승인받았다.

‘리스티고’(로자놀릭시주맙 140mg/mL 주사용 액제)는 신생 Fc 수용체(FcRN)과 결합하는 휴먼 면역글로불린 G4 모노클로날 항체의 일종으로 체내를 순환하는 면역글로불린 G를 감소시키는 기전의 근육주사제이다.

유럽에서 가장 빈도높게 나타나는 전신성 중증 근무력증의 두가지 아유형(亞類型)들인 항-아세틸콜린 수용체 또는 항 근육 특이 티로신 인산화효소 항체 양성 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제가 발매를 승인받은 것은 ‘리스티고’가 처음이다.

앞서 EU 집행위는 지난해 12월 UCB의 또 다른 전신성 중증 근무력증 치료제 ‘질브리스크’(Zilbrysq: 질루코플란)의 발매를 승인한 바 있다.

‘질브리스크’는 항‘아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 치료하기 위해 기존의 표준요법제와 병행하는 보조요법제로 허가관문을 통과했다.

‘질브리스크’는 환자 자신이 1일 1회 피하주사하는 보체(補體) C5 펩타이드 저해제의 일종이다.

UCB는 의료인들에게 보체 활성 또는 병원성 항체들에 대응하는 치료대안을 선보이겠다는 목표에 따라 전신성 중증 근무력증 치료제 포트폴리오를 구축해 나가는 과정에서 환자 커뮤니티의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 포괄적인 표적치료제 로트폴리오를 구축할 수 있기를 요망하고 있다.

UCB社의 장-크리스토프 텔리에르 회장은 “최근 ‘질브리스크’가 발매를 승인받은 데 이어 ‘리스티고’까지 EU 집행위 허가를 취득하면서 전신성 중증 근무력증 포트폴리오를 구축하고 유럽 각국의 의료인들에게 공급할 수 있게 된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “전신성 중증 근무력증 커뮤니티에 속한 환자들을 위해 새롭고 추가적인 가치를 제공하고 신제품 발매 여정(trajectory)을 지속하고자 하는 우리의 야심을 실현하는 데 이번 승인은 또 하나의 중요한 성과물이라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “우리는 전신성 중증 근무력증의 병태생리에서 핵심적인 측면들에 대응할 수 있는 차별화되고, 일반적으로 양호한 내약성을 나타내면서 효과적인 치료대안을 환자들에게 공급해 여전히 크게 충족되지 못한 환자 커뮤니티의 니즈에 부응할 수 있어야 한다는 믿음을 갖고 있다”고 덧붙였다.

EU 집행위는 본임상 3상 ‘MycarinG 시험’에서 도출된 효능 및 안전성 자료를 근거로 ‘리스티고’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험에서 확보된 결과는 지난해 5월 의학 학술지 ‘란셋 신경의학’誌에 게재됐다.

시험의 일차적 효능 목표는 피험자들에게 ‘리스티고’ 7mg/kg, ‘리스티고’ 10mg/kg 또는 플라시보를 투여하면서 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’(MG-ADL) 지표를 적용해 착수시점과 43일차의 변화도를 비교평가하는 데 두어졌다.

‘중증 근무력증 일상생활 활동’ 지표는 전신성 중증 근무력증 환자들에게 전형적으로 영향을 미치는 8개 항목들에 걸쳐 일상적인 기능에 증상이 미치는 영향을 평가하기 위한 도구이다.

여기에는 호흡하기, 말하기, 음식물 삼키기 및 의자에서 일어나기 등이 포함되어 있다.

개별항목들은 4단계로 점수를 매겨 0점은 정상적인 기능수행을, 3점은 정상적인 기능을 수행할 수 있는 능력이 상실되었음을 의미하는 것이다.

총점은 0점에서부터 24점까지 분포하는데, 점수가 높을수록 손상이 심하게 나타났음을 의미하는 것이다.

‘중증 근무력증 일상생활 활동’ 지표를 적용해 평가했을 때 착수시점보다 43일차에 점수가 감소한 경우를 보면 ‘리스티고’ 7mg/kg 및 10mg/kg을 투여한 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 높게 나타났다.

이차적 효능 목표들 가운데는 ‘중증 근무력증 종합지표’(MG-C)와 ‘계량적 중증 근무력증 지표’(QMG) 등을 적용해 착수시점과 43일차의 변화도를 평가하는 내용들이 포함되어 있다.