길리어드 ‘트로델비’ 요로상피암 FDA 가속승인

치료 전력 국소진행성ㆍ전이성 요로상피암 치료제로 사용케

길리어드 사이언스社는 자사의 삼중(三重) 음성 유방암 치료제 ‘트로델비’(Trodelvy: 사시투주맙 고비테칸-hziy)가 FDA에 의해 요로상피암 치료제로 가속승인(accelerated approval)을 취득했다고 13일 공표했다.

이에 따라 ‘트로델비’는 앞서 백금착제 항암제를 포함한 항암화학요법제 또는 프로그램 세포사멸 단백질 수용체-1(PD-1) 저해제 및 프로그램 세포사멸 단백질-리간드 1(PD-L1) 저해제로 치료를 진행한 전력이 있는 성인 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 치료제로도 사용이 가능케 됐다.

가속승인은 글로벌 임상 2상 단일그룹 시험으로 진행된 ‘TROPHY 시험’에서 확보된 자료를 근거로 결정된 것이다.

이 시험의 피험자들 가운데 효능 평가가 가능했던 112명의 환자들의 27.7%가 ‘트로델비’를 사용해 치료를 진행했을 때 반응을 나타냈다. 5.4%는 완전반응을, 22.3%는 부분반응을 내보인 것. 평균 반응기간의 경우 7.2개월로 집계됐다.

‘트로델비’의 처방정보에는 중증 또는 생명을 위협할 수 있는 호중구 감소증 및 중증 설사 위험성에 주의토록 요망하는 내용의 돌출주의문(Boxed Warning)이 삽입되어 있다.

이번에 ‘트로델비’는 가속승인을 취득한 것이어서 허가지위를 계속 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.

‘TROPHY 시험’을 총괄한 뉴욕-장로교/웨일 코넬 메디컬센터 및 코넬대학 의과대학의 스캇 T. 타가와 교수(비뇨기학)는 “환자들 가운데 일부만이 앞서 허가받았던 세포독성 치료제 또는 면역요법제들을 사용했을 때 장기간 동안 유익성을 내보였다”며 “따라서 1차 약제와 2차 약제를 사용해 치료를 진행한 후에도 종양이 악화된 진행성 요로상피암 환자들의 경우 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 여전히 존재하고 있는 형편”이라고 언급했다.

타가와 교수는 “이번에 ‘트로델비’를 사용했을 때 나타난 반응률과 내약성을 보면 다양한 치료제를 사용한 후에도 종양의 진행이 지속된 환자들을 위해 효과적이고 새로운 치료대안을 의사들에게 제공할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

요로상피암은 가장 빈도높게 발생하는 방광암의 한 유형으로 손꼽히고 있는 것이 현실이다.

올해 미국에서만 약 8만3,000여명이 방광암을 진단받을 것으로 추정되는 가운데 이중 90% 가까이 요로상피암을 진단받을 것으로 예상될 정도.

전이성 요로상피암 환자들의 5년 생존률은 5.5%에 불과한 형편이다.

환자이익대변기구인 방광암환자네트워크(BCAN)의 안드레아 매덕스-스미스 대표는 “미국에서 요로상피암 발생건수가 지속적으로 늘어나고 있지만, 대다수의 환자들에게서 예후에 별다른 차이를 보이지 않고 있는 추세”라며 “방광암 환자들이 최대한 많은 수의 치료대안을 필요로 하는 현실에서 ‘트로델비’가 이들을 위해 사용 가능한 치료제로 사용될 수 있게 된 것을 환영해마지 않는다”고 말했다.

‘TROPHY 시험’에서 나타난 ‘트로델비’의 안전성 프로필을 보면 앞서 전이성 요로상피암 및 기타 다양한 유형의 종양에서 관찰된 내용과 대동소이했다.

평가가 가능했던 전체 전이성 요로상피암 환자들에게서 25% 이상으로 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, 빈혈, 피로, 호중구 감소증, 구역, 탈모증, 식욕감퇴, 변비, 구토 및 복통 등이 관찰됐다.

부작용으로 인해 ‘트로델비’의 사용을 중단해야 했던 피험자들의 비율은 10%로 집계됐는데, 이들 중 4%는 호중구 감소증 때문에 중단한 케이스에 속했다.

길리어드 사이언스社의 머대드 파시 최고 의학책임자는 “지난주 FDA로부터 절제수술 불가성 국소진행성 또는 전이성 삼중 음성 유방암 치료제로 FDA로부터 완전승인(full approval)을 취득한 것과 함께 이번에 요로상피암 가속승인을 취득한 것은 가장 난치성 암들로 인해 고통받고 있는 환자들에게 ‘트로델비’를 신속하게 공급할 수 있기 위해 길리어드 사이언스가 기울여 왔던 각고의 노력을 방증하는 것”이라고 말했다.

한편 글로벌, 피험자 무작위 분류, 임상 3상 시험으로 설계된 확증시험인 ‘TROPiCS-04 시험’은 현재 진행 중이다.