지엔티파마, 뇌졸중 치료제 임상 3상서 약효 확인…"신속 투약 시 5배 가까이 장애 개선"

장애 개선 효과, 응급실 도착 1시간내 투여 시 위약비 493% 높아..약효 확증 다국적 2차 임상3상 진행

지엔티파마가 개발 중인 뇌졸중 치료제 ‘넬로넴다즈’를 발병 후 응급실 도착 1시간 이내 환자에게 투여할 경우 장애 개선 효과가 위약(가짜약) 대비 5배 가까이 높은 것으로 나타났다.

엔티파마(대표이사 곽병주)는 넬로넴다즈 임상 3상 결과를 국제뇌졸중콘퍼런스(ISC 2024)에서 공개했다고 13일 밝혔다. 임상 3상은 총괄책임자인 서울아산병원 신경과 권순억 교수가 지난 8일 미국 애리조나 피닉스 컨벤션 센터에서 열린 ISC 2024에서 발표했다.

발표에 따르면 넬로넴다즈 임상 3상은 발병 후 12시간 이내에 동맥 내 혈전제거술을 받는 중증 뇌졸중 환자를 대상으로 진행됐다. 이번 임상시험에 참여한 환자 496명은  발병 후 응급실 도착 7시간 이내 약물을 투여받았으며 동시에 혈전제거술을 시행해 12주 후 장애 개선 효과와 안전성을 분석했다.

뇌졸중 환자 장애를 평가하는 수정랭킨척도(mRS) 분포와 비율은 위약 투여군과 넬로넴다즈 투여군에서 차이가 없었으며, 넬로넴다즈 투여는 안전한 것으로 확인됐다.

넬로넴다즈 약효는 약물 투여 및 혈전제거술 시행 시간과 관계있는 것으로 나타났다. 특히 응급실 도착 1시간 이내 신속하게 약물을 투여받은 47명의 환자에서 위약 투여군(23명)에 비해 넬로넴다즈 투여군(24명)은 장애 개선 치료 효과가 4.93배로 의학적으로 확연하고 유의적인(p=0.004) 약효가 입증됐다. 넬로넴다즈의 유의적인 장애 개선 효과는 응급실 도착 70분 이내 약물을 투여받은 79명의 환자에게서도 확인됐다.

권순억 교수는 “중증 뇌졸중 임상시험에서 넬로넴다즈 치료 효과는 일시적 뇌졸중 동물모델에서 확인된 세포 보호 효과와 거의 유사한 양상을 보였다”며 “막힌 뇌혈관을 신속하게 개통함과 동시에 넬로넴다즈를 빠르게 투여하는 것이 뇌세포 보호 효과에 중요하다”고 설명했다.

지엔티파마가 과학기술정보통신부와 경기도 등 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈는 NMDA 글루타메이트 수용체를 억제하는 동시에 활성산소를 제거해 뇌졸중 후 뇌세포 사멸 원인인 흥분성 신경독성과 활성산소독성을 차단하는 이중표적 뇌세포 보호 약물이다. 뇌졸중 동물모델에서 넬로넴다즈 약효는 재개통되는 시간이 짧을수록 효과적이다.

곽병주 지엔티파마 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 "심정지와 뇌졸중이 발생한 후 막힌 혈관이 골든 타임 내에 재개통되는 환자에게서 넬로넴다즈의 뇌신경기능 장애 개선 효과가 확인됐다”며 “글로벌 시장 진출을 목표로 응급실 도착 후 신속한 혈전제거술 시행과 넬로넴다즈 투여로 환자의 장애가 개선되는지 확증하는 다국적 2차 임상 3상을 추가 진행할 것”이라고 말했다.

한편, 급성 뇌졸중 환자가 응급실에 도착하는 시간과 응급실 도착 후 재개통 치료를 받는 시간은 단축되는 추세다. 응급실에 도착해 혈전제거술을 받는 시간이 빨라질수록 뇌졸중 환자의 장애 개선 효과가 좋아진다는 임상 결과들도 계속해서 발표되고 있다.