2024년 약업신문 바이오헬스 독자 관심 톱10 ㊦

신약 상용화와 거래소 상장 유지 위한 고군분투…주목받는 혁신 모달리티 'TPD'

약업신문이 독자들의 관심을 끈 뉴스 중 톱 10을 선정했다.©DALL-E

올해 국내외 바이오헬스 산업은 혁신의 물결 속에서 빠르게 성장했다. 글로벌 시장을 선도하는 혁신 치료 기술부터 국내 기업이 제시한 새로운 접근법까지, 미래 의료의 패러다임을 바꿀 소식들이 대거 쏟아졌다. 약업신문은 그 중심에서 주목할 만한 뉴스 톱 10을 선정했다. 특히 이번 리스트는 2024년 1월 1일부터 12월 30일까지 약업신문 바이오헬스 섹션에서 독자들의 높은 관심을 받은 기사를 기반으로 선정됐다. 올해 독자들의 시선을 사로잡은 바이오헬스 이슈를 되짚어보자.<편집자 주>

 

6. '조인트스템' 정식 승인을 위한 여정

네이처셀의 조인트스템 상용화를 위한 여정이 독자들의 큰 관심을 끌었다.

네이처셀은 미국에서 임상시험을 진행 중인 중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 조인트스템의 신속한 상용화를 위해 내년 1월 중 미국 식품의약국(FDA)에 RMAT 지정에 따른 미팅을 신청하기로 했다고 지난 24일 밝혔다.

네이처셀은 미국뿐만 아니라 일본 시장 진출도 준비하고 있다. 네이처셀은 지난 7월 일본 요코하마에서 열린 ‘제30회 일본 유전자 세포치료학회(Japan Society of Gene and Cell Therapy)’에서 ‘조인트스템’ 임상적 유효성 연구 결과를 발표했다. 

학회에는 서울대학교 약학대학 이장익 교수가 발표자로 나서 조인트스템 1상, 2상 및 3상 임상시험 결과와 3년 추적관찰 연구결과를 소개했다. 특히 이장익 교수는 '조인트스템 유효성이 확실하다’는 의견을 냈다.

한편 조인트스템은 지난해 4월 식품의약품안전처 품목허가에서 반려됐다. 식약처는 ‘임상적 유의성이 없다’는 이유를 들었다.

 

7. 파멥신, 앞으로가 더 기대되는 이유

파멥신이 코스닥 상장폐지를 막고 경영 정상화에 도달하기 위해 총력을 기울이고 있다. 이번 고비만 넘기면 기술특례상장 기업으로서 요구되는 최소 매출액과 법인세비용차감전계속사업손실(법차손) 등의 요건을 완전히 해결할 수 있다. 파멥신이 위치한 대전 대표 향토기업 타이어뱅크와 바이오 업계 저명인사들도 파멥신의 경영 정상화에 힘을 보태고 있다.

코스닥시장위원회는 지난 9월 파멥신에게 7개월의 개선기간을 부여하기로 의결했다. 파멥신은 개선기간 종료일인 2025년 4월 6일로부터 15영업일 이내에 개선계획 이행내역서와 개선계획 이행결과에 대한 전문가 확인서를 제출해야 한다. 코스닥시장위원회는 해당 서류가 제출된 날로부터 20영업일 이내에 상장폐지 여부를 최종적으로 결정한다.

바이오 업계는 상장 유지 가능성에 무게를 두고 있다. 거래소가 의결한 상장폐지 건은 파멥신이 고의적으로 일으킨 문제가 아니며, 특히 기술특례상장 기업으로서 파멥신의 항체 기술력이 여전히 글로벌 선두 수준으로, 향후 글로벌 기술이전까지 기대할 수 있다는 이유에서다.

파멥신은 현재 항체 기반의 항암제 신약후보 '올린베시맙(Olinvacimab)'과 차세대 면역항암 신약후보 'PMC-309', 혈관 정상화 신약후보 'PMC-403'을 주력으로 연구개발 중이다. 이 중 올린베시맙은 미국 머크(MSD)와 공동으로 재발성 교모세포종과 전이성 삼중음성 유방암 환자를 대상으로 키트루다와 병용투여하는 호주 임상 1b상을 마쳤다. 올린베시맙은 코로나19 팬데믹으로 인한 임상 지연으로 인해 임상 2상 대신 글로벌 기술이전을 계획 중이다.

PMC-403 임상 1상 시험에서 단회투여 네 번째 용량군(SAD, 4mg)이 최근 안전성 검토위원회(Safety Review Committee, SRC)에서 만장일치로 승인돼 성공적으로 완료됐다. 파멥신은 향후 반복 투여 4mg 용량군에서 안전성과 유효성 확인 후, 임상 2상 진입을 추진할 계획이다.

 

8. 'NK세포치료제' 제2의 전성기 맞나…박셀바이오 2a상 긍정적

박셀바이오 NK세포치료제 ‘Vax-NK/HCC’가 임상 2a상에서 표준치료법 대비 높은 치료 효과를 발표했다. 최근 주목할 만한 성과가 없어 인기가 시들해진 NK세포치료제가 제2의 전성기를 맞을지 귀추가 주목된다.

NK세포치료제는 인체 내 자연적으로 존재하는 자발적 세포독성 활성 기능을 가진 ‘NK세포’를 기반으로 한 치료제다. 이미 우리 몸에 존재하는 만큼 안전성 문제를 해결할 수 있고, 고형암 치료에 용이하다는 점이 강점으로 꼽힌다. 박셀바이오 ‘Vax-NK/HCC’도 간세포암 치료제로 개발 중이다.

박셀바이오가 지난 5월 공개한 ‘Vax-NK/HCC와 HAIC(간동맥주입화학요법)’ 병용 임상 2a상 결과에 따르면, 해당 요법은 현재 간세포암의 표준치료법보다 우수한 치료 효과가 증명됐다. 특히 항암 치료에서 빈번히 발생하는 부작용도 없었다. 안전성은 치료제가 상용화되는 데 중요한 판단 요소로, 해당 병용요법의 우수한 안전성은 주목할 만 한다.

박셀바이오 관계자는 “이번 임상 2a상에서 Vax-NK/HCC와 관련된 중대한 이상사례(SAE)가 단 한 건도 발생하지 않았다”라면서 “이번 임상의 1차 지표가 객관적 반응률임에 따라 안전성 결과는 따로 공시하지 않았으며, Vax-NK/HCC의 우수한 안전성은 지난 임상에서 이미 입증됐다”고 밝혔다.

지난 임상 1상 참여자 11명에게서도 약물 관련 중대한 이상사례는 전혀 없었다. 해당 결과는 2022년 6월 국제 학술지 ‘프론티어스 인 이뮤놀로지(Frontiers in Immunology)’에 게재됐다.

 

9.  셀리버리 상장폐지 위기

셀리버리가 지난 6월 한국거래소 기업심사위원회로부터 상장폐지 결정을 받았다. 감사범위 제한과 계속기업 불확실성으로 인한 감사의견 거절이 주된 이유다. 상장폐지 여부를 둘러싼 논란은 여전히 뜨겁다.

상장폐지 절차는 셀리버리가 6월 4일 서울남부지방법원에 상장폐지 결정 효력 정지 가처분 신청을 제출하면서 일시적으로 중단됐다. 법원이 해당 가처분 신청을 인용할 경우 상장폐지는 유예될 가능성이 있다. 그러나 법원의 판단이 기각되면 상장폐지는 확정된다.

셀리버리는 성장성 특례상장 제도를 통해 코스닥 시장에 입성한 첫 번째 기업이다. 이번 사태는 제도 자체의 신뢰도에도 큰 타격을 줄 수 있다. 업계에서는 셀리버리 사태가 향후 특례상장 기업에 대한 평가 기준을 강화하는 계기가 될 가능성이 크다고 분석하고 있다.

법원의 최종 판단은 조만간 내려질 예정이다. 셀리버리가 상장폐지 위기를 극복하고 회생의 길을 모색할지, 아니면 시장에서 퇴출당할지에 업계와 투자자들의 관심이 집중되고 있다.

 

10. ADC 다음은 나야 나 'TPD'

비만치료제 메가트렌드를 일으킨 노보 노디스크가 이번엔 TPD(Targeted Protein Degradation, 표적단백질분해) 신약개발 열풍에 불을 지폈다. 국내에선 SK바이오팜이 TPD를 미래 성장 동력으로 찍고, 오름테라퓨틱이 BMS에 TPD 신약 후보물질을 2300억원 규모에 기술이전하면서 널리 알려졌다.

TPD는 질병을 유발하는 단백질 또는 분해하고자 하는 단백질을 선택적으로 표적, 이를 제거하거나 비활성 시키는 기술을 말한다. 즉 ADC(Aantibody-drug Conjugate, 항체약물접합체)와 같이 목표물을 선택적으로 변경, 제거, 타깃해 최종적으로 질병을 치료 또는 발현을 방지하는 신개념 신약개발 기술이다.

비만치료제 양대산맥 일라이 릴리도 TPD 신약개발 기업에 투자했다. TPD와 ADC 기술을 결합한 DAC(Degrader-Antibody Conjugate, 항체분해약물접합체) 신약개발 기업 파이어플라이 바이오(Firefly Bio)에 일라이 릴리와 여러 투자전문사가 함께 시리즈A 투자에 참여했다.

국내 기업도 TPD 신약개발에 열중하고 있다. SK바이오팜은 TPD 기술을 보유한 SK라이프사이언스랩스(SK Life Science Labs)를 인수하고 본격적으로 TPD 신약개발에 뛰어들었다. SK라이프사이언스랩스는 분자 접착제(Molecular glue) 발굴 혁신 플랫폼 ‘MOPED'를 통해 새로운 타깃의 분해제를 발굴 중이다.

일동제약그룹 이리드비엠에스(iLeadBMS)는 TPD 신약후보물질 'IL2106'의 연구결과를 유럽종양학회 표적항암요법 학술대회(ESMO TAT 2024)에서 공개했다. IL2106은 암 유발과 연관성이 있는 유전자의 발현을 조절하는 단백질 CDK12(Cyclin-Dependent Kinase 12)를 타깃한다.

업테라는 자체 구축한 TPD 플랫폼 기술로 대규모 투자를 유치하는 데 성공했다. 중국 바이오신약 전문 유안바이오 벤처캐피털(YuanBio Venture Capital)은 지난해 업테라에 100억원 규모 시리즈B 브릿지 투자를 단행했다. 업테라는 2018년 설립 후 현재까지 530억원 규모의 투자금을 확보했다.

오름테라퓨틱은 TPD 신약후보물질 ‘ORM-6151’을 BMS에 2300억원 규모에 기술이전 했다. ORM-6151은 CD33 타깃 GSPT1 단백질 분해제를 결합한 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발 중이다.