아스텔라스 유전자치료약 ‘AT132’ 임상 금지 해제

일본 아스텔라스 제약은 최근 피험자가 사망하여 중지됐던 유전자치료약 ‘AT132’의 임상시험 제1/2상 시험(ASPIRO 시험)과 관련, 美FDA로부터 금지 해제 통지를 받았다고 발표했다. 

‘AT132’는 아스텔라스가 올해 1월 인수한 자회사인 오덴테스가 희귀 근신경계 질환 X-염색체 연계 근세관성 근병증(X-Linked Myotubular Myopathy, XLMTM)을 대상으로 개발한 약물이다. 

XLMTM은 중증 근력 저하와 호흡 장애로 인해 젊은 나이에 사망에 이르는 심각한 치사적인 신경근 질환이다. 임상시험에서 피험자 3명이 간기능 장애를 일으켜 사망함에 따라 임상시험이 금지됐다가 이번 美FDA로부터 금지 해제 통보를 받았다.  

아스텔라스와 오덴테스는 ‘현재 ASPIRO시험에 등록되어 있으나 투여되지 않은 환자에게 투여재개를 위해 임상 및 약사 상 필요한 절차를 진행 중이다’며 ‘향후 ’AT132‘의 안전한 개발과 승인 신청을 위해 각 규제당국과 협의해 나갈 방침이다’고 밝혔다.