바이오젠, 망막질환 유전자 치료제 강화 M&A

英 생명공학사 나이트스타 테라퓨틱스 8억弗 인수

바이오젠社가 영국 런던에 소재한 유전자 치료제 전문 생명공학기업 나이트스타 테라퓨틱스社(Nightstar Therapeutics)를 인수키로 합의했다고 4일 공표했다.

나이트스타 테라퓨틱스는 각종 유전성 망막장애를 겨냥한 아데노 연관 바이러스(AAV) 치료제를 개발하는 데 주력해 왔던 기업이다.

양사의 합의에 따라 바이오젠 측은 나이트스타 테라퓨닉스가 발행한 주식 한 주당 현금 25.50달러, 총액으로는 약 8억 달러 상당의 금액을 지급키로 했다.

바이오젠社의 미셸 부나초스 회장은 “안과질환이 바이오젠의 떠오르는 성장영역이어서 나이트스타 테라퓨틱스의 연구진과 공동작업을 통해 혁신적인 희귀 망막질환 유전자 치료제들의 개발을 진행할 기회를 손에 쥐게 된 것은 고무적인 일”이라는 말로 기대감을 표시했다.

그는 뒤이어 “이번 합의로 2개의 중‧후기 단계 유전자 치료제 자산을 보유한 나이트스타 테라퓨틱스가 바이오젠의 안과질환 영역 진입을 촉진시키면서 장기적인 주주 투자가치를 창출하는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

현재 나이트스타 테라퓨틱스가 보유한 선도자산은 희귀, 퇴행성, X-염색체 연관 유전성 망막질환의 일종으로 알려진 맥락막 결손 치료제 ‘NSR-REP1’이다. X-염색체 연관 유전성 망막질환은 완전한 실명으로 이어질 수 있지만, 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.

맥락막 결손은 주로 남성들에게 영향을 미치고 있는데, Rab 호위 단백질-1(REP-1)을 암호화하는 맥락막 결손 유전자의 기능이 상실됨에 따라 증상이 나타나게 된다.

REP-1 단백질은 세포 내 단백질 수송에서 중요한 역할을 수행하는데, 맥락막 결손 유전자의 기능이 상실되면 비정상적인 세포 내 단백질 수송이 이루어지면서 망막색소 상피 및 광수용기에서 노폐물을 제거하는 기전에 손상이 나타나게 된다.

맥락막 결손 환자들을 보면 처음에는 야간시력 저하가 나타나고, 시간이 흐름에 따라 시력손상이 진행되어 결국 완전실명으로 귀결된다는 것이 전문가들의 설명이다.

‘NSR-REP1’은 아데노 연관 바이러스(AAV) 벡터로 구성되어 망막하 부위에 주사하면 맥락막 결손 유전자의 기능수행과 REP-1 단백질의 발현을 도와 막(膜) 수송을 회복시킴에 따라 시력감퇴를 지연, 차단 또는 회복시킬 수 있게 된다는 설명이다.

임상 1상 및 2상 시험에서 도출된 자료를 보면 ‘NSR-REP1’은 시력감퇴를 유의할 만하게 지연시켰을 뿐 아니라 일부 환자들에게서 시력개선의 징후들이 관찰됐다. 현재 ‘NSR-REP1’은 임상 3상 시험이 진행 중이어서 내년 하반기경 결과가 발표될 수 있을 전망이다.

나이트스타 테라퓨틱스의 두 번째 임상 프로그램은 X-염색체 연관 망막색소변성증 치료제 ‘NSR-RPGR’이다. X-염색체 연관 망막색소변성증 또한 희귀 유전성 망막질환의 일종으로 남성들에게 주로 영향을 미치고 있지만, 아직까지 허가를 취득한 약물이 부재한 것이 현실이다.

X-염색체 연관 망막색소변성증은 망막색소변성증 GTP가수분해효소(GTPase) 조절(RPGR) 유전자에 변이가 나타남에 따라 광수용기에서 활발한 단백질 수송이 이루어지지 못하는 문제를 유발하게 된다.

이로 인해 광수용기 세포들이 손실되면서 청소년기 및 성년기 초에 이르면 망막 기능부전이 나타나고, 40대에 도달했을 무렵에는 법적 실명으로 진행되게 된다.

‘NSR-RPGR’은 AAV 벡터로 구성되어 있어 망막하 부위에 주사하면 RPGR 유전자의 기능수행을 도와 광수용기의 단백질 수송에 중요한 역할을 하는 RPGR 단백질의 발현을 촉진시키게 된다.

이처럼 광수용기의 기능이 회복되면 시력감퇴를 지연, 차단 또는 회복시킬 수 있게 된다.

임상 1상 및 2상 ‘XIRIUS 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘NSR-RPGR’은 망막중심 부위의 민감성을 증가시킨 것으로 입증됐다. 현재는 임상 2상 및 3상 ‘XIRIUS 시험’이 진행 중이다.

이밖에도 나이트스타 테라퓨틱스社가 보유한 전임상 단계의 파이프라인에는 스타가르트병 치료제 ‘NSR-ABCA4’, 베스트병(또는 노른자 모양 황반 이영양증) 치료제 개발 프로그램 및 기타 유전성 망막색소변성증 치료제 개발 프로그램 등이 포함되어 있다.

바이오젠 측은 나이트스타 테라퓨틱스社에 대한 인수절차를 올해 중반경 마무리지을 수 있을 것으로 보인다.