천연물 유래 카나비노이드 제제 EU 적응증 추가

‘에피디올렉스’ 복합 결절성 경화증 관련 뇌전증 치료제로

영국의 천연물 유래 대마(大麻) 성분 전문 제약기업으로 알려진 GW 파마슈티컬스社는 중증 뇌전증의 일종인 레녹스-가스토 증후군 또는 드라베 증후군 치료제로 사용되고 있는 ‘에피디올렉스’(Epidiolex: 카나비디올 경구용 액제)의 적응증 추가가 EU 집행위원회에 의해 승인됐다고 20일 공표했다.

이에 따라 ‘에피디올렉스’는 2세 이상의 복합 결절성 경화증(TSC) 관련 뇌전증 치료용 보조요법제 용도로도 사용이 가능케 됐다.

복합 결절성 경화증 환자들은 최대 85% 정도에서 뇌전증을 수반하는 것으로 알려진 데다 이들 중 최대 60% 안팎은 현행 표준 뇌전증 치료제들을 사용하더라도 별다른 반응을 나타내지 않는다는 것이 전문가들의 설명이다.

복합 결절성 결화증 관련 뇌전증 치료제 적응증 추가를 승인받음에 따라 ‘에피디올렉스’는 3번째 적응증을 장착하면서 유럽 각국에서 한층 활발하게 사용될 수 있게 될 전망이다.

‘에피디올렉스’는 FDA로부터 발매를 승인받은 최초의 천연물 유래 카나비노이드 제제여서 낯설지 않은 제품이다.

GW 파마슈티컬스社의 저스틴 고버 대표는 “EU 집행위원회가 ‘에피디올렉스’의 복합 결절성 경화증 관련 뇌전증 치료제 적응증 추가를 승인한 것은 이 파괴적인 질환으로 인한 영향을 받고 있는 환자 및 환자가족들을 위해 고무적인 순간일 뿐 아니라 이번 결정에 힘입어 치료를 진행하는 데 상당한 유익성을 기대할 수 있게 될 것”이라면서 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “적응증 추가가 승인된 것은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하기 위해 GW 파마슈티컬스와 의사 및 환자 커뮤니티가 지속적으로 헌신을 아끼지 않았던 결과물이라 할 수 있다”면서 “우리는 EU의 개별 회원국들과 긴밀한 협력을 진행해 빠른 시일 내에 ‘에피디올렉스’가 사용이 적합한 환자들에게 사용될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

GW 파마슈티컬스社의 폴커 크나퍼츠 최고 의학책임자는 “복합 결절성 경화증에 ‘에피디올렉스’가 나타낸 임상자료를 보면 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있을 것이라는 희망을 갖게 한다”며 “복합 결절성 경화증 관련 뇌전증 환자들을 치료하는 의사들에게 치료제 선택의 폭을 넓혀주면서 지금까지 기존의 표준요법제에 별다른 반응을 나타내지 않았던 수많은 환자들에게 유용하게 사용될 수 있을 것”이라고 전망했다.

프랑스 리옹대학 부속병원의 알렉시스 아르지마노글루 교수(희귀질환‧복합성 뇌전증 코디네이터)는 “임상시험에서 입증된 ‘에피디올렉스’의 효능 및 안전성 프로필에 미루어 볼 때 치료대안을 절실히 필요로 하는 환자들에게 다빈도 선택받는 약물로 자리매김할 수 있을 것”이라고 피력했다.

EU 집행위는 ‘에피디올렉스’ 25mg/kg을 매일 복용토록 하면서 효능 및 안전성을 평가한 임상 3상 시험에서 확보된 자료를 근거로 이번에 적응증 추가를 승인한 것이다.

이 시험에서 ‘에피디올렉스’를 복용한 환자그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 착수시점에 비해 뇌전증 발생빈도가 괄목할 만하게 감소하면서 일차적인 시험목표가 충족됐다.

‘에피디올렉스’ 복용그룹의 뇌전증 발생빈도가 49% 감소해 플라시보 대조그룹의 27%를 크게 상회했음이 눈에 띄었던 것.

핵심적인 이차적 시험목표들 또한 일차적 시험목표에서 충족된 부분을 뒷받침하는 데 부족함이 없어 보였다.

안전성 프로필의 경우 앞선 시험례들로부터 관찰된 내용과 대동소이했으며, 새로운 안전성 위험성은 확인되지 않았다.

복합 결절성 경화증은 대부분 양성종양에서 발생해 뇌, 피부, 심장, 눈, 신장 및 폐를 포함한 체내의 필수 장기(臟器)에서 진행되는 특성을 나타내는 증상이다.

이 때 뇌전증은 가장 빈도높게 수반되는 신경계 증상으로 알려져 있는데, 복합 결절성 경화증은 소아기에 진단이 이루어지는 것이 통례이다.

‘에피디올렉스’는 2세 이상의 레녹스-가스토 증후군(LGS) 및 드라베 증후군 관련 뇌전증 환자들을 치료하기 위해 클로바잠(clobazam)과 병용하는 보조요법제로 지난 2019년 9월 처음으로 유럽 의약품감독국(EMA)의 허가를 취득한 제품이다.

EU 집행위원회의 승인결정은 EU 27개 회원국과 노르웨이, 아이슬란드 및 리히텐슈타인 등에서 적용된다.