샤이어 혈관부종 치료제 허가신청 EUㆍ加 접수

12세 이상 유전성 혈관부종 예방제 라나델루맙

샤이어社는 유럽 의약품감독국(EMA)이 신약후보물질 라나델루맙(lanadelumab)의 허가신청을 접수했다고 29일 공표했다.

이날 샤이어 측은 아울러 캐나다 보건부도 라나델루맙의 허가신청을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다고 덧붙였다.

라나델루맙은 12세 이상의 유전성 혈관부종(HAE) 환자들에게서 혈관부종 발작을 예방하는 용도로 개발이 진행되어 왔던 약물이다.

유전성 혈관부종은 전 세계적으로 10,000~50,000명당 1명 정도의 비율로 영향을 미치고 있는 희귀 유전성 질환의 일종이다.

샤이어社의 안드레아스 부쉬 연구‧개발 담당부회장은 “유전성 혈관부종이 쇠약성과 고통을 동반할 수 있는 부종의 재발성 발작이어서 환자들이 상당한 부담을 짊어지고 있는 형편”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “라나델루맙이 유전성 혈관부종 발작을 예방하는 용도의 모노클로날 항체로는 처음으로 심사가 진행 중인 약물이어서 허가를 취득할 경우 이 희귀질환에 대한 치료의 패러다임을 바꿔줄 수 있을 것”이라는 말로 높은 기대감을 표시했다.

EMA는 라나델루맙에 대한 허가신청 절차가 부족함 없이 마무리되었다고 보고 ‘신속심사’에 착수할 예정이다.

이에 앞서 EMA 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난달 라나델루맙을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했었다. 바꿔 말하면 심사일수가 210일에서 150일로 단축될 것이라는 의미이다.

마찬가지로 캐나다 보건부 또한 라나델루맙을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 심사에 소요되는 기간이 300일에서 180일로 줄어들 수 있을 것으로 보인다.

라나델루맙의 허가신청서는 임상 3상 효능 및 안전성 평가시험으로 진행되었던 ‘HELP 시험’을 포함한 4건의 임상시험과 이들의 확장시험 중간평가 결과를 근거로 제출됐었다.

이 중 ‘HELP 시험’은 지금까지 유전성 혈관부종의 예방과 관련해 진행된 초대 규모의 시험례이다. 12세 이상의 1형 및 2형 유전성 혈관부종 환자 125명이 피험자로 참여한 가운데 진행되었기 때문.

‘HELP 시험’에서 라나델루맙 300mg을 2주 간격으로 피하주사받은 피험자들은 평균 유전성 혈관부종 발작횟수가 87%가 감소했을 뿐 아니라 70~182일차 기간 동안 발작횟수가 91% 감소한 것으로 분석됐다.

이와 함께 해당기간 동안 환자 10명당 8명에 가까운 비율로 유전성 혈관부종 발작이 발생하지 않았다.

시험이 진행되는 동안 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 통증이 관찰되어 42.9%에서 눈에 띄었다. 플라시보 대조그룹에서 관찰된 주사부위 반응 수반률은 29.3%로 집계됐다.

임상시험을 총괄한 독일 베를린 카리테 의과대학의 마르쿠스 마우러 교수(피부의학)는 “유전성 혈관부종 환자들을 치료하는 의사의 입장에서 갑작스런 증상 발작을 예방하는 데 도움을 줄 새로운 치료대안을 환영코자 한다”며 “유전성 혈관부종이 환자들의 삶의 질에 커다란 영향을 미치기 때문”이라고 언급했다.

그는 또 라나델루맙이 허가를 취득하면 단백질 가수분해효소의 일종인 혈증 칼리크레인(kallikrein)을 억제하는 표적 작용기전으로 유전성 혈관부종을 예방해 주면서 치료에 커다란 진일보가 이루어지도록 할 것이라고 덧붙였다.

EMA와 캐나다 보건부가 라나델루맙의 허가신청을 접수함에 따라 샤이어는 희귀질환 치료제의 혁신과 관련해 글로벌 리더의 자리를 한층 탄탄하게 다질 수 있게 됐다.

FDA의 경우 이미 라나델루맙의 허가신청이 접수되어 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 8월 26일까지 승인 여부에 대한 최종결론이 도출될 수 있을 전망이다. 더욱이 라나델루맙은 호주 의약품관리국(TGA)에서도 ‘신속심사’ 및 ‘희귀의약품’으로 지정된 상태이다.

한편 샤이어는 지난해에만 FDA에 의해 5개의 희귀질환 치료제들이 ‘혁신 치료제’(breakthrough therapy), ‘희귀의약품’ 또는 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.