닥터노아바이오텍, 코넬대 얀 라머딩 교수팀과 희귀질환 공동연구 착수

에머리-드레이푸스 근이영양증 치료제 연구 협력

AI 기반 혁신신약 개발 기업 닥터노아바이오텍(대표 이지현)은 미국 코넬대학교 얀 라머딩(Jan Lammerding) 교수 연구팀과 함께 에머리-드레이푸스 근이영양증(Emery-Dreifuss muscular dystrophy, EDMD) 치료제 연구 협력에 착수했다고 25일 밝혔다.

EDMD는 근육 위축과 심장 전도 장애를 특징으로 하는 유전성 근이영양증으로, 환자의 삶의 질에 심각한 영향을 주지만 현재까지 승인된 치료제가 없는 대표적 희귀질환 중 하나다.

이번 협력은 세포핵 역학 연구(nuclear mechanobiology) 분야의 세계적 권위자인 라머딩 교수 연구팀의 전문성과 닥터노아바이오텍의 AI 기술력이 결합된 사례로, 새로운 치료 옵션 발굴에 중요한 전환점이 될 것으로 기대된다.

양측은 상호 협력 체계를 바탕으로 EDMD 치료제 후보물질 발굴과 전임상 단계 효력 검증을 위한 연구에 돌입할 예정이다. 닥터노아바이오텍은 AI 플랫폼 ARK를 활용해 후보물질을 도출할 계획이다. 라머딩 교수 연구팀은 EDMD 전사체 데이터를 제공해 도출된 후보물질을 평가하는 과정을 맡는다.

얀 라머딩 교수는 MIT에서 생물공학 박사 학위를 받은 후, 하버드 메디컬스쿨을 거쳐 코넬 대학에서 연구를 이어오고 있는 세포핵 역학 연구 분야의 선도적 학자다.

그는 세포핵의 구조와 역학, 질환 간 연관성을 규명하는 연구로 네이처, 사이언스 등 세계적 학술지에 다수의 논문을 발표하며 국제 학계에서 권위를 인정받고 있다. 특히 근육질환과 심장질환을 포함한 희귀질환 발병 기전 연구에서도 독보적 전문성을 보유하고 있어, 이번 협력의 의미를 더욱 크게 하고 있다.

닥터노아바이오텍 이지현 대표는 “세계적 연구진인 라머딩 교수팀과의 협력은 당사의 AI 플랫폼이 제한적인 희귀질환 연구 데이터와 결합해, 어떻게 새로운 치료제 후보를 발굴하는지 보여줄 수 있는 좋은 기회”라며 “치료 대안이 부족한 희귀질환 환자들에게 새로운 가능성을 제시하겠다”고 말했다.

이번 공동연구는 글로벌 바이오헬스케어 분야 비영리 단체인 RTW Foundation의 중개로 성사됐다. RTW Foundation은 2018년 뉴욕에서 RTW Investments의 자선 부문으로 설립된 비영리 재단이다. 희귀 및 초희귀 질환 분야의 연구 지원과 신약 후보물질 공동 개발을 추진하며, 세계 유수의 연구기관과 바이오 기업을 연결하는 글로벌 네트워크를 보유하고 있다.

한편, 닥터노아바이오텍은 글로벌 협력 네트워크를 적극적으로 확대하고 있다. 지난 5월에는 프랑스 다쏘시스템(Dassault Systemes)과 협력해 BIOVIA 솔루션 기반 신약개발 프로젝트를 시작했다. 약물의 작용기전(MoA)을 보다 빠르고 정밀하게 예측해 플랫폼의 정확성을 높이는 것을 목표로 한다.

이어 7월에는 글로벌 생명과학 기업 써모 피셔 사이언티픽(Thermo Fisher Scientific)과 논의를 개시, AI 제형 기술(Quadrant 2)과 오가노이드 모델을 결합한 새로운 평가·개발 체계를 구축하고 있다. 이를 통해 기존 동물모델이 부재해 전임상 약효 평가가 불가능했던 희귀질환 분야에서도, 보다 효율적인 신약 개발이 가능할 전망이다.

닥터노아바이오텍은 앞으로도 글로벌 파트너들과의 협력을 통해 세계 최고 수준의 AI 기반 치료제 개발 역량을 확보하고, 경제적 효율성까지 갖춘 세계 최초의 희귀질환 신약 개발전략을 제시하기 위해 글로벌 신약 개발 네트워크를 지속적으로 확대할 계획이다.