희귀의약품 '페드라티닙' 외 2종 신규‧추가 지정

식약처, 희귀·난치질환 치료제 개발 지원 및 환자 치료기회 보장

식품의약품안전처(처장 김강립)는 ‘리소캅타젠 마라류셀’ 등 2종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 ‘자누브루티닙’은 대상질환을 추가 지정해 공고했다.

리소캅타젠 마라류셀(주사제)은 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성의 미만성 대B-세포 림프종, 원발성 종격동 대B-세포 림프종, 소포성 림프종 등급 Ⅲb 성인 환자의 치료에 쓰인다.

페드라티닙(경구제)은 이전에 룩소리티닙으로 치료를 받은 일차성 골수섬유화증(만성 특발성 골수섬유화증), 진성적혈구 증가증 후 골수섬유화증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유화증 성인 환자의 질병과 관련된 비장비대 또는 증상의 치료를 목적으로 한다.

추가 지정된 자누브루티닙(경구제)은 한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포림프종

혹은 이전 치료 경험이 있는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자의 치료 시 사용한다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하여 신속하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.

식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나간다는 방침이다. 

자세한 내용은 식약처 대표 누리집(mfds.go.kr) → 알림 → 공고에서 확인할 수 있다.