몰젠바이오, 면역억제제 타크로리무스 구조변경 ‘MG-TA205’ 특허 등록

합성생물학·미생물 저분자 혁신기술로 난공 불략 ‘파킨슨병 도전’

미생물 저분자 신약개발 플랫폼 기술을 활용한 PD치료제 개발 현황.©몰젠바이오

몰젠바이오(대표 윤여준)는 장기이식 후 면역억제제로 투여되는 Tacrolimus(타크로리무스)의 구조변경 신약후보 ‘MG-TA205’가 유효성과 진보성을 인정받아 주요 국가에 특허출원과 등록이 완료됐다고 25일 밝혔다.

몰젠바이오는 인공지능과 합성생물학 기술, 미생물 저분자 약물개발 기술 기반의 융합 플랫폼 ‘MtG(Molecule through Gene)’을 통해 고효율의 신약 후보 물질 발굴, 최적의 물질 설계, 상업화 수준의 생산 최적화까지 ‘신약 개발’ 3박자를 실현하고 있는 기업이다. 

MtG 플랫폼은 구조가 복잡해 화학합성이 어렵거나 화학적으로 변형할 수 없는 물질의 구조 변형이 가능하다. 몰젠바이오는 국내 최대 규모의 미생물 라이브러리를 보유했다. 해당 라이브러리 미생물 저분자들의 유효 효능 예측·발굴을 위한 AI 기능을 모두 갖추고 있다.

몰젠바이오는 해당 플랫폼을 기반으로 Tacrolimus의 면역억제 효능은 없애고 PD치료제로서의 유효 활성들을 유지하는 최적화된 파킨슨병 치료제 후보물질 ‘MG-TA205’을 개발하는 데 성공했다. Tacrolimus는 다양한 임상 및 연구들을 통해 면역억제 효능과 신경 재생·보호 효능과 PD(Parkinson’s Disease)와 AD(Alzheimer’s Disease) 치료 효과 등을 가지는 것으로 알려졌다.

아직 명확한 원인이 규명되지 않아 증상완화 치료제 외에 근원치료제가 없는 파킨슨병(PD)은 α-synuclein이라는 단백질의 비정상적인 응집체와 과도한 (신경)염증 반응으로 뇌의 흑질 부위에서 신경전달물질인 도파민을 분비하는 신경세포의 사멸로 인해 유발되는 것으로 알려져 있다.

임상개발 중인 대부분의 파킨슨병 약물이 α-synuclein 응집체와 inflammation을 타깃으로 하고 있지만, 최근 α-synuclein 항체신약(α-synuclein 응집체 저해) 및 GLP-1 유사체(염증억제)들의 임상개발이 실패하면서 하나의 요인이 아닌 다수의 질병 유발 요인들을 타깃하는 다중기전 약물 개발에 대한 요구가 있어 왔다.

MG-TA205는 α-synuclein 응집체 억제, 염증 억제, 신경재생 효능을 가지는 다중 기전의 저분자 약물로 뇌혈관장벽(blood brain barrier) 투과능과 PK(pharmacokinetics) 프로파일도 좋은 것으로 나타났다. 특히 수십 년간 장기이식 환자들에게 안전성 이슈 없이 사용되어 온 Tacrolimus의 구조변경 신약이기 때문에 임상시험 실패의 주요 원인인 독성은 매우 낮을 것으로 예상된다는 게 회사 측의 설명이다.

몰젠바이오는 다중기전을 입증하는 다양한 효력 데이터와 독성데이터(non-GLP tox)를 이미 확보한 상태로 현재 진행 중인 시리즈A 펀딩이 마무리되는 올해 하반기 비임상 시험 진입을 계획하고 있다. 현재 MG-TA205의 대량생산 공정개발을 완료했고, 국내 대형제약사와 비임상 약물 생산을 위해 협의를 통해 생산 준비도 완료한 상태다.

몰젠바이오 윤여준 대표는 “MG-TA205는 경쟁 약물인 단일기전의 저분자 약물 대비 월등히 우월한 효능을 가지는 실험 데이터는 매우 고무적”이라면서 “현재 개발 중인 저분자 PD치료제 중 다중기전 약물은 MG-TA205가 유일하다”고 설명했다.

이어 윤 대표는 "Best-in-class 와 First-in-class PD치료제의 가능성이 높은 약물이라는 점에서 이미 글로벌 빅파마사와 수차례 미팅을 진행 중”이라면서 “임상 1상 완료 후 라이선스 계약 및 공동연구 진행 가능성이 높을 것으로 기대된다“고 덧붙였다.

한편 몰젠바이오는 MG-TA205 외에도 AD치료제, 항암제, 항결핵제, 탈모.발모 치료제도 개발 중이다. 특히 AD치료제의 경우 주요 병리 단백질인 amyloid beta와 tau 응집을 동시에 억제하고, 응집체 해리를 촉진하는 세계 첫 저분자 약물이라는 점에서 주목받고 있다.