화이자社가 P-셀렉틴 저해제의 일종인 인클라쿠맙(inclacumab)의 임상 3상 ‘THRIVE-131 시험’에서 도출된 결과를 15일 공개했다.

인클라쿠맙은 16세 이상의 겸상(鎌狀: 낫 모양) 적혈구 빈혈(또는 겸상 적혈구 병증) 치료제로 개발이 진행되어 온 기대주이다.

화이자 측이 지난 2022년 8월 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 희귀 혈액질환 치료제 전문 제약기업 글로벌 블러드 테라퓨틱스社(GBT: Global Blood Therapeutics)를 54억 달러의 조건에 인수키로 합의하면서 확보했던 후보물질의 하나가 인클라쿠맙이다.

하지만 이날 화이자 측은 시험에 참여해 48주 동안 12주 간격으로 인클라쿠맙을 투여받았던 피험자들에게서 혈관 폐쇄위기(VOCs)의 괄목할 만한 감소와 관련한 일차적 시험목표가 충족되지 못한 것으로 나타났다고 설명했다.

이와 함께 인클라쿠맙은 ‘THRIVE-131 시험’에서 대체로 양호한 내약성을 내보였다고 덧붙였다.

‘THRIVE-131 시험’은 겸상 적혈구 빈혈 환자들을 치료하기 위해 P-셀렉틴을 선택적인 표적으로 작용하는 모노클로날 항체의 일종인 인클라쿠맙이 나타내는 효능‧안전성을 평가하기 위해 48주 동안 이루어진 글로벌, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험례이다.

이 시험에는 앞서 한해 동안 2~10회에 걸쳐 혈관 폐쇄위기를 경험한 16세 이상의 겸상 적혈구 빈혈 환자 총 241명이 피험자로 참여해 모노클로날 항체의 일종인 인클라쿠맙 또는 플라시보를 12주 간격으로 정맥주사를 통해 투여받았다.

시험에 참여한 두 피험자 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용을 보면 빈혈, 관절통, 요통, 두통, 말라리아, 위기(crisis)를 동반한 겸상 적혈구 빈혈 및 상기도 감염증 등이 보고됐다.

화이자社의 마이클 빈센트 최고 염증‧면역학 책임자는 “우리는 이 소식이 겸상 적혈구 빈혈 환자 커뮤니티의 기대를 충족하지 못할 것이라는 점을 인식하고 있는 만큼 우리는 그 같은 아쉬움을 함께 나누고자 한다”고 말했다.

비록 ‘THRIVE-131 시험’의 결과가 우리의 기대치를 충족하지 못했지만, 우리는 이 같은 결과에 대한 이해도를 높이고, 겸상 적혈구 빈혈 증상에 대한 이해도를 증진시키기 위해 의료계 뿐 아니라 환자 커뮤니티와도 시험결과를 공유할 것이라고 빈센트 최고 염증‧면역학 책임자는 설명했다.

겸상 적혈구 빈혈 환자들이 절실히 필요로 하는 치료제들을 공급하고자 하는 우리의 소임을 다하기 위해 화이자는 변함없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.

화이자 측은 시험자료를 분석한 결과를 적절한 절차를 거쳐 차후 학계와 환자 커뮤니티와 공유한다는 방침이다.

또한 동종계열 최초의 겸상 적혈구 빈혈 수반 용혈성 빈혈 치료제 정제 ‘옥스브리타’(Oxbryta: 복셀로터)와 개발이 진행 중인 오시벨로터(osivelotor)를 포함해 겸상 적혈구 빈혈 치료제 포트폴리오를 보다 확대하기 위한 차기단계의 절차들을 적극 진행해 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.