경구용 변연부 림프종 치료제 내년 발매되나?

美 TG 테라퓨틱스 움브랄리십 FDA ‘신속심사’ 지정

새로운 변연부(邊緣部) 림프종(MZL) 및 소포성(濾胞性) 림프종 치료제가 내년에 미국시장에서 선을 보일 수 있을 것이라는 기대감에 무게를 싣게 하고 있다.

미국 뉴욕에 소재한 B세포 악송종양‧자가면역성 질환 치료제 전문 제약기업 TG 테라퓨틱스社가 1일 1회 경구복용형 포스파티딜이노시톨-3-인산화효소(PI3K)-델타 및 CK1-엡실론(epsilon) 이중 저해제 움브랄리십(umbralisib)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 지난 13일 공표했기 때문.

TG 테라퓨틱스 측은 지난 6월 15일 움브랄리십의 단계별 허가신청(rolling submission) 절차를 마무리지었다고 공표한 바 있다.

움브랄리십은 앞서 최소한 한차례 항-CD20 항체 기반 요법제로 치료를 진행한 전력이 있는 변연부 림프종 환자 및 전신요법제로 최소한 두차례 치료를 진행한 전력이 있는 소포성 림프종 환자들을 위한 치료제로 허가신청서가 제출됐었다.

이날 TG 테라퓨틱스 측에 따르면 움브랄리십의 변연부 림프종 치료제 허가신청 건은 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받아 처방약 유저피법(PDUFA)에 미루어 볼 때 내년 2월 15일까지 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 것으로 보인다.

움브랄리십의 소포성 림프종 허가신청 건의 경우 ‘표준심사’ 대상으로 지정받음에 따라 처방약 유저피법에 의거할 때 내년 6월 15일까지 허가취득 여부에 대한 결과가 나올 수 있을 전망이다.

FDA는 아직 움브랄리십의 허가신청 건과 관련한 자문위원회를 소집할 계획은 없음을 TG 테라퓨틱스 측에 통보해 왔다.

TG 테라퓨틱스社의 마이클 S. 와이스 대표는 “FDA가 우리에 의해 처음 제출되었던 허가신청서를 접수한 것을 대단히 기쁘게 생각한다”며 “심사절차가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 나갈 것”이라고 말했다.

그는 또 “이번에 허가신청 건이 접수된 것은 B세포 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들을 위해 새로운 치료제를 개발하고자 하는 우리의 목표가 성취되는 데 중요한 진일보가 이루어진 것”이라며 “허가를 취득할 경우 움브랄리십이 치료를 진행한 전력이 있는 변연부 림프종 및 소포성 림프종 환자들을 위해 중요한 치료대안의하나로 자리매김할 수 있을 것으로 믿어 의심치 않는다”고 덧붙였다.

와이스 대표는 “이를 위해 우리는 임상 2상 ‘UNITY-NHL 시험’에서 도출된 자료가 연말까지 허가신청서의 보완자료로 제출될 수 있도록 할 것”이라고 덧붙였다.

움브랄리십의 허가신청 건은 재발성/불응성 변연부 림프종 또는 소포성 림프종 환자들을 대상으로 효능을 평가한 임상 2b상 ‘UNITY-NHL 시험’에 참여한 변연부 림프종 및 소포성 림프종 환자들을 대상으로 단독요법을 진행했을 때 확보된 자료를 주요근거로 제출되었던 것이다.

TG 테라퓨틱스 측은 앞서 개별 코호트 그룹에서 총 반응률과 관련한 일차적인 시험목표가 충족된 것으로 나타났다고 공표한 바 있다.

사외검토위원회(IRC)가 정한 40~50%의 총 반응률 요건이 충족되었다는 의미이다.

한편 FDA는 움브랄리십의 변연부 림프종 치료제 신청 건을 ‘혁신 치료제’로, 변연부 림프종 및 소포성 림프종 치료제 신청 건을 ‘희귀의약품’으로 지정하기도 했었다.