‘아일리아’ 미숙아 망막병증 FDA서 ‘신속심사’

31주 前 출생 조산아‧저체중아서 발생..내년 2월 결론

리제네론 파마슈티컬스社는 황반변성 치료제 ‘아일리아’(애플리버셉트 주사제)의 미숙아 망막병증(ROP) 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 12일 공표했다.

처방약 유저피법에 따라 FDA는 내년 2월 11일까지 ‘아일리아’의 미숙아 망막병증 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

미숙아 망막병증은 세계 각국에서 소아실명의 주요한 원인 가운데 하나로 손꼽히고 있는 증상이다.

미국의 경우 매년 1,100~1,500명 안팎의 영‧유아들에게서 치료를 필요로 하는 중증의 미숙아 망막병증이 발생하고 있다.

미숙아 망막병증은 임신 31주 이전에 출생한 영‧유아들이나 출생시 체중이 1,500g(3.3파운드)을 밑돈 저체중아들에게 영향을 미치고 있다.

망막혈관은 임신 9개월 만기를 채워 출생한 영‧유아들에게서 완전하게 발달하기 때문에 조산아(또는 미숙아) 및 저체중아들은 비정상적인 망막혈관 신생이 나타날 위험성이 높고, 이로 인해 망막박리 및 불가역적인 시력손상으로 이어지게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

경도 미숙아 망막병증은 치료가 불필요할 수 있지만, 중증의 미숙아 망막병증은 시력손상이나 실명을 방지하기 위해 치료를 필요로 하고 있는 형편이다.

적응증 추가 신청서는 피험자 무작위 분류시험으로 진행되었던 2건의 임상 3상 ‘FIREFLEYE 시험’과 ‘BUTTERFLEYE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출됐다.

두 시험은 미숙아 망막병증을 나타내는 영‧유아들을 대상으로 ‘아일리아’ 0.4mg을 주사하거나 레이저 항응고화 요법을 진행하는 내용으로 설계됐다.

시험을 진행한 결과 ‘아일리아’를 투여한 환자그룹의 경우 52주차에 평가했을 때 전체의 80% 정도에서 활동성 미숙아 망막병증이나 좋지 않은 구조적인 문제들이 수반되지 않은 것으로 나타났다.

다만 일차적 시험목표였던 비 열등성은 충족되지 않았다.

레이저 항응고화 요법을 진행한 환자그룹에서 통상적인 미숙아 망막병증 관련 임상시험례들에서 관찰되었던 수준에 비하면 높은 효과를 나타냈다.

개별환자당 주사를 마치는 데 소요된 시간을 보면 ‘아일리아’ 투여그룹에서 레이저 항응고화 요법을 진행한 대조그룹에 비해 유의미하게 적게 소요된 것으로 분석됐다.

‘FIREFLEYE 시험’의 경우 ‘아일리아’ 투여그룹은 4분, 레이저 항응고화 요법을 진행한 대조그룹은 122분이 각각 소요됐다. ‘BUTTERFLEYE 시험’의 경우 ‘아일리아’ 투여그룹은 11분, 레이저 항응고화 요법 대조그룹은 129분이 소요됐다.

두 시험에서 ‘아일리아’를 투여한 환자그룹에 안전성 측면의 새로운 문제점 징후는 관찰되지 않았다.

안구 부작용이 수반된 비율을 보면 ‘FIREFLEYE 시험’의 경우 ‘아일리아’ 투여그룹에서 39%, 레이저 항응고화 요법 대조그룹에서 37%에서 관찰됐다.

‘BUTTERFLEYE 시험’의 경우에는 ‘아일리아’ 투여그룹에서 18%, 레이저 항응고화 요법 대조그룹에서 26%의 안구 부작용 수반률이 도출됐다.

중증 안구 부작용 수반률을 보면 ‘FIREFLEYE 시험’에서 두 그룹 공히 8%, ‘BUTTERFLEYE 시험’에서는 ‘아일리아’ 투여그룹에서 6.5%, 레이저 항응고화 요법 대조그룹에서 11%로 집계됐다.

‘FIREFLEYE 시험’의 결과는 의학 학술지 ‘미국 의사회誌’에 게재되었고, ‘BUTTERFLEYE 시험’의 결과는 이달 8일 미국 오하이오州 클리블랜드에서 열린 제 5차 미숙아 망막병증 최신 연구성과 학술회의에서 발표됐다.

‘아일리아’는 지난 2019년 7월 FDA에 의해 미숙아 망막병증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.

미숙아 망막병증을 치료하는 데 ‘아일리아’가 나타내는 효능 및 안전성은 FDA 뿐 아니라 기타 각국의 보건당국들에 의해서도 아직 완전하게 확립되지 않았다.

‘FIREFLEYE 시험’은 리제네론 파마슈티컬스社의 주도로 진행되었고, ‘BUTTERFLEYE 시험’은 바이엘社가 총괄했다.

양사는 글로벌 마켓에서 ‘아일리아’의 공동개발을 진행해 오고 있다.

리제네론 파마슈티컬스 측은 미국시장에서 ‘아일리아’의 독점적 전권을 보유하고 있으며, 바이엘 측은 미국을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘아일리아’의 발매를 맡고 있다.