FDA, 세엘진 골수섬유증 신약 심사 “빨리빨리”

페드라티닙..오는 9월 3일까지 승인 결론도출 전망

페~드라티닙!

세엘진 코퍼레이션社는 자사가 허가신청서를 제출했던 경구용 약물인 페드라티닙(fedratinib)이 FDA에 의해 접수되면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 3일 공표했다.

고도 선택적 야누스 인산화효소 2(JAK2) 저해제의 일종인 페드라티닙은 골수섬유화증 치료제로 개발이 진행되어 왔던 약물이다. 골수섬유화증은 체내의 정상적인 혈구 생성에 지장이 초래되는 중증 골수장애의 일종이다.

페드라티닙은 세엘진 코퍼레이션 측이 지난해 1월 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 항암제 전문 제약기업 임팩트 바이오메디슨社(Impact Biomedicines)를 인수하면서 확보했던 기대주이다.

세엘진 코퍼레이션 측은 임팩트 바이오메디슨社를 인수할 당시 허가를 취득하면 최대 12억5,000만 달러를 지급한다는 조항을 포함시켰을 정도로 페드라티닙에 대해 높은 기대감을 갖고 있음을 드러낸 바 있다.

세엘진 코퍼레이션社의 제이 백스트롬 최고 의학책임자는 “FDA가 페드라티닙의 허가신청을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 골수섬유증 환자들에게 오랜만에 새로운 치료대안이 처음으로 확보될 수 있으리라는 기대감을 갖게 하는 소식”이라며 고무된 반응을 보였다.

그는 뒤이어 “현재 사용 중인 약물이 부적합하거나 치료에 실패한 골수섬유증 환자들이 지속적으로 늘어나고 있는 현실은 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높다는 사실을 방증한다”며 “페드라티닙이 골수섬유증을 치료하는 데 중요한 역할을 할 수 있을 것으로 기대되는 만큼 FDA가 심사를 진행하는 동안 협력을 아끼지 않을 것”이라고 덧붙였다.

페드라티닙의 허가신청서는 일차성 또는 이차성 골수섬유증 환자들을 무작위 분류한 후 플라시보 대조그룹과 비교평가하는 방식으로 진행된 1건의 임상 3상 ‘JAKARTA 시험’, 그리고 현재 FDA로부터 발매를 승인받은 유일한 치료제인 ‘자카피’(룩솔리티닙)으로 치료를 진행한 전력이 있는 일차성 또는 이차성 골수섬유증 환자들을 대상으로 이루어진 1건의 임상 2상 개방표지 ‘JAKARTA 2 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이들 시험에서 도출된 결과는 앞서 의학학술지를 통해 공개된 바 있다.

아울러 FDA는 페드라티닙을 일차성 및 이차성 골수섬유증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정했었다.

세엘진 코퍼레이션 측은 이와 별도로 페드라티닙과 루스파터셉트(luspatercept)를 병행하는 시험을 진행해 효능을 평가할 예정이다.

페드라티닙은 아직까지 어느 국가에서도 어떤 용도로든 허가를 취득하지 않은 단계이다.

한편 ‘JAKARTA 시험’은 24개국 94개 의료기관에서 289명의 피험자들을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 각각 페드라티닙 400mg 또는 500mg을 매일 복용토록 하면서 플라시보 대조그룹과 비교평가하는 내용으로 진행되었던 시험례이다.

‘JAKARTA2 시험’의 경우 ‘자카피’로 치료를 진행한 전력이 있는 97명의 환자들을 10개국 40개 의료기관에서 충원한 후 무작위 분류를 거치지 않고 페드라티닙 400mg을 1일 1회 복용토록 하면서 효능을 평가한 개방표지 시험례이다.