AZ ‘파센라’ 호산구 과다증후군 ‘희귀약’ 지정

혈중ㆍ조직 내 호산구 수치 과다로 장기손상 유발

아스트라제네카社는 자사의 중증 천식 치료제 ‘파센라’Fasenra: 벤랄리주맙)가 FDA로부터 중증 희귀질환의 일종인 호산구 과다증후군 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 지난 6일 공표했다.

호산구 과다증후군은 말초혈액 백혈구의 2~3%를 차지하는 호산구의 혈액 및 조직 내 수치가 과도하게 나타나면서 체내의 여러 장기(臟器)들에 진행성 손상을 유발할 수 있는 증상을 말한다.

FDA는 미국 내 환자 수가 20만명 이하로 나타나는 희귀질환 또는 각종 장애를 치료, 진단 및 예방하기 위해 개발이 진행 중인 약물들 가운데 제한적으로 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

임상 2상 시험에서 ‘파센라’가 호산구 과다증후군에 나타내는 효과는 아스트라제네카 측이 미국 국립보건연구원(NIH)과 공동으로 진행 중이다. 이 시험에서 도출될 결과는 올해 하반기경 발표될 수 있을 전망이다.

시험의 주요한 목표는 12주차 시점에서 ‘파센라’가 혈중 호산구 수치를 감소시키는 데 나타낸 효과를 플라시보 대조그룹과 비교분석하고, 24주차에 호산구 과다증후군의 영향이 미친 조직 내에서 호산구가 제거되었음을 입증하는 데 두어져 있다.

아스트라제네카社의 메네 팡갈로스 신약개발 담당부회장은 “호산구 과다증후군 환자들의 경우 과도하게 나타난 호산구가 다양한 쇠약성 증상을 유발하는 데다 치명적일 수 있는 장기(臟器) 손상으로 이어질 수도 있다”며 “임상 2상 시험에서 지금까지 도출된 결과에 미루어 볼 때 ‘파센라’가 호산구 과다증후군 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있게 해 줄 것”이라고 설명했다.

‘파센라’는 아스트라제네카社가 호흡기계 질환용 생물의약품으로는 처음으로 보유한 약물이다.

현재 미국, EU, 일본 및 일부 국가에서 중증 호산구성 천식 치료 유지요법제로 승인받아 사용되고 있다.

지난해 11월에는 FDA에 의해 다발혈관염 동반 호산구 육아종증(EGPA) 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했다.

한편 호산구 과다증후군은 피부, 심장, 폐, 위장관 및 중추신경계에 주로 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.

호산구 과다증후군에 수반되는 증상들로는 기침, 발열, 피로, 천식, 호흡곤란, 천명(喘鳴: 호흡 시 쌕쌕거림), 재발성 상기도 감염증, 복통, 구토, 설사, 피부발진, 관절염, 근육통 및 관절통 등이 나타나고 있다.

호산구 과다증후군을 치료하는 데 사용되는 약물들은 혈중 및 조직 내 호산구 수치를 낮춰 장기손상을 예방하고 증상의 진행속도를 둔화시키는 데 목표를 두고 있다. 글루코코르티코이드, 면역조절제 및 세포독성 요법제 등이 사용되고 있다.