UCB 전신성 중증 근무력증 치료제 EU서 승인

1일 1회 자가 피하주사제 ‘질브리스크’(질루코플란)

UCB社는 새로운 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 ‘질브리스크’(Zilbrysq: 질루코플란)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 4일 공표했다.

‘질브리스크’는 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 치료하기 위해 표준요법제에 병용하는 보조요법제로 EU 집행위 허가를 취득했다.

‘질브리스크’는 전신성 중증 근무력증 환자들을 치료하기 위한 최초의 1일 1회 피하주사제이자 보체(補體) C5 저해제의 표적 펩타이드 저해제, 항아세틸콜린 수용체 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증 환자들이 자가투여하는 유일한 보체 C5 저해제로 자리매김할 수 있게 됐다.

보체 C5 저해제의 일종인 ‘질브리스크’는 표적 이중 작용기전을 통해 신경근 접합부에서 보체 매개 손상을 저해하는 약물이다.

자가주사제여서 통원시간과 원내 체류시간을 줄이고, 업무수행 방해 소지의 감소, 독립성 향상 등을 가능케 해 줄 수 있다는 장점이 눈에 띈다.

모노클로날 항체 C5 저해제들과 달리 ‘질브리스크’는 펩타이드의 일종이어서 추가투여를 진행할 필요없이 면역글로불린 정맥주사제, 혈장교환술과 병용할 수 있다.

EU 집행위는 임상 3상 ‘RAISE 시험’에서 확보된 효능‧안전성 자료를 근거로 ‘질브리스크’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험의 결과는 지난 5월 의학 학술지 ‘란셋 신경의학’誌에 게재됐다.

‘RAISE 시험’은 임상 3상 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계되어 항 아세틸콜린 수용체 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 대상으로 ‘질브리스크’의 효능, 안전성 프로필 및 내약성을 평가한 시험례이다.

시험에서 피험자들은 일대일 무작위 분류를 거쳐 각각 0.3mg/kg 용량의 ‘질브리스크’ 피하주사제 또는 플라시보를 12주 동안 1일 1회 투여받았다.

그 결과 ‘질브리스크’는 12주차에 평가했을 때 경도에서 고도에 이르는 항 아세틸콜린 수용체 항체 양성 성인 전신성 중증 근무력증 환자그룹에서 신속하고, 일관되면서 임상적으로 유의미하고 통계적으로 괄목할 만한 개선효과가 입증됐다.

가장 빈도높게 보고된 부작용을 보면 주사부위 반응, 주사부위 통증, 상기도 감염증(비인두염), 상기도 감염증 및 부비동염 등이 관찰됐다.

EU 집행위에 앞서 FDA가 지난 10월 항아세틸콜린 수용체 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 ‘질브리스크’의 발매를 승인했으며, 일본 후생노동성의 경우 스테로이드 또는 기타 다른 면역억제제들을 사용했을 때 불충분한 반응을 나타낸 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 허가를 결정한 바 있다.

UCB社의 장-크리스토프 텔리에르 회장은 “EU 집행위가 ‘질브리스크’를 승인함에 따라 전신성 중증 근무력증 환자들에게 1일 1회 자가투여하는 피하주사제 치료대안을 선보일 수 있게 된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”고 말했다.

그는 뒤이어 “앞서 유럽 의약품감독국(EMA)이 약물사용자문위원회(CHMP)가 신생 Fc 수용체(FcRn) 차단제 ‘리스티고’(Rystiggo: 로자놀릭시주맙)에 대해 긍정적인 의견을 제시했는가 하면 FDA와 일본 후생노동성이 ‘질브리스크’와 ‘리스티고’를 모두 승인한 만큼 우리의 차별화된 제품 포트폴리오가 전신성 중증 근무력증 커뮤니티의 기대치를 충족하기 위한 우리의 노력이 배가될 수 있을 것”이라고 설명했다.

UCB는 빠른 시일 내에 ‘질브리스크’가 발매에 들어갈 수 있도록 한다는 방침이어서 내년 1/4분기 중으로 EU 각국에서 공급이 개시될 수 있을 전망이다.