日 듀센느 형 근디스트로피 치료약 ‘빌텝소’ 승인

일본신약은 듀센느 형 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy:DMD) 치료약 ‘빌텝소(빌토라르센)와 관련, 후생노동성으로부터 제조판매 승인을 취득했다고 25일 전했다. 

‘빌텝소’는 일본신약이 국립정신·정신의료연구센터와 공동개발한 약물로, 일본 최초의 핵산의약품이기도 하다.

DMD는 근육세포를 지탱하는 디스트로핀 단백질의 유전자 변이로 인해 정상적인 디스트로핀 단백질이 생산되지 않아 근력 저하가 일어나는 진행성 유전성 근질환이다. 주로 남아에게서 발생한다. 

지금까지는 대증요법으로 스테로이드제를 투여하는 치료가 시도되어 왔지만, 발병원인이 되는 디스트로핀 단백질의 생산을 촉진하는 약물은 없어 새로운 치료제 개발이 요구되어 왔다. 

‘빌텝소’는 모르폴리노(morpholino) 화합물로 합성된 안티센스(antisense) 핵산으로, DMD 환자의 근육 속에 있는 변이된 디스트로핀 유전자의 엑손53(exon53)을 스킵시키고 기능이 있는 디스트로핀 단백질의 생산을 촉진하는 의약품이다. 

2015년 10월 후생노동성으로부터 우선 심사지정제도 대상품목으로 지정되었으며, 지난해 8월에는 희귀질병용약으로 지정되었고, 10월에 조건부 조기승인제도의 적용을 받았다. 

우선 심사지정제도 대상품목으로 지정됨에 따라 일본에서는 1/2 임상시험의 결과에 기초하여 지난해 9월에 승인 신청되어 승인에 이르게 됐다. 미국에서도 승인을 신청 중에 있다.