새로운 희귀 육종 치료제 ‘파이아로’ FDA 허가

혈관 주위 상피모양세포 종양(PEComa) 치료용 주사제

미국 캘리포니아州 로스앤젤레스에 소재한 유전성 암 정밀의학 치료제 개발 전문 제약기업 아디 바이오사이언스社(Aadi Bioscience)는 자사의 새로운 항암제 ‘파이아로’(Fyarro: 시롤리무스 단백질 결합입자 주사제)가 FDA의 허가를 취득했다고 23일 공표했다.

이에 따라 ‘파이아로’는 성인 국소진행성 절제수술 불가성 또는 전이성 악성 혈관 주위 상피모양세포 종양(PEComa) 환자들을 위한 정맥주사제로 사용될 수 있게 됐다.

성인 진행성 악성 혈관 주위 상피모양세포 종양 환자들을 위한 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘파이아로’가 최초이자 유일하다.

아디 바이오사이언스社의 닐 드사이 대표는 “우리는 ‘파이아로’가 FDA의 완전승인(full approval)을 취득한 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “이번 승인이 비단 아디 바이오사이언스 뿐 아니라 진행성 악성 혈관 주위 상피모양세포 종양 환자들을 위해서도 중요한 성과이기 때문”이라고 말했다.

본임상 ‘AMPECT 시험’을 총괄한 매사추세츠州 보스턴에 소재한 다나-파버 암연구소의 앤드류 와그너 박사는 “공격적인 데다 예후가 취약하고 치료대안을 찾기도 어려운 육종의 일종인 진행성 악성 혈관 주의 상피모양세포 종양을 적응증으로 하는 첫 번째 치료제로 ‘파이아로’가 허가를 취득함에 따라 이제 의사들은 이 희귀종양 환자들을 치료하기 위한 새로운 대안을 확보할 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “본임상 ‘AMPECT 시험’에서 ‘파이아로’가 포유류 라파마이신 표적(mTOR) 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 국소진행성 절제수술 불가성 또는 전이성 혈관 주위 상피모양세포 종양 환자들에게서 지속적인 반응을 나타낸 데다 수용할 만하고 관리할 수 있는 안전성 프로필을 내보인 것으로 입증됐다”면서 “진행성 악성 혈관 주위 상피모양세포 종양 환자들을 위해 유일하게 허가를 취득한 치료대안으로 의사들에게 각광받을 수 있을 것”이라고 피력했다.

임상 2상 ‘AMPECT 시험’에서 외부 전문가들이 평가한 총 반응률을 보면 39%로 집계된 가운데 장기 추적조사를 진행한 결과 2명의 환자들이 완전반응을 나타냈다.

이와 함께 평균 36개월(5.6~55.5개월)에 걸쳐 진행되었고, 현재도 지속되고 있는 추적조사에서 평균 반응지속기간은 아직까지 도출되지 않았다.

반응을 나타낸 피험자들 가운데 92%는 반응이 6개월 이상 지속적으로 나타났으며, 67%는 12개월 이상, 58%는 2년 이상 지속되었음이 눈에 띄었다.

mTOR 저해제 계열의 다른 치료제들과 마찬가지로 ‘파이아로’의 처방정보에는 구내염, 골수억제, 감염증, 저칼륨혈증, 고혈당증, 간질성(間質性) 폐질환, 출혈 및 과민성 반응 등에 유의토록 하는 내용의 경고‧주의사항(warnings and precautions)이 삽입되어야 한다.

‘파이아로’를 사용해 치료를 진행한 환자들 가운데 10% 이상에서 수반된 3급 비 혈액학적 부작용을 보면 구내염, 발진, 피로 및 각종 감염증이 관찰됐다.

10% 이상의 환자들에게서 착수시점에 비해 악화된 3급 검사결과의 이상(laboratory abnormalities)은 림프구 감소증, 혈당 상승 및 칼륨 수치의 감소 등이 나타났다.

아디 바이오사이언스社의 브렌든 딜라니 최고 운영책임자는 “우리가 강력한 영업조직을 구축하고 있는 데다 ‘파이아로’를 발매하기 위해 면밀한 전략을 수립해 둔 상태”라며 “임상적 프로필이 입증된 ‘파이아로’가 진행성 악성 혈관 주위 상피모양세포 종양 환자들을 치료하기 위한 표준요법제로 자리매김할 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 단언했다.

펜실베이니아대학 의과대학의 육종 프로그램 임상책임자를 맡고 있는 로버트 G. 마키 교수는 “국소진행성 또는 전이성 혈관 주위 상피모양세포 종양 환자들이 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하고 있는 형편”이라면서 “이번에 허가를 취득한 ‘파이아로’가 이 환자들을 치료하는 데 괄목할 만한 진일보를 가능케 해 줄 것”이라고 피력했다.