피알지에스앤텍 "제2형 신경섬유종증 신약 연구결과, 국제 저명 ‘Neuro-Oncology’ 게재"

제한적인 NF2 분야에서 치료제 개발이라는 새로운 지평을 열다

희귀유전질환 치료제 전문 신약개발 기업인 피알지에스앤텍(대표 박범준)은 최근 ‘Neuro-Oncology(Impact Factor 16.4)’ 저널에 제2형 신경섬유종증(NF2) 치료제 연구 논문을 게재했다고 9일 밝혔다.

Neuro-Oncology 저널은 세계적으로 인정받는 학술지로, 피알지에스앤텍의 논문 게재는 회사의 우수한 연구 역량을 입증한 사례로 평가할 수 있다.

특히 이번 연구는 NF2 환자를 대상으로 한 ‘PRG-N-01(Trineumin)’의 임상시험 가능성을 뒷받침하는 중요한 데이터를 제공하며, 기존 치료 옵션이 제한적인 NF2 분야에 ‘치료제 개발’이라는 새로운 지평을 열 것으로 기대를 불러일으키고 있다.

피알지에스앤텍은 지난해 6월부터 국내 아산병원에서 환자를 대상으로 PRG-N-01 임상 1.5상을 수행하고 있다. 올해 안으로 미국 임상도 추진할 예정이다.

NF2는 유전자의 돌연변이로 발생하며, 신경계에 다발성 양성 종양이 형성되는 희귀질환이다. 현재 ‘수술 위험성’과 ‘재발 가능성’이라는 한계점이 명확한 종래의 종양 제거술 외 승인된 치료제가 없어, 효과적인 약물 치료제가 절실한 상황이다.

피알지에스앤텍 연구진은 이를 해결하고자 NF2 치료를 목표로 하는 신약 후보 물질인 PRG-N-01의 작용 메커니즘과 약리학적 효과를 전임상 시험을 통해 입증했다.

PRG-N-01은 TGFβ-R1 키나아제 도메인의 N-말단에 직접 결합해 TGFβ-R1과 RKIP의 상호작용을 차단함으로써, RKIP의 분해를 방지하고 종양 성장을 유도하는 신호를 억제한다.

이 메커니즘은 NF2 마우스 모델을 활용한 전임상 시험을 통해 PRG-N-01의 복강 및 경구 초기 투여 시 슈반종 진행을 억제함으로써 예방 효과와 질환 진행을 막는 데 긍정적인 효과가 있음이 확인됐다.

또한 종양 성장을 촉진하는 유전자의 발현을 억제하고 정상 세포 대사와 슈반 세포 분화를 유도하는 유전자 발현의 증가가 RNA 시퀀싱 결과로 확인됐다. 아울러 약물 흡수, 분포, 대사, 배설(ADME) 및 약리학적, 약동학적, 독성학적 특성을 포함한 전임상 연구에서 PRG-N-01의 안정성 및 약물화 가능성이 입증, 약물 적합성도 확보됐다.

피알지에스앤텍 박범준 대표는 “이번 연구는 제2형 신경섬유종증 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 가능성을 제시했다는 점에서 뜻깊다”면서 “앞으로도 PRG-N-01의 임상시험을 통해 희귀질환 환자들에게 실질적인 도움을 줄 수 있도록 노력할 것”이라고 강조했다.