"알테오젠 이을 신흥강자 떴다" 판 흔드는 차세대 바이오텍들

'CARM 오픈이노베이션 투자 콘퍼런스'에 미래 의학 선도 기업 총출동

1일 서울 코엑스에서 열린 ‘제3회 CARM 오픈이노베이션 투자 콘퍼런스’.©약업신문=권혁진 기자

차세대 신약 개발의 주역으로 떠오른 국내 바이오텍들이 대거 집결해 혁신 기술과 파이프라인을 공개했다. 글로벌 시장을 정조준한 기술 경쟁력에 국내외 벤처캐피털(VC)과 투자자들의 시선이 집중되며 현장은 새로운 투자 기회의 장으로 뜨겁게 달아올랐다.

1일 서울 코엑스에서 진행된 ‘코리아 라이프 사이언스 위크 2025’ 부대행사 ‘제3회 CARM 오픈이노베이션 투자 콘퍼런스’에는 줄기세포치료제, 세포·유전자 치료제, 엑소좀, AAV 유전자치료제 등 미래 의학을 선도할 차세대 기술 기업들이 한자리에 모였다. 

업계에서는 “알테오젠, 리가켐, 에이비엘바이오를 이을 차세대 강자가 나올 수 있다”는 기대감이 나왔다. 이날 발표한 기업들은 단일 신약 후보물질을 넘어 플랫폼·파이프라인·제조 역량까지 포괄하는 종합 전략을 제시했다.

일리아스바이오로직스 최철희 대표.©약업신문=권혁진 기자

엑소좀 기반 정밀 신약개발 기업 일리아스바이오로직스(대표 최철희)는 차세대 면역조절 신약 후보물질을 중심으로 글로벌 시장 공략에 나서고 있다. 

일리아스는 독자적인 엑소좀 엔지니어링 플랫폼 ‘EXPLOR’을 바탕으로 전신 염증 질환을 겨냥한 신약 파이프라인을 확장 중이다. EXPLOR는 일리아스바이오로직스가 자체 개발한 엑소좀 단백질 적재 플랫폼이다. 대형 치료 단백질을 엑소좀 내부에 탑재하고, 타깃 세포 내에서 자유 단백질 형태로 방출해 전달 효율을 높이는 것이 특징이다.

최철희 대표는 “엑소좀은 뇌혈관장벽이나 태반 등 다양한 생체 장벽을 넘어 표적 조직에 선택적으로 전달되는 특성이 있다”며 “일리아스는 여기에 단백질을 능동적으로 탑재하고, 특정 세포로 정확히 전달하는 표적 기술을 결합해 정밀 치료제로 개발하는 전략을 추진하고 있다”고 설명했다.

리드 파이프라인 ‘ILB-202’는 최근 임상 1상을 호주에서 완료했다. 모든 용량군에서 안전성과 내약성이 입증됐다. 연구 결과는 국제세포외소포학회 공식 학술지 Journal of Extracellular Vesicles(JEV, IF: 14.5) 2025년 9월호에 게재됐다.

논문에 따르면, ILB-202는 단일세포 RNA 시퀀싱 분석에서 NF-κB 경로를 선택적으로 억제하고, 동시에 TGF-β·visfatin 등 항염증 신호를 활성화해 면역 균형을 회복하는 기전을 보였다. 기존 NF-κB 억제제가 면역 전체를 억누르는 것과 달리, 병적 염증만을 정밀하게 제어하는 차별화된 특성을 확인한 것이다.

최 대표는 “ILB-202는 전신 염증 질환에 적용 가능한 면역조절 치료제로, 글로벌 시장에서도 경쟁력이 높다”며 “앞으로 1b/2a 임상 확장과 함께 기술이전, 공동개발을 통해 차세대 엑소좀 신약의 산업화를 앞당기겠다”고 말했다.

플라바이오로직스 김기진 대표.©약업신문=권혁진 기자

플라바이오로직스(대표 김기진)는 태반 줄기세포 기술을 활용해 퇴행성 및 난치성 질환을 타깃하는 세포 치료제와 바이오 소재를 개발하는 기업이다. 기존 줄기세포 치료제가 가진 한계를 극복하고, 보다 안전하고 명확한 치료 기전에 기반을 둔 차세대 세포 치료제 개발을 목표로 하고 있다.

김기진 대표는 회사의 핵심 플랫폼인 ‘유니플라(UniPla)’의 경쟁력을 강조했다. 유니플라는 출산 후 폐기되는 태반의 융모막 판막에서 고순도의 중간엽 줄기세포(MSC)를 분리·정제하는 기술이다.

그는 “유니플라 플랫폼은 출처가 명확해 윤리적 논란에서 자유롭고, 태반에서 유래한 풍부한 세포를 고순도로 다량 확보할 수 있다”면서 “초기 단계의 세포 특성을 유지하면서 다분화능과 면역 억제 기능을 지녀, 면역 거부 반응 없이 활용할 수 있는 장점이 있다”고 설명했다. 또 다양한 생리활성인자를 분비하는 특성을 통해 면역조절 및 재생 효능을 동시에 기대할 수 있다고 덧붙였다.

플라바이오로직스는 유니플라 외에도 비바이러스 기반 세포·유전자 치료제 플랫폼 ‘써니플라(SunnyPla)’, 유니플라 기반 융복합 바이오소재 제제 ‘유니플렉스(UniPlex)’를 구축했다. 이를 통해 세포 치료제, 세포유전자 치료제, 바이오 소재 서비스로 이어지는 다각적 사업 모델을 마련했다.

주력 파이프라인 ‘유니플라-F’는 다낭성 난소 증후군(PCOS) 치료제로 개발되고 있다. 회사는 내년 말까지 식약처 임상 1상 IND 제출을 목표로 하고 있다.

김 대표는 “유니플라-F는 비임상 연구에서 태반 유래 중간엽 줄기세포의 강력한 항산화 효능이 확인했됐며, 난소 기능 회복이라는 명확한 치료 기전이 in vitro와 in vivo 모델 모두에서 검증됐다”고 강조했다.

플라바이오로직스는 연구자용 세포 제작·판매 서비스 브랜드 ‘PLABCell’을 통해 태반 유래 줄기세포와 기능 강화 줄기세포를 공급, 공동 연구 및 글로벌 협업 기회 발굴에도 나서고 있다.

씨티엑스 황유경 대표. ©약업신문=권혁진 기자

씨티엑스(대표 황유경)는 난치성 신경질환을 정복하기 위해 세포치료제 파이프라인을 다각화하고 있다. 특히 임상 단계에 진입한 ‘CTX-220’과 전임상 단계 ‘CTX-110’을 앞세워, 신경질환의 근본적 치료를 제시하고 있다.

황유경 대표는 “세포 치료제야말로 손상된 신경세포를 되살릴 수 있는 유일한 접근”이라며 “재생과 대체를 동시에 가능하게 하는 패러다임 전환을 이끌겠다”고 강조했다. CTX-220은 편도 유래 세포 기반 슈반세포 유사 세포치료제다. 샤르코-마리-투스병(CMT) 환자를 대상으로 한 국내 임상 1상에서 긍정적 결과를 확보했다. 

씨티엑스에 따르면, 단일 투여 후 6개월 추적에서 9명의 모든 환자에서 신경기능 개선(CMTNS 점수)이 관찰됐다. 특히 고용량군에서도 용량제한독성(DLT)이 보고되지 않아 안전성이 확인됐다. 씨티엑스는 이 데이터를 바탕으로 당뇨병성 신경병증(DPN)으로도 적응증을 확장했다. 현재 이대목동병원 등에서 임상 1상이 진행되고 있다.

파킨슨병 신약 후보물질 ‘CTX-110’은 △mRNA 기반 비통합적 역분화(Reprogramming)로 안전성 확보 △최적화된 분화 공정을 통한 고효율 mDA 세포 생산 △AI 홀로토모그래픽 이미징 및 행동 분석을 통한 품질·효능 평가 등 차별화된 기술을 적용했다. 또한 이식 과정의 조직 손상을 최소화하고, 항염증 병용요법으로 생착률을 높이는 전략도 병행하고 있다.

황 대표는 “CTX-220이 임상 효능으로 유효성을 증명하고 있다면, CTX-110은 전임상에서 글로벌 수준의 분화 능력과 치료 효과를 입증 중”이라며 “두 파이프라인이 상호 보완적으로 신경재생 치료제의 새 길을 열어갈 것”이라고 말했다.

이노퓨틱스 김태균 대표.©약업신문=권혁진 기자

AAV(아데노부속바이러스) 기반 유전자치료제 개발 기업 이노퓨틱스(대표 김태균)는 자체 개발한 AAV 플랫폼을 기반으로 파킨슨병 치료제 개발에 도전하고 있다. 신경세포 재생과 뇌 내 병리 환경 정상화를 동시에 겨냥하는 것이 강점이다.

김태균 대표는 “IPS101A는 알파-시누클레인 응집 억제, 산화스트레스 완화, 염증 억제와 같은 파킨슨병의 주요 병인을 동시에 타깃한다”면서 “뇌 속에서 재생 환경을 유도하는 다중 기전을 가진 혁신 신약”이라고 설명했다. 이노퓨틱스 핵심 파이프라인 ‘IPS101A’는 신경세포 생존과 분화를 조절하는 Nurr1과 Foxa2 유전자를 AAV9 벡터로 전달하는 방식의 유전자치료제다. 

회사에 따르면, IPS101A의 다중 작용기전은 동물모델에서 입증됐다. 급성·만성 MPTP 모델과 알파-시누클레인 섬유 주입 모델에서 IPS101A를 단회 투여한 결과, 운동 기능이 개선되고 중뇌 도파민 신경세포 사멸이 억제됐다. 또한 뇌 내 염증 환경이 정상화되고, BDNF·NT3 등 신경영양인자 발현이 증가했다. 인산화된 알파-시누클레인도 유의하게 감소했다.

이노퓨틱스는 이 데이터를 바탕으로, 지난 9월 식약처로부터 국내 최초로 AAV 기반 파킨슨병 유전자치료제 임상 1상 승인을 받았다. 해당 임상은 중증 환자에게 IPS101A를 1회 투여 후, 안전성과 유효성을 평가한다. 회사는 중등도 환자를 대상으로 한 별도 임상도 준비 중이다.

김 대표는 “IPS101A는 단 한 번의 투여로 파킨슨병의 복잡한 병인을 동시에 제어하면서 신경재생까지 유도할 수 있는 새로운 접근”이라며 “국내 최초로 자체 개발한 AAV 플랫폼으로 임상에 진입한 만큼, 기술 자립과 글로벌 진출의 의미가 크다”고 강조했다.

이노퓨틱스는 GMP 생산 능력도 갖췄다. 김 대표는 “글로벌 제약사와 견줄 수 있는 CMC·제조 역량을 기반으로, 미국과 유럽 IND 진입도 준비할 계획”이라며 “파킨슨병 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 것이 회사의 최종 목표”라고 덧붙였다.

‘코리아 라이프 사이언스 위크 2025’ 현장.©약업신문=권혁진 기자