호흡기 유두종증 치료제 FDA ‘희귀의약품’ 지정

美 프리시젠 ‘PRGN-2012’..1월 임상 1상 승인받아

미국 메릴랜드州 저먼타운에 소재한 혁신적인 유전자‧세포 치료제 개발 전문 제약기업 프리시젠社(Precigen)는 자사의 규격(off-the-shelf) 아데노버스(AdenoVerse) 면역치료제 후보물질 ‘PRGN-2012’가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 18일 공표했다.

‘PRGN-2012’는 동종계열 최초의 재발성 호흡기 유두종증(乳頭腫症) 면역치료제로 개발이 진행 중인 기대주이다.

앞서 프리시젠 측은 지난 1월 성인 재발성 호흡기 유두종증 환자들을 위한 아데노버스 면역치료제로 ‘PRGN-2012’의 임상 1상 시험을 진행하기 위한 임상시험 계획(IND) 신청서를 제출해 승인받은 바 있다.

현재 ‘PRGN-2012’는 프리시젠 측이 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립암연구소(NCI) 암연구센터(CCR)와 공동연구개발 협약을 체결하고 개발을 진행해 왔다.

FDA는 미국 내에서 20만명 이하의 환자들에게 영향을 미치고 있는 희귀질환들을 대상으로 심사를 거쳐 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

‘희귀의약품’으로 지정되면 신속한 개발이 가능토록 하기 위한 각종 지원을 받을 수 있게 될 뿐 아니라 비용 절감, 보조금, 임상시험 지원, FDA 신청료 감면, 세제(稅制) 혜택 및 7년의 독점발매권 등 여러모로 혜택을 기대할 수 있게 된다.

프리시젠社의 헬렌 사브제바리 대표는 “FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것은 이처럼 파괴적인 데다 경우에 따라 치명적일 수도 있는 질환을 치료하기 위한 신약을 필요로 하는 의료상의 니즈가 큰 현실을 방증하는 것”이라면서 “우리가 특허를 보유한 아데노버스 플랫폼이 처음으로 ‘희귀의약품’ 지위를 인정받음에 따라 ‘PRGN-2012’가 환자들을 치료하기 위해 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 하는 데 중요한 인센티브를 지원받을 수 있게 될 것으로 기대한다”고 강조했다.

‘PRGN-2012’는 프리시젠 측이 특허를 보유한 아데노버스 플랫폼의 한 부분을 구성하는 고릴라 아데노벡터(gorilla adenovector) 기술을 이용해 유두종 바이러스(HPV) 6형 또는 11형에 감염된 세포들을 표적으로 작용하도록 최적화 항원 설계가 이루어진 혁신적인 치료용 백신의 일종이다.

고릴라 아데노벡터는 반복투여, 생체시험에서 복제 불능 등 여러 가지 장점을 내포해 안전성을 개선하고 다량의 약물 적재‧전달을 가능케 해 주는 첨단기술을 말한다.

전임상 모델에서 ‘PRGN-2012’는 HPV 6형 또는 11형에 강력한 면역반응을 나타낸 것으로 입증됐다.

한편 재발성 호흡기 유두종증은 HPV 6형 또는 11형에 감염된 상기도 및 하기도에서 발생하는 난치성 종양인 데다 치명적일 수도 있는 것으로 알려져 있다.

종양이 발생한 연령대에 따라 소아기 발병형의 경우 10만명당 4명, 성인기 발병형은 10만명당 2~3명 정도의 비율로 발생하고 있다.

현재 표준치료법은 내시경을 사용해 유두종증이 나타난 부위의 암세포를 일부 제거하는 감량수술(debulking)을 반복적으로 진행하는 요법이 사용되고 있다.

하지만 재발성 유두종증은 이름처럼 절제수술 후에도 재발하는 빈도가 높아 반복적인 수술을 필요로 하는 형편이다.