국내시장에서도 발매 중인 희귀 간질환 치료제 ‘리브말리’(Livmarli: 마라릭시뱃 경구용 액제)를 보유한 곳이어서 낯설지 않은 미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 포스터 시티 소재 희귀 간질환 전문 제약기업 미럼 파마슈티컬스社(Mirum Pharmaceuticals)가 블루제이 테라퓨틱스社(Bluejay Therapeutics)를 인수키로 합의했다고 8일 공표했다.

블루제이 테라퓨틱스社는 캘리포니아州 레드우드 시티에 소재한 바이러스‧간 질환 치료제 특화 생명공학사이다.

합의를 도출함에 따라 미럼 파마슈티컬스는 만성 델타 간염 바이러스(HDV) 치료제로 후기단계의 개발이 진행 중인 모노클로날 항체 브렐로비투그(brelovitug)를 자사의 희귀 간질환 프로그램 포트롤리오에 추가할 수 있게 됐다.

이에 따라 희귀 간질환 분야에서 심도깊은 전문성을 보유한 미럼 파마슈티컬스는 희귀질환 분야에서 자사의 리더십을 한층 더 강화하면서 앞으로 1년 6개월여 이내에 4번째 허가취득 제품을 추가할 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 실을 수 있게 됐다.

브렐로비투그는 가장 중증의 바이러스성 간염으로 알려진 만성 델타 간염 바이러스 치료제로 현재 임상 3상 ‘AZURE 시험’ 프로그램이 진행 중이다.

만성 델타 간염 바이러스는 이미 B형 간염에 감염된 환자들에게 감염되는 것으로 알려져 있다.

전체의 절반에 육박하는 만성 델타 간염 바이러스 감염환자들은 진단 후 10년 이내에 섬유증, 간경화, 비 대상성(代償性) 간경병증 및 간암 위험성 증가 등으로 인해 사망에 이르고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

임상 2상 시험에서 브렐로비투그는 만성 델타 간염 바이러스에 대응하는 강력한 항바이러스 활성이 입증됐다.

100%가 만성 델타 간염 바이러스 RNA 반응에 도달했을 뿐 아니라 간 효소 수치가 개선되었고, 호의적인 안전성 프로필이 나타났으며, 가장 빈도높게 수반된 부작용으로는 주사부위 홍반 정도가 관찰된 것으로 나타났다.

글로벌 임상 3상 ‘AZURE 시험’ 프로그램은 현재 피험자 충원이 진행 중인 단계여서 주요 시험결과가 내년 하반기 중 공개되고, 오는 2027년 허가신청 절차를 거쳐 발매될 수 있을 것으로 기대되고 있다.

미럼 파마슈티컬스社의 크리스 피츠 대표는 “이번에 성사된 인수가 엄격한 개발과 규제 혁신, 상업적 우수성 등을 통해 희귀질환 환자들에게 큰 영향을 미칠 수 있는 치료제들의 개발을 진행하고 있는 우리에게 최적의 M&A 사례라 할 수 있다”면서 “만성 델타 간염 바이러스에서 브렐로비투그가 희귀 간질환 분야에서 우리가 보유한 심도깊은 전문성을 적용해 나가게 될 것”이라고 말했다.

비 알코올성 지방간염 후보물질 볼릭시바트(volixibat)와 ‘리브말리’의 개발 프로그램을 진행하는 동안 우리가 구축한 탄탄한 파트너 관계 또한 브렐로비투그의 개발을 진행하는 과정에서 보탬이 될 수 있을 것이라고 설명했다.

피츠 대표는 뒤이어 “블루제이 테라퓨틱스 팀이 브렐로비투그의 개발이 현재의 단계까지 진전되는 데 훌륭하게 임무를 수행했다”며 “그 같은 진전의 바탕 위에서 이처럼 중요하고 새로운 치료제가 만성 델타 간염 바이러스 감염환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

블루제이 테라퓨틱스社의 케팅 추 대표는 “블루제이 테라퓨틱스가 바이러스 질환 및 간질환 환자들을 위해 전환적인(transformative) 치료제들을 개발해 선보이고자 하는 일념으로 설립된 생명공학사”라면서 “FDA와 유럽 의약품감독국(EMA) 등의 규제기관들과 진행한 협력을 통해 브렐로비투그가 불과 4년 만에 임상개발 후보물질 단계에서 글로벌 임상 3상 단계까지 개발이 진행될 수 있었던 것”이라고 말했다.

브렐로비투그가 만성 델타 간염 바이러스의 치료를 재정립할 잠재적 가능성을 내포하고 있는 데다 희귀질환 분야에서 미럼 파마슈티컬스가 구축한 리더십과 희귀 간질환 커뮤니티를 위한 헌신, 상용화 전문성 등에 미루어 볼 때 이 프로그램이 글로벌 마켓에서 진전될 수 있도록 해 줄 최적의 제약사라 할 수 있을 것이라고 추 대표는 강조했다.

양사간 합의에 따라 미럼 파마슈티컬스는 블루제이 테라퓨틱스가 발행한 주식 전체를 현금 2억5,000만 달러와 미럼 파마슈티컬스의 보통주 3억7,000만 달러 상당을 건네는 조건에 인수키로 했다.

이와 함께 발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티로 최대 2억 달러의 현금을 추가로 지급할 수 있게 될 전망이다.

미럼 파마슈티컬스 측이 블루제이 테라퓨틱스 주주들에게 지급할 보통주는 한 주당 71.2085달러의 금액이 정해졌다.

합의에 따른 후속절차들은 관행적인 절차들을 거쳐 내년 1/4분기 중으로 매듭지어질 수 있을 것으로 보인다.