엘러간 ‘보톡스’ 上肢 근육경직 적응증 플러스

下肢 근육경직 적응증 추가도 4/4분기 중 결론 전망

엘러간社는 주름개선제 ‘보톡스’(오나보툴리늄 독소 A형)의 적응증 추가가 FDA에 의해 승인됐다고 21일 공표했다.

이에 따라 ‘보톡스’는 2~17세 연령대 소아 및 청소년 환자들의 상지(上肢) 근육경직 증상을 개선하는 용도로도 사용이 가능케 됐다.

FDA는 ‘신속심사’ 절차를 적용해 심사과정을 빠르게 진행한 끝에 ‘보톡스’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

‘신속심사’는 허가를 결정했을 때 기존의 표준요법제와 비교했을 때 효능 및 안전성 측면에서 괄목할 만한 개선이 기대되는 경우에 한해 제한적으로 지위가 부여되고 있다.

FDA는 이와 함께 소아 하지(下肢) 근육경직 개선 적응증 추가 유무에 대한 심사절차 또한 진행 중이어서 오는 4/4분기 중으로 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

이와 관련, 근육경직 증상은 뇌와 척추에 손상을 입었을 때 수반될 수 있는 것으로 알려져 있다. 이 경우 근육긴장과 상‧하지 부위의 뻣뻣함이 빈도높게 관찰되고 있다.

상지 근육경직이 나타나면 상지 부위의 관절운동에 장애가 수반되는데, 중증도를 보면 경도에서 경도에 이르기까지 나타날 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

소아들에게서 근육경직이 나타나는 일반적인 원인들로는 뇌성마비, 외상성 두부손상, 다발성 경화증, 척추손상 및 뇌졸중 등이 꼽히고 있다. 이 같은 장애는 몸을 움직이고 신체의 균형과 자세를 유지하는 데 영향을 미치게 된다.

엘러간社의 데이비드 니콜슨 최고 연구‧개발 책임자는 “중증도를 불문하고 상지 근육경직이 나타난 아이들을 바라보는 것은 대단히 힘든 일”이라며 “이번에 FDA가 적응증 추가를 승인한 것은 소아환자 및 환자보호자들에게 ‘보톡스’로 진행할 수 있는 치료법에 괄목할 만한 진전을 가능케 할 것으로 보여 전체 엘러간 임직원들에게 각별한 의미를 부여할 수 있을 것”이라고 강조했다.

그 만큼 이번에 이루어진 적응증 추가 승인이 지난 1989년 안검경련 및 사시 치료제로 ‘보톡스’가 처음 FDA의 허가를 취득한 이후 30년에 걸친 연구‧개발 역사에서 괄목할 만한 혁신사례로 손꼽아 볼 수 있는 성과물이라는 것이다.
 
이에 따라 엘러간은 FDA가 하지 근육경직 적응증 추가를 심사하는 과정에서 전폭적인 협력을 제공하고, 변함없이 세계 각국 환자들을 위해 기여해 나갈 것이라고 덧붙였다.

FDA는 총 200여명의 소아 상지 근육경직 환자들을 충원해 ‘보톡스’가 나타낸 효능 및 안전성을 평가한 2건의 임상 3상 시험으로부터 도출된 자료를 근거로 이번에 적응증 추가를 승인한 것이다.

이들 시험례들은 각각 12주 동안 이중맹검법 방식으로 진행되었거나, 1년의 기간 동안 개방표지 연장시험으로 이루어졌다.

상지 근육경직 적응증 추가가 승인됨에 따라 허가된 ‘보톡스’의 용량을 보면 3단위(Units)/kg에서 6단위/kg이다.

소아환자들을 위한 총 용량은 8단위/kg을 초과하거나, 3개월의 치료간격에 걸쳐 300단위를 초과해선 안 된다.

FDA는 아울러 ‘보톡스’ 요법이 처방된 물리치료 또는 기타 재활치료를 대체할 수는 없다는 점을 유념해야 할 것이라고 지적했다.

미국 미네소타州 세인트 폴에 소재한 질레트 아동병원의 아동 재활의학 전문가 마크 곰리 박사는 “소아 상지 근육경직이 환자들의 발육과 삶의 질에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 까닭에 상당한 관심사로 자리매김해 왔다”며 “근육경직이 자라나는 어린이들에게 특히 치명적일 수 있는 증상이어서 지속적인 관리를 필요로 하고 있는 것이 현실”이라고 단언했다.

그는 뒤이어 “오랜 기간 사용을 통해 안전성 및 효능 프로필이 확립된 치료제가 ‘보톡스’여서 소아 및 청소년 상지 근육경직 증상을 성공적으로 관리할 수 있는 중요한 치료대안으로 자리매김하게 될 것으로 믿어 의심치 않는다”고 덧붙였다.