진성 적혈구 증가증 치료제 ‘베스레미’ FDA 허가

적혈구 과다생성 희귀 혈액암用 로페그인터페론 α-2b 주사제

FDA는 성인 진성(眞性) 적혈구 증가증 치료제 ‘베스레미’(Besremi: 로페그인터페론 α-2b-njft) 주사제의 발매를 승인했다고 12일 공표했다.

‘베스레미’는 적혈구가 과다생성되는 희귀 혈액암의 일종이어서 진성 다혈구증으로도 불리는 혈액질환을 치료하는 약물이다.

적혈구가 과다생성되면 혈액이 걸쭉해지면서 혈행속도가 둔화되고, 혈전이 생성될 위험성이 증가하게 된다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 비 악성 혈액질환관리국의 앤 패럴 국장은 “7,000종 이상의 희귀질환들이 미국에서만 3,000만명 이상의 환자들에게 영향을 미치고 있다”면서 “진성 적혈구 증가증의 경우 미국에서 매년 6,200여명에 영향을 미치고 있는 형편”이라고 언급했다.

패럴 국장은 뒤이어 “이번에 허가를 결정한 것은 FDA가 희귀질환을 앓는 환자들을 위한 새로운 치료제들이 사용될 수 있도록 하는 데 힘을 기울이고 있음을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.

‘베스레미’는 치료전력과 관계없이 환자들에게 투여할 수 있는 진성 적혈구 증가증 치료제로는 처음으로 FDA의 허가를 취득한 신약이다.

진성 적혈구 증가증 치료제로 허가를 취득한 첫 번째 인터페론 치료제이기도 하다.

지금까지 진성 적혈구 증가증 치료법으로는 정맥 내부에 투여한 주사바늘을 통해 적혈구를 제거하는 정맥절개술과 적혈구 수치를 감소시키는 약물들이 사용되어 왔다.

이 중 ‘베스레미’는 적혈구 수치를 감소시키는 약물의 하나이다.

‘베스레미’는 체내에서 일부 수용체들을 공격해 골수에서 생성되는 적혈구가 감소되도록 하는 연쇄반응을 촉발시키는 기전의 약물로 사료되고 있다.

장기지속형 약물의 일종인 ‘베스레미’는 2주 간격으로 피하주사하는 방식으로 사용된다.

‘베스레미’를 투여해 과도한 혈구 수치가 감소하고, 최소한 1년 동안 정상적인 수치가 유지되면 투여횟수를 4주 간격으로 낮출 수 있다.

‘베스레미’의 효능 및 안전성은 7.5년 동안 이어진 1건의 다기관, 단일그룹 임상시험을 통해 평가됐다.

이 시험에서 51명의 성인 진성 적혈구 증가증 환자들이 평균 5년여 동안 ‘베스레미’를 투여받았다.

시험에서 ‘베스레미’의 효능은 완전 혈액학적 반응에 도달한 환자 수를 평가하는 내용으로 이루어졌다.

‘완전 혈액학적 반응’이란 정맥절개술을 진행하지 않고도 적혈구의 양이 45% 이하로 감소하고, 백혈구 및 혈소판 수치가 정상을 나타내면서 비장(脾臟)이 정상적인 크기를 보이고 혈전이 발생하지 않았음을 의미하는 개념이다.

시험에서 61%의 환자들이 완전 혈액학적 반응에 도달한 것으로 파악됐다.

‘베스레미’는 간 효소 수치의 상승과 낮은 백혈구 수치, 낮은 혈소판 수치, 관절통, 피로, 소양증, 상기도 감염증, 근육통 및 인플루엔자 유사증상 등을 유발할 수 있다.

이와 함께 요로감염증, 우울증 및 일과성 허혈발작 등의 부작용이 수반될 수 있다.

‘베스레미’와 같은 인터페론 α 제제들은 또한 신경정신계 질환, 자가면역성 질환, 허혈성 및 감염성 질환 등을 유발하거나 악화시킬 수 있고, 이로 인해 생명을 위협하거나 치명적인 합병증으로 진행될 수도 있다.

이에 따라 이 약물에 알러지를 나타내는 환자들과 중증 정신질환 환자 또는 중증 정신질환 발병전력자, 면역억제 이식수술을 받은 환자, 일부 자가면역성 질환 환자 및 자가면역성 질환 발병 전력자, 간질환 환자 등은 ‘베스레미’를 투여받아선 안 된다.

임신할 수 있는 가임기 여성들의 경우 태아에 유해한 영향을 미칠 위험성을 배제할 수 없으므로 ‘베스레미’를 투여하기 전에 임신진단을 받아야 한다.

앞서 ‘베스레미’는 FDA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

‘베스레미’는 타이완 제약기업 파마에센시아社(PharmaEssentia)의 미국법인 파마에센시아 USA 코퍼레이션社에 의해 허가신청이 이루어진 바 있다.

한편 유럽 의약품감독국(EMA)은 지난 2019년 2월 증후성 비장종대(脾臟腫大)를 동반하지 않는 성인 진성 적혈구 증가증 치료를 위한 단독요법제로 ‘베스레미’를 승인했다.