로슈, 年 2회 투여 RNAi 항고혈압제 개발 제휴

앨나이램 파마와 질레베시란 개발ㆍ발매 공동진행키로

로슈社는 현재 고혈압 치료제로 임상 2상 시험이 진행 중인 RNA 간섭(RNAi) 치료제 후보물질 질레베시란(zilebesiran)의 개발‧발매를 공동으로 진행하기 위해 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNAi 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam Pharmaceuticals)와 새로운 제휴계약을 체결했다고 24일 공표했다.

이와 관련, 고혈압은 세계 각국에서 총 12억명 이상의 성인들에게 영향을 미치고 있는 가운데 사망과 장애로 이어지는 예방 가능한 주요 위험요인의 하나로 손꼽히고 있는 형편이다.

그럼에도 불구, 세계 각국의 성인 고혈압 환자들 가운데 80% 정도가 혈압을 효과적으로 관리하지 못하는 것으로 추정되고 있다.

질레베시란은 긍정적인 임상 1상 자료를 근거로 최선의 고혈압 치료제가 될 수 있을 것이라는 전망에 무게를 싣게 하고 있다는 것이 양사의 설명이다.

심혈관계 위험성이 높은 고혈압 환자들에게 전환적인(transformational) 유익성을 제공해 줄 수 있을 것으로 기대되고 있기 때문.

더욱이 질레베시란은 연간 2회 피하주사제로 투여하는 치료제여서 복약준수도 및 순응도 개선 가능성 측면에서도 주목받고 있는 기대주이다.

질레베시란은 또한 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 기타 심혈관계 적응증들에도 유익성을 제공해 줄 수 있을 것이라는 관측이다.

로슈社 제약사업 부문의 테레사 그레이엄 대표는 “앨나이램 파마슈티컬스와 손잡고 협력하면서 우리가 보유하고 있는 강력한 연구‧개발 역량과 심혈관계 진단 분야의 리더십, 우리의 글로벌 마켓 상용화 존재감 등을 적용해 최고의 고혈압 치료제가 될 수 있을 것으로 기대되는 이 유망한 후보물질의 후속개발을 진행할 수 있게 된 것에 고무되어 있다”고 말했다.

그레이엄 대표는 뒤이어 “로슈가 설립된 이래 지금까지 다양한 질환 분야에서 표준요법제를 재정립해 왔다”며 “강력한 파트너의 한곳이라 할 수 있는 앨나이램 파마슈티컬스와 함께 높은 심혈관계 위험성을 내포한 고혈압 환자들에게 괄목할 만한 영향을 미치고, 기다 심혈관계 적응증들이 추가될 수 있는 가능성을 탐색하고자 협력해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

앨나이램 파마슈티컬스社의 이본 그린스트리트 대표는 “앨나이램 파마슈티컬스의 검증된 RNAi 치료제 개발실적과 로슈의 글로벌 마켓 상용화 범위 노하우가 접목되어 혁신을 위해 힘을 기울이고 중증 심혈관계 질환 환자들의 치료 전망을 바꿔놓을 수 있도록 하고자 협력해 나가게 된 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.

양사의 제휴에 힘입어 이제 우리는 한층 더 탄탄한 방식으로 질레베시란의 개발을 진행할 수 있게 됨에 따라 발매시점에 이르면 심혈관계 효용성 자료를 확보하면서 최대한 많은 수의 환자들을 대상으로 공급이 가능케 될 것으로 기대한다고 덧붙이기도 했다.

임상 1상 시험에서 질레베시란은 혈중 안지오텐시노젠(AGT: angiotensinogen) 수치가 용량 의존적으로 감소한 데다 24시간 동안 일관되고 지속적으로 혈압이 강하‧조절된 것으로 나타났고, 200mg 이상의 용량을 1회 투여한 후 최대 6개월 동안 이 같은 효과가 유지된 것으로 평가됐다.

이와 함께 질레베시란은 수용할 만한 안전성 프로필이 입증되어 후속 임상개발을 지속할 수 있을 것이라는 관측에 무게를 싣게 했다.

현재 앨나이램 파마슈티컬스 측은 임상 2상 ‘KARDIA 시험’ 프로그램의 진행을 통해 질레베시란 단독요법제 또는 3개 표준 고혈압 치료제 중 하나와 병용요법제로 효능‧안전성에 대한 평가를 진행 중이다.

제휴가 성사됨에 따라 앨나이램 파마슈티컬스 및 로슈 양사는 미국시장에서 질레베시란의 공동발매를 진행하면서 비용과 이익을 50대 50 비율로 분담하고 나눠 갖기로 했다.

미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서는 로슈 측이 독점발매권을 갖기로 했다.

앨나이램 파마슈티컬스 측의 경우 로슈 측이 참여한 가운데 질레베시란의 허가신청에 앞서 첫 번째 적응증(즉, 고혈압)과 관련한 공동 임상개발을 주도키로 했다.

이 과정에서 개발비용은 양사가 공동분담키로 했다.

차후 고혈압 이외의 추가 적응증을 대상으로 한 개발과정은 로슈 측이 주도키로 했다.

합의를 도출함에 따라 앨나이램 파마슈티컬스 측은 3억1,000만 달러의 계약성사금을 받기로 했으며, 단기적 성과를 포함한 개발, 허가취득 및 상용화 관련 성과에 도달했을 때 추가로 성과금을 받기로 했다.

미국시장에서는 손‧익을 양사가 나누기로 했으며, 미국을 제외한 글로벌 마켓에서는 앨나이램 파마슈티컬스 측이 로열티를 지급받기로 했다.