희귀질환 XLH 약제 ‘크리스비타’, 성인 급여화 문턱 어떻게?

크리스비타 급여 청원인 “소아‧청소년만 적용돼 혜택 못봐…기대감이 실망감으로”

더불어민주당 전진숙 의원이 22일 국회도서관에서 개최한 ‘환자 중심의 희귀질환 치료제 사용을 위한 과제’ 토론회에서 참석자들이 기념촬영을 하고 있다. © 약업신문 

XLH 저인산혈증 구루병 치료제 ‘크리스비타’의 건강보험 급여화를 국민청원으로 요구했던 청원인이 정작 급여화 이후 혜택을 보지 못한 것으로 드러났다. 해당 약제의 급여 대상이 소아로 한정됐기 때문인데, 희귀의약품 보장성을 확대해야 한다는 목소리가 나오고 있다.

더불어민주당 전진숙 의원이 22일 국회도서관에서 주최한 ‘환자 중심의 희귀질환 치료제 사용을 위한 과제’ 토론회에서는 ‘X염색체 우성 저인산혈증 환자’의 보호자인 박순배 씨가 “하루빨리 XLH 성인환자에게도 급여가 확대돼 동등한 치료기회가 주어지길 간곡히 요청한다”며 크리스비타의 성인 급여화를 요구했다. 박 씨는 지난 2022년 크리스비타의 건강보험 급여화를 요청하는 국민청원을 올렸고, 해당 청원은 5만명의 동의를 얻어 급여화에 성공했지만, 정작 소아에 한해서만 급여가 인정되면서 성인인 박씨의 자녀는 급여 혜택을 받지 못하게 됐다.

XLH 저인산혈증 구루병은 소아 청소년기에 적절히 치료되지 않으면, 성인이 된 후 기존 질병의 고통뿐만 아니라 치료를 위해 장기 복용했던 치료제 부작용으로 평생을 내분비질환으로 고통에 시달리게 된다. 이에 소아의 골격계 변형이 일어나지 않도록 하는 것에 급여화 초점이 맞춰지면서 성인은 급여가 인정되지 않게 된 것. 급여화만 되면 해당 질환 환자 누구나 혜택을 볼 수 있을거라 기대했던 마음은 실망감으로 변했다고 박 씨는 털어놨다.

이에 대해 환자접근성개선연구회 이원철 회장은 국내 희귀의약품 보장성 현황이 해외 주요국가와 비교했을 때 여전히 매우 낮은 수준이라고 지적했다.

이원철 회장은 “2013년 10월부터 시작된 4대 중증질환(암‧심장병‧뇌질환‧희귀난치성질환) 보장성 강화 정책과 문재인 케어의 보장성 강화 정책으로 2018년부터 희귀의약품 지출 규모가 증가하고는 있으나, 해외 주요국가와의 지출 규모를 비교할 때 여전히 매우 낮다”고 말했다.

환자접근성개선연구회에 따르면 최근 12년간 희귀의약품 지정 허가를 받은 총 157개 성분에 대한 산정특례 대상별 급여율은 57.4%로 조사됐다. 또 국내 허가 비급여 65개 약제의 A8 급여 국가 수를 조사한 결과, 국내 비급여 희귀의약품 중 3개국 이상 급여된 비율은 80.0%이었으며, 절반 이상인 4개국 이상 급여된 비율은 69.2%로 국내는 해외에 비해 희귀의약품 급여율이 매우 낮은 상황이다.

이 회장은 “해외에서는 희귀의약품에 대한 사회적 요구도, 비용 등을 고려해 경제성평가에 유연성을 부여함으로써 급여권에 진입할 수 있도록 보장성 강화에 힘쓰고 있다”며 “우리나라는 2015년 5월 경제성평가면제제도 시행 이후, 올해 7월까지 본 제도를 통해 총 39개의 의약품이 급여돼 신약에 대한 환자 접근성이 크게 향성됐으나, 희귀질환 치료제에 대한 적용 비율은 매우 낮다”고 비교했다.

국내 경평 면제제도는 삶의 질 개선을 입증한 약제가 대상약제로 추가되는 개선이 있었으나, 그 상대가 소아에만 해당돼 제도 실효성이 매우 미미한 반면 그 외 조건들은 점차 강화되고 있다는 것이다. 반면 해외는 희귀의약품 경제성평가 검토 시 사회적 요구도(환자 요구), 사회적 비용, 안전성‧편의성 등 기타 이점, 약제 특성에 따른 통상 ICER 이상 수용 등을 유연적용하고 있다.  

이 회장은 항암제 대비 희귀질환치료제에 제도 적용 비율이 낮아 약제‧환자간 비형평성 문제가 나타나고 있다고 분석했다. 이에 환자수 소수, 근거생산 어려움, 삶의 질 악화 등 희귀질환치료제의 특성이 잘 반영돼 ‘신약 접근성 제고’ 방안이 마련될 수 있도록 규정 개정이 필요하다는 것이다.

그는 “급여등재 검토 시 상대적으로 유연하게 검토될 수 있도록 ‘균형’있는 제도로 개정돼야 한다”며 “질환의 특성을 고려한 경제성평가 유연 적용과 경평면제제도를 적극적으로 활용해야 한다”고 강조했다. 

중앙대약대 이종혁 교수는 희귀의약품의 재정 영향이 크지 않은 만큼, 급여확대 방안을 마련해야 한다고 밝혔다.

이종혁 교수는 “희귀의약품 특성상 환자가 매우 적고, 경제성평가 면제를 통해 등재되는 경우 RSA를 통해 재정 위험을 잘 관리하고 있어 재정 영향이 크지 않다. 우리나라 전체 약품비 중 신약 비중은 8.48%로 높지 않은 상황에서 희귀질환치료제, 경평면제신약의 비율과 품목당 지출금액은 높지 않다”며 “현 상황의 약품비 지출구조가 지속된다면 희귀질환 치료제에 대한 접근성 확대를 위한 급여확대 방안 마련이 필요하며, 동시에 재원을 보다 다양화할 필요가 있다”고 조언했다.

한국글로벌의약산업협회 최인화 전무 역시 희귀질환치료제를 대상으로 경제성평가 생략제도를 확대해야 한다고 말했다.

최인화 전무는 “현재 기준에 따르면 질환 유병율에 상관없이 국내 기준 환자가 200명 이상이거나, 생명을 위협하지 않더라도 삶의 질을 획기적으로 향상시킬 수 있는 치료제는 경평생략 제도를 신청할 수 없는 경우가 많다”며 “이 제도를 전면 수정하여 사각지대에 놓은 약제도 구제할 수 있는 방안을 마련해야 한다”고 강조했다.

다만 건강보험심사평가원 김국희 실장은 약품비 중 신약 비중과 진료비 증가율보다 약제비 증가율이 늘고 있다고 반박했다.

김국희 실장은 “우리나라 전체 약품비 중 신약 비중은 점점 늘어서 최근 13%대까지 증가했다”며 “재정 부문 역시 약제비 증가율이 총진료비 증가율보다 항상 낮았지만 지난해에는 총진료비 증가율보다 약제비가 더 늘어서 전체 약제비가 2022년 대비 지난해 12% 증가했고, 항암제는 26% 늘었다”고 말했다.

이어 “3.1%인 희귀질환 치료제의 비중이 높아지는 것은 어찌보면 당연한 것”이라며 “진단 못하던 시기의 질환에 대한 약제가 계속 나오기 때문에 비중은 늘 수밖에 없지만, 재원을 늘리는 것은 사회적 합의가 필요하다고 생각한다. 경증에 대한 혜택을 양보하고 희귀질환에 대해 더 쓰자는 사회적 합의가 있다면 가능하겠으나, 이를 논의하는 과정은 필요하다”고 전했다.