노바티스, 자폐증 유전자 치료제 개발 제휴계약

美 유전체 의학 전문기업 상가모 테라퓨틱스와 합의

미국 캘리포니아州 브리즈번에 소재한 유전체 의학(genomic medicine) 전문기업 상가모 테라퓨틱스社(Sangamo Therapeutics)가 자폐 스펙트럼 장애(ASD)와 기타 신경계 발달장애를 포함해 3개 신경계 발달 질환들을 표적으로 하는 유전자 조절 치료제들의 개발‧발매를 진행하기 위해 노바티스社와 글로벌 라이센스 제휴계약을 체결했다고 30일 공표했다.

양사간 제휴에 따라 노바티스 측은 상가모 테라퓨틱스社가 보유한 유전체 조절 기술을 의미하는 아연 집게 단백질 전사인자(轉寫因子‧ZFP-TFs)를 적용해 신경계 발달장애에 관여하는 핵심적인 유전자들의 발현을 상향조절하는 데 목표를 둔 연구‧개발을 진행할 수 있게 됐다.

상가모 테라퓨틱스社의 샌디 매크레 대표는 “우리 상가모 테라퓨틱스가 아연 집게 단백질들을 조절해 가상(假想)  및 유전체 표적에 대응할 수 있게 될 것으로 확신하는 만큼 우리는 환자들에게 유전자 치료제들을 공급하기 위해 포괄적인 독자‧제휴 프로그램을 구축해 나가는 데 힘을 기울이고 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “중추신경계의 경우 우리가 보유한 아연 집게 플랫폼으로 대응할 수 있을 것으로 기대되는 수많은 신경계 질환 유전자 표적들이 존재한다”며 “우리가 보유한 기술이 노바티스 측이 자랑하는 심도깊은 신경과학 신약개발 경험과 어울러져 강력하게 조합되면 상가모 테라퓨틱스의 파이프라인 확대로 이어져 각종 신경계 발달장애 증상들에 대응할 수 있게 될 것”이라고 전망했다.

매크레 대표는 “우리가 노바티스 측과 제휴한 것은 자폐증과 같은 신경계 발달장애 환자들을 위한 유전자 치료제를 개발해 복잡하고 평생토록 지속되는 장애의 자연적인 역사(natural history)를 바꿔놓을 수 있도록 하는 데 있다”고 덧붙였다.

노바티스社 생물의학연구소(IBR)의 제이 브래드너 소장은 “상가모 테라퓨틱스 측과 맺은 제휴가 차세대 신경계 발달장애 치료제를 개발하기 위해 노바티스가 기울이고 있는 노력의 한 부분이라 할 수 있을 것”이라며 “우리의 목표는 유전체 차원에서 작용하는 새로운 유전자 조절 치료제를 개발해 현재와 같이 대증요법제 수준을 넘어서고 가장 도전적인 신경계 발달장애 증상들에 대응할 수 있는 치료제들을 개발하는 데 있다”고 강조했다.

이와 관련, 상가모 테라퓨틱스 측이 보유한 아연 집게 단백질 전사인자 유전체 조절기술은 현재 아데노 연관 바이러스들(AAVs)에 전달되어 DNA 차원에서 작용토록 함으로써 원하는 치료효과에 도달할 수 있기 위해 특정한 유전자들의 발현을 선택적으로 억제하거나 촉발시키는 데 주안점이 두어져 있다.

양사는 상가모 테라퓨틱스 측 연구진을 중심으로 아연 집게 단백질 전사인자들을 이용해 일부 유형의 신경계 발달장애 환자들에게서 불충분하 발현되는 유전자들의 발현을 상향조절하거나 촉진시키기 위한 연구를 진행한다는 복안이다.

양사간 합의에 따라 앞으로 3년여의 제휴기간 동안 노바티스 측은 아연 집게 단백질 전사인자들에 대한 독점적 전권을 행사해 신경계 발달장애 증상들과 관련이 있는 3개의 대외비(undisclosed) 유전자들을 표적으로 겨냥한 연구‧개발을 진행할 수 있게 됐다.

여기서 언급된 신경계 발달장애 증상들 가운데는 자폐 스펙트럼 장애와 지적장애가 포함되어 있다.

노바티스 측은 또한 상가모 테라퓨틱스 측이 보유한 아데노 연관 바이러스들에 대한 선택권을 행사할 수 있는 권한까지 확보했다.

상가모 테라퓨틱스 측의 경우 일부 연구 부분과 관련 제조활동을 맡기로 했다. 여기에 소요되는 비용은 노바티스 측이 지원키로 했다.

그 후 노바티스 측은 추가 연구활동과 신약화를 위한 연구, 임상개발, 허가취득을 위한 상호협력, 제조 및 글로벌 마켓 발매 등의 부분을 책임지고 수행키로 했다.

그 대가로 노바티스 측은 상가모 테라퓨틱스社에 7,500만 달러의 계약성사금을 합의 도출일로부터 30일 이내에 지급키로 했다.

이와 함께 상가모 테라퓨틱스 측은 기타 개발‧발매 성과가 도출되었을 때 최대 7억2,000만 달러를 추가로 지급받을 수 있는 권한을 보장받았다. 7억2,000만 달러는 최대 4억2,000만 달러의 연구‧개발 성과금과 최대 3억 달러의 발매 성과금으로 구성되어 있다.

여기에 더해 상가모 테라퓨틱스 측은 제품이 발매되었을 때 매출액 중 한자릿수 후반대에서 두자릿수 초반대 로열티 수수권한까지 확보했다.