FDA, ‘헤트리오즈’ 야간 수면장애 치료제 승인

희귀 신경계 발달장애 일종 스미스-마제니스 증후군 관련

미국 워싱턴 D.C.에 소재한 제약기업 반다 파마슈티컬스社(Vanda Pharmaceuticals)는 자사의 수면장애 치료제 ‘헤트리오즈’(Hetlioz: 타시멜테온)가 FDA로부터 스미스-마제니스 증후군(SMS: Smith-Magenis Syndrome)과 관련이 있는 야간 수면장애 치료제로 발매를 승인받았다고 1일 공표했다.

‘헤트리오즈’ 캡슐제와 액제가 각각 성인환자 및 소아환자들을 위한 용도로 적응증 추가를 승인받았다는 것.

스미스-마제니스 증후군은 드물게 나타나는 신경계 발달장애의 일종을 말한다. 이 증상을 나타내는 환자들은 생체리듬이 역전되어 야간에 수면을 취하는 데 극도의 어려움을 겪게 된다.

‘헤트리오즈’는 시력상실, 시차(時差), 심야교차근무 등으로 인한 24시간 생체주기 교란(스미스-마제니스 증후군)에 수반되는 24시간 수면-기상 장애 증상을 개선하는 약물로 지난 2014년 1월 처음 FDA의 허가를 취득한 제품이다.

반다 파마슈티컬스社의 미하일 H. 폴리메로풀로스 대표는 “FDA가 스미스-마제니스 증후군과 관련된 야간 수면장애 치료제로 ‘헤트리오즈’를 승인한 일이 스미스-마제니스 증후군 환자들과 환자가족, 그리고 임상시험 피험자 충원‧설계 및 시험 진행을 지지해 준 분들의 영웅적인 노력이 없었다면 가능하지 못했을 것”이라면서 감사의 뜻을 전한 뒤 “우리는 스미스-마제니스 증후군 환자들이 절실히 필요로 하는 이 치료제를 공급하기 위해 변함없이 사세를 집중해 나갈 것”이라고 말했다.

FDA는 이 희귀장애를 나타내는 환자들을 대상으로 진행한 1건의 플라시보 대조 효능시험에서 확보된 자료를 근거로 ‘헤트리오즈’를 스미스-마제니스 증후군 관련 야간 수면장애 치료제로 승인한 것이다.

이 시험에서 성인환자들은 ‘헤트리오즈’ 캡슐제를, 소아환자들은 액제를 각각 복용했다.

시험에서 도출된 ‘헤트리오즈’의 안전성 프로필을 보면 앞서 非 24시간 수면-각성 장애 치료제로 개발을 진행하기 위해 이루어졌던 시험례들로부터 관찰된 내용과 대동소이했다. 아울러 성인환자 및 소아환자들에게서 나타난 내용과 궤를 같이했다.

스미스-마제니스 증후군 환자부모‧연구자기구(PRISMS)의 매기 밀러 부회장은 “최초의 스미스-마제니스 증후군 치료제로 허가를 취득했던 ‘헤트리오즈’가 심각한 수면장애 증상들에 대응하는 치료제로 사용될 수 있게 된 것을 크게 환영해마지 않는다”고 밝힌 뒤 “우리들을 위해 반다 파마슈티컬스와 FDA가 긴밀한 협력을 진행한 것에 감사의 뜻을 전하면서 이처럼 중요한 치료제가 환자가족들에게 제공될 수 있도록 하기 위한 협력을 지속할 것”이라고 다짐했다.

한편 성인 스미스-마제니스 증후군 환자들을 위한 ‘헤트리오즈’ 캡슐제의 경우 즉시 미국시장에 공급이 착수될 예정이다.

소아환자들을 위한 ‘헤트리오즈’ 액제 제형인 ‘헤트리오즈 LQ’의 경우 내년 1/4분기 중으로 공급에 들어갈 수 있을 것으로 보인다.