일본신약, DMD치료약 ‘빌텝소’ 미국서 발매

일본신약은 듀센느형 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy:DMD)치료약 ‘빌텝소(viltolarsen)’를 미국에서 발매했다고 알렸다. 

미국에서 ‘빌텝소’는 올해 2월 승인신청이 접수되어 신속승인 절차에 따라 지난 8월 13일 美FDA로부터 승인을 취득하여 이번 판매에 이르게 됐다.   

‘빌텝소’는 일본신약이 국립정신·정신의료연구센터와 공동개발한 약물로 일본 최초의 핵산의약품이다. 북미에서의 빌텝소 개발업무는 일본신약의 미국 자회사 NS Pharma. Inc.가 담당하여 2상 임상시험을 실시했다. 

FDA의 승인절차는 패스트트랙 지정 및 희귀의약품·희귀 소아질환 지정을 받아, 일본에서 실시된 1/2상 임상시험 결과와 북미에서 실시된 2상 시험결과 등을 데이터 패키지로 단계적으로 신청되었다. 

일본에서는 3월에 후생노동성으로부터 신속 승인을 받아 5월부터 판매 및 정보제공 활동을 실시하고 있다. 

‘빌텝소’는 현재 검증시험으로 전세계 약 30개 시설에서 3상 임상시험을 실시 중이다.