단장 증후군 치료제 1세 이상 소아 적응증 추가

‘가텍스’..비 경구 영양요법 지원 분량‧시간 감소시켜

다케다社 미국법인은 ‘짧은 창자 증후군’으로도 불리는 단장(短腸) 증후군을 치료하는 약물인 ‘가텍스’(Gattex; 데두글루타이드) 주사제의 적응증에 1세 이상의 소아환자 용도가 추가될 수 있도록 FDA가 승인했다고 17일 공표했다.

이에 따라 ‘가텍스’는 정맥 내 영양공급을 통해 추가로 영양이나 수분을 공급받아야 하는 1세 이상의 단장 증후군 환자들에게도 사용이 가능케 됐다.

‘가텍스’는 지난 2012년 12월 성인 단장 증후군 환자들을 위한 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

이와 관련, 소아환자들의 경우 단장 증후군은 생명을 위협할 수 있는 데다 만성적으로 증상이 나타나는 희귀 흡수장애의 일종으로 알려져 있다. 선천성 또는 후천성 장애나 정신적인 외상으로 인해 腸의 상당부분을 외과적으로 절제함에 따라 증상이 나타나게 되는 것이 통례이다.

소아 단장증후군 환자들은 음식물을 섭취하거나 물 등을 음용하는 것만으로는 영양소 및 수분을 충분히 흡수할 수 없다는 것이 전문가들의 지적이다.

단장증후군의 치료목표는 腸의 남은 부분에서 영양소를 흡수할 수 있는 능력을 회복시키고, 장기간에 걸친 비 경구 영양요법 지원 의존도를 감소시키는 데 두어지고 있다.

‘가텍스’는 글루카곤 유사 펩타이드-2(GLP-2)의 작용을 모방하는 기전의 최초이자 유일한 약물이다. 腸 의 남은 부분에서 더 많은 영양소를 섭취할 수 있도록 돕는 약물이 ‘가텍스’라는 의미이다.

성인환자들을 대상으로 진행되었던 약동학적 시험례에서 도출된 결과를 보면 ‘가텍스’는 영양소로부터 흡수되는 수분의 양을 개선해 주었음이 입증됐었다.

다케다社의 앤드류 그림 글로벌 임상개발 대표는 “복합하고 파괴적인 위장관계 장애 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 일이 다케다가 주력하고 있는 부분”이라고 언급했다.

그는 뒤이어 “흡수력을 개선해 비 경구 영양요법 지원에 대한 의존도를 낮추는 기전의 소아 단장증후군 치료제로는 최초로 FDA의 허가를 취득함에 따라 ‘가텍스’가 소아환자들에게 비 경구 용양요법 지원의 필요성을 감소시킬 수 있을 뿐 아니라 한 걸음 더 나아가 의존도를 배제할 수 있도록 해 줄 대안으로 자리매김할 가능성도 배제할 수 없을 것”이라고 피력했다.

실제로 소아환자들을 충원해 24주 동안 진행되었던 시험에서 ‘가텍스’는 매일 비 경구 영양요법 지원을 통해 공급받아야 하는 영양분의 양 뿐 아니라 여기에 소요되는 시간을 줄이는 데도 상당한 도움을 준 것으로 나타났다.

심지어 일부 소아환자들은 비 경구 영양요법 지원을 전혀 받지 않게 되었을 정도.

이 시험은 49명의 1~17세 연령대 소아 단장증후군 환자들을 충원한 후 ‘가텍스’ 또는 다른 표준요법을 사용해 치료를 받도록 선택권을 주고서 진행됐다.

시험에서 ‘가텍스’를 택한 환자들은 1일 0.025mg/kg 또는 0.05mg/kg을 투여받았으며, ‘가텍스’를 택하지 않은 9명의 환자들은 다른 표준요법을 사용해 치료를 받았다.

‘가텍스’의 1일 권고용량은 0.05mg/kg이다. 시험에서는 연령대에 따라 용량이 증량됐다.

24주의 시험기간이 종료되었을 때 ‘가텍스’ 1일 0.05mg/kg을 투여받았던 그룹은 비 경구 영양요법 지원을 통해 공급받은 영양분의 양이 20% 이상 감소한 것으로 나타났다.

환자들이 작성한 일지를 보면 ‘가텍스’ 0.05mg/kg을 매일 투여받았던 그룹은 평균적으로 비 경구 영양요법 지원을 통해 공급받은 영양분의 양이 착수시점에 비해 42% 감소한 것으로 파악됐다.

또한 24주차에서 38%의 환자들은 비 경구 영양요법 지원을 최소한 주 1일 정도가 줄어든 것으로 조사됐다.

비 경구 영양요법 지원을 진행하는데 소요된 시간을 보면 환자들은 평균적으로 착수시점에 비해 3시간이 단축된 것으로 집계됐다. 게다가 ‘가텍스’ 0.05mg/kg을 매일 투여받은 환자들 가운데 12%는 비 경구 영양요법 지원을 완전히 끊은 것으로 분석됐다.

‘가텍스’의 안전성 프로필을 보면 소아 및 성인환자들에게서 대동소이하게 나타났다.

전체의 10% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 복통, 구역, 상기도 감염증, 복부팽만, 주사부위 반응, 구토, 체액과잉 및 과민성 등이 관찰됐다.