희귀 유전질환 FCS 치료제 ‘트린골자’ EU 승인

급성 췌장염 위험 동반 중증 고중성지방혈증 일종

희귀질환의 일종인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제 ‘트린골자’(Tryngolza: 올레자센)가 EU 집행위원회의 허가를 취득했다.

오르판 비오비트룸 AB社(Orphan Biovitrum)로도 불리는 스웨덴 제약기업 소비社(Sobi)와 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 유전적으로 확인된(genetically confirmed) 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들이 식이요법에 병행하는 보조요법제 ‘트린골자’가 EU 집행위로부터 발매를 승인받았다고 19일 공표했다.

앞서 지난 7월 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘트린골자’를 승인토록 권고하는 의견을 집약한 바 있다.

EU 집행위는 임상 3상 ‘Balance 시험’에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 ‘트린골자’의 발매를 승인한 것이다.

시험에서 ‘트린골자’ 80mg을 투여한 피험자 그룹은 6개월차에 평가했을 때 공복시 중성지방 수치가 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 데다 그 같은 효능이 12개월차까지 유지된 것으로 분석됐다.

이와 함께 ‘트린골자’는 12개월여 동안 급성 췌장염 증상의 발생건수가 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 입증됐다.

‘트린골자’는 또한 호의적인 안전성‧내약성 프로필을 내보였다.

상세한 시험결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

소비社의 리디아 아바드-프란츠 연구‧개발‧의학업무 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “유럽 각국에서 가족성 킬로미크론혈증 증후군 커뮤니티를 지원하기 위해 우리가 기울인 노력이 다음 단계로 진전되었음을 의미하는 개가가 ‘트린골자’의 허가취득이라 할 수 있을 것”이라면서 “강력한 안전성‧효능 프로필을 내보인 데다 이환률, 사망률 및 삶의 질에 영향을 미치는 중성지방 수치가 괄목할 만하게 감소했고, 급성 췌장염 증상 발생건수 또한 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났기 때문”이라고 말했다.

이 같은 성과는 지금까지 유럽에서 유일한 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제로 자리매김해 온 ‘웨이리브라’(Waylivra: 볼라네소어센)를 발매하면서 우리가 사세를 집중해 왔던 기반 위에서 도출될 수 있었던 것이라고 아바드-프란츠 대표는 설명했다.

EU 집행위가 ‘트린골자’의 발매를 승인함에 따라 우리는 유럽 각국에서 이처럼 파괴적인 희귀질환을 앓고 있고, 사용이 적격한 환자들에게 ‘트린골자’가 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다.

가족성 킬로미크론혈증 증후군은 중증 고중성지방혈증(sHTG)의 희귀‧유전성 질환에 해당하는 것으로 알려져 있다.

가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들은 중성지방 수치가 고도로 높게 나타날 수 있는 데다 생명을 위협할 수 있는 급성 췌장염이 발생할 위험성 또한 높다는 것이 전문가들의 지적이다.

체내에서 지방이 대사되지 못하도록 하고, 혈류 속 중성지방이 제거되지 못하도록 저해하는 증상이 가족성 킬로미크론혈증 증후군이기 때문.

현재 유럽 각국에서 가족성 킬로미크론혈증 증후군은 100만명당 최대 13명 정도의 비율로 영항을 미치고 있다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “EU에서 ‘트린골자’가 허가를 취득한 것이 가족성 킬로미크론혈증 증후군을 치료하는 데 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미한다”면서 “파괴적이고 생명을 위협하는 급성 췌장염 증상의 발생 위험성을 동반한 유럽 각국의 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들을 위한 전환적인(transformative) 치료대안으로 ‘트린골자’가 각광받을 수 있을 것”이라고 밝혔다.

아이오니스 파마슈티컬스 뿐 아니라 가족성 킬로미크론혈증 증후군 커뮤니티의 오랜 파트너로 소비 측과 협력해 온 점에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.

모니아 대표는 뒤이어 “유럽 각국의 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들에게 ‘트린골자’가 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

소비社는 미국, 캐나다 및 중국을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘트린골자’의 발매를 진행할 독점적 권한을 보유하고 있다.

‘트린골자’는 임상시험에서 중성지방 수치가 500mg/dL 이상으로 나타나는 고중성지방혈증 환자들을 대상으로 평가가 이루어졌다.