BMS, 2개 혈액암 치료제 허가신청 EU서 접수

이데캅타진 비클류셀 및 ‘CC-486’ 심사절차 개시

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 유럽 의약품감독국(EMA)이 이데캅타진 비클류셀(idecabtagene vicleucel: ide-cel)과 ‘CC-486’의 허가신청을 접수했다고 22일 공표했다.

허가신청이 접수되었다는 것은 일괄심사절차에 따른 EMA의 본격적인 심사과정이 착수되었다는 의미이다.

EMA와 달리 FDA는 지난 13일 이데캅타진 비클류셀의 허가신청 건을 반려한다고 통보한 바 있다.

이데캅타진 비클류셀은 B세포 성숙화 항원(BCMA) 유도 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 면역 치료제의 일종이다.

BMS 측이 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증 유전성 질환 및 암 치료용 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 블루버드 바이오社(bluebird bio)와 공동으로 개발을 진행하고 있는 이데캅타진 비클류셀은 면역조절제, 단백질 분해효소 저해제 및 항-CD38 항체 등으로 최소한 3회 이상 치료를 진행한 전력이 있는 성인 다발성 골수종 치료제이다.

EMA가 지난 3월 ‘신속심사’ 대상으로 지정함에 따라 심사 소요기간이 150일 정도로 단축될 수 있을 것으로 예상되고 있다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 스탠리 프란켈 세포치료제 개발 담당부사장은 “유럽이 다발성 골수종 유병률이 가장 높게 나타나고 있는 지역의 한곳이어서 증상이 재발했거나, 현행 표준요법제들에 불응성을 나타낸 환자들의 경우 증상을 개선해 줄 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하고 있는 형편”이라고 지적했다.

이에 따라 BMS는 이데캅타진 비클류셀이 이처럼 공격적인 혈액암과 싸우고 있는 EU 각국의 환자들에게 하루빨리 공급될 수 있도록 하기 위해 EMA와 긴밀한 협력을 지속해 나갈 것이라고 프란켈 부사장은 덧붙였다.

‘CC-486’의 경우 성인 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 유지요법제로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.

공고요법(consolidation treatment)을 병행했거나 병행하지 않은 유도요법제를 사용해 치료를 진행한 후 완전관해 또는 불완전한 혈구 회복(CRi)를 동반한 완전관해에 도달한 성인 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 유지요법제로 개발이 진행되어 왔다.

조혈모세포 이식수술이 적합하지 않거나 이 수술을 선택하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 치료제로 개발이 진행되고 있는 혈액암 치료제이기도 하다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 노아 버코위츠 글로벌 혈액학 개발 담당부사장은 “급성 골수성 백혈병 환자들의 경우 관해 상태를 유지하는 것이 여전히 치료과정에서 대단히 중요한 요인으로 손꼽히고 있다”며 “이번에 허가신청이 접수된 것은 EU 각국에서 증상이 재발할 위험성을 낮추고 총 생존기간을 연장하는 데 도움을 줄 치료대안을 필요로 하는 환자들을 위해 ‘CC-486’의 공급이 이루어질 수 있도록 하는 데 중요한 진일보가 이루어진 것”이라고 의의를 강조했다.

한편 이데캅타진 비클류셀의 허가신청서에는 임상 2상 ‘KarMMa 시험’에서 도출된 자료가 동봉됐다.

이 시험은 앞서 여러 차례에 걸쳐 치료를 받은 전력이 있는 재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 이데캅타진 비클류셀을 사용해 치료를 진행하면서 효능과 안전성을 평가한 내용의 것이다.

시험을 진행한 결과 일차적 시험목표였던 총 반응률과 핵심적인 이차적 시험목표였던 완전반응률이 충족된 것으로 분석됐다. 안전성의 경우 앞서 진행되었던 이데캅타진 비클류셀 관련시험례들로부터 보고된 자료와 대동소이했다.

‘CC-486’의 허가신청은 본임상 3상 ‘QUAZAR® AML-001 시험’에서 도출된 효능 및 안전성 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험에서 ‘CC-486’을 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 유지요법제로 사용해 치료를 진행한 그룹은 플라시보 대조그룹과 달리 총 생존기간이 개선되어 주요한 시험목표가 충족됐다.

이데캅타진 비클류셀과 ‘CC-486’은 아직 개발이 진행 중이어서 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 어떤 적응증으로든 허가를 취득하기 이전의 단계에 있다.