“첨단재생의료 '임상연구'-첨바약 ‘임상시험’ 연계하면 블록버스터 신약개발 가능”

복지부, ‘국내 첨단재생의료 시장‧산업 현황 조사 연구’ 최종보고서 최근 공개

첨단재생의료 임상연구 및 첨단바이오의약품 임상시험 과정 비교.

보건복지부 첨단재생의료 임상연구와 식품의약품안전처 첨단바이오의약품 임상시험을 연계해 임상연구를 활성화해야 한다는 제언이 나왔다.

복지부는 이같은 내용이 담긴 ‘국내 첨단재생의료 시장 및 산업 현황 조사’ 최종보고서를 최근 공개했다. 해당 연구는 첨단재생의료산업협회가 주관하고 협회장인 녹십자홀딩스 이득주 상임고문이 연구책임자로 참여했다. 국내 첨단재생의료 산업 현황을 파악하기 위해 실태조사를 실시해 분석한 내용을 담고 있다.

보고서에 따르면 국내 첨단재생의료 산업 내 대부분의 기업은 아카데미에서 개발된 원천기술을 기반으로 창업한 벤처‧스타트업이 많은 비중을 차지했다. 60% 이상의 기업이 아직 업력이 10년이 되지 않은 중소기업 또는 스타트업의 형태로 운영되는 것으로 나타났다.

주력 분야의 경우 세포치료제와 유전자치료제 분야가 각각 37.9%, 32.6%로 확인됐다. 국내 첨단바이오의약품 허가 현황을 살펴보면, 세포치료제는 16개 제품이 허가된 반면 유전자치료제는 해외에서 개발된 제품 외에 국내 허가제품이 없는 실정이다. 하지만 현재 개발 단계 제품의 경우, 세포치료제보다 유전자치료제 개발이 증가하고 있으며, 이는 미국의 개발 트렌드와도 일치한다는 분석이다.

또한 첨단재생의료 기업은 비상장사 비율이 높아 투자유치현황이나 재무‧매출 현황에 대해 정보공개를 꺼리는 경향이 매우 높은 것으로 확인됐다. 치료제를 개발하는 벤처‧스타트업의 기업성장 전략 중 가장 중요한 부분은 꾸준한 투자유치를 통한 기업 성장, 기업공개(IPO)를 통한 자금확보 및 치료제 개발 후 이를 통한 기술이전(LO) 등 매출확대 전략 등이었다. 이를 토대로 코스닥 상장 19개사 중 IPO 전 투자유치자금을 기재한 5개사 내용을 분석한 결과, 최소 150억원에서 최대 399억원 등 평균 285억원의 투자를 받은 것으로 나타났다.  

연구개발에서는 ‘임상 진입 이전 단계’가 55.8%로 절반 이상을 차지했다. 이는 치료제 개발 과정이 10~15년 정도 소요되는 만큼, 10년 미만의 기업이 큰 비중을 차지하는 국내 산업 현황을 고려했을 때 기업의 현황과도 일치하는 부분이다. 허가용 임상단계 품목도 12건으로 향후 허가 가능성이 있는 제품 후보군이 존재하는 것으로 확인됐다.  

임상시험 실시(예정) 국가의 경우 국내 개발을 우선하는 경우가 71.6%로 많았고, 미국에서 실시하고 있거나 실시 예정인 경우도 18.5%를 차지했다. 첨단바이오의약품은 합성의약품과는 달리 생산시설 위치에 영향을 많이 받기 때문에 국내 개발을 우선 실시하는 경우가 많다는 것. 이에 국내에서 개발되는 제품들이 글로벌로 진출할 수 있도록 국가 차원의 지원이 필요하다는 분석이다.

최근 5년 이내 개발이 시작된 제품은 66.9%로, 개발에 들어간 총 연구개발비도 50억원 미만이 78.9%로 나타났다.

최근 3년간 연구개발성과는 특허출원이나 등록이 꾸준히 일정 수준을 유지하는 것으로 파악됐다. 특히 기술이전(LO)이 2020년 대비 2021년과 2022년에 크게 증가한 것으로 확인됐다. 벤처‧스타트업의 경우, 원천기술을 기반으로 조기에 글로벌 빅파마에 기술이전함으로써 해당 품목의 허가 가능성을 높이고 이익을 공유하는 등 지속적인 개발자금 확보 전략을 추진하는 것으로 나타났다.

생산시설은 자체 보유해 생산하는 경우가 절반 이상을 차지했다. 하지만 위탁개발생산(CDMO) 비중도 크게 늘어나는 것으로 파악되고 있다. 과거에는 원천기술 유출, 비합리적 비용, 제품 특성 등으로 위탁 생산을 부정적으로 여겼으나, 최근에는 첨단바이오의약품 분야에서 CDMO가 전문화돼 가는 모습이라는 설명이다. 여기에 전문인력 부족, 인건비‧물가 상승으로 자체 보유 시설에 많은 자금이 소요되면서 위탁 생산은 더 증가하는 추세다.    

생산시설은 약 80% 이상이 서울과 경기에 분포된 것으로 나타났다. 이는 국내 의료현장에서 임상시험을 주도하는 대형병원들이 대부분 수도권에 위치하고 있어서다. 보관이나 운송에 민감한 첨단바이오의약품의 특성이 반영된 것으로 풀이된다.

연구진은 지속적으로 산업에 대한 실태조사를 실시해야 한다고 보고 있다. 시장과 산업의 변화를 빠르게 파악해 국가 경쟁력을 확보해야 한다는 이유에서다. 특히 첨단재생의료 임상연구와 첨단바이오의약품 임상시험의 연계방안을 수립해 첨단재생의료 임상연구를 활성화해야 한다고 강조했다.

협회 관계자는 “첨단바이오의약품은 제품화까지 이뤄지는 기간이 매우 짧아지고 있다”며 “다양한 신속심사제도의 활성화와 함께 연구자 중심의 재생의료 임상연구를 적극 활용해, 최신 기술의 임상단계 진입을 빠르게 이끄는 것도 주요한 요인으로 확인된다”고 분석했다.    

그는 첨단재생바이오법 시행 후 첨단재생의료 임상연구가 활성화되지 못한 가장 큰 원인에 대해 “임상연구 제도가 아직 초기단계로 연구자들이 이를 활용하기에 많은 시간과 노력을 필요로 하기 때문”이라며 “확보한 데이터를 제품화 과정으로 연계‧활용하지 못해 개발 기간이 오히려 늘어나는 것도 영향을 미친다”고 전했다. 그러면서 첨단재생의료 임상연구와 첨단바이오의약품 임상시험을 연계하면, 학계 기술과 산업계 개발력이 시너지를 이룬 글로벌 블록버스터급 첨단바이오의약품 개발도 가능해질 것이라고 내다봤다.