FDA, 전신성 경화증 치료제 ‘희귀의약품’ 지정

美 캐드먼 홀딩스 벨루모수딜..7년 독점발매권 등 확보

미국 뉴욕에 소재한 면역계‧섬유성 질환 및 면역 항암제 개발 전문 제약기업 캐드먼 홀딩스社(Kadmon Holdings)는 자사가 개발을 진행 중인 약물인 벨루모수딜(belumosudil, ‘KD025’)이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 8일 공표했다.

FDA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정되면 허가를 취득했을 때 7년의 독점발매권이 부여될 뿐 아니라 임상시험 비용에 대한 세제(稅制) 혜택, ‘희귀의약품’ 지정 검토대상 포함, 일부 행정수수료 면제 등 다양한 혜택이 주어지게 된다.

벨루모수딜은 캐드먼 홀딩스 측이 전신성 경화증(SSc)으로도 불리는 경피증(硬皮症) 치료제로 개발을 진행하고 있는 Rho 연관 코일드 코일(coiled-coil) 인산화효소 2(ROCK2) 저해제의 일종이다.

전신성 경화증은 피부 및 내부 장기들에 섬유증이 나타나는 만성 면역계 장애 증상의 일종이다. 미국 내 환자 수가 약 7만5,000명에서 10만명선에 이를 것으로 추정되고 있다.

캐드먼 홀딩스社의 할런 W. 웍슬 대표는 “전임상 시험단계에서 입증된 벨루모수딜의 이중 작용기전이 전신성 경화증에 수반되는 두가지 특징들인 면역계 부분 및 섬유성 증상 부분들에 대응해 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하는 이 파괴적인 증상에 유망한 치료대안으로 떠오르게 하고 있다”면서 “이번에 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정된 것은 몇몇 면역계 장애 증상들에 치료 가능성이 입증된 벨루모수딜의 임상개발 프로그램에서 또 하나의 모멘텀이 추가된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

벨루모수딜은 현재 성인 전신성 경화증 환자들을 대상으로 이중맹검법, 플라시보 대조 임상 2상 시험이 진행 중이다.

시험에 충원된 60명의 피험자들은 24주 동안 각각 벨루모수딜 200mg을 1일 1회 및 1일 2회 또는 플라시보를 경구복용하고 있다.

캐드먼 홀딩스 측은 이와 함께 내년 1/4분기 중으로 광범위(또는 미만성) 전신성 피부 경화증 환자 12~15명을 소규모로 충원해 벨루모수딜의 개방표지 임상 2상 시험에 착수할 예정이다.

이와 별도로 벨루모수딜은 만성 이식편대 숙주병(cGVHD) 치료제로도 개발이 진행 중이다. 만성 이식편대 숙주병은 조혈세포 이식수술에 수반되는 합병증의 일종으로 다양한 조직에서 염증과 섬유증이 나타날 수 있다.

캐드먼 홀딩스 측은 올해 4/4분기 중으로 벨루모수딜의 만성 이식편대 숙주병 적응증 추가 신청서를 제출할 수 있을 것으로 내다봤다.