노바티스, 美 유전자 치료제 업체 87억弗 인수

상장기업 아베시스와 합의 도출..선도물질 ‘AVXS-101’

노바티스社가 미국 일리노이州 시카고에 소재한 나스닥 상장 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 아베시스社(AveXis)를 한 주당 218달러, 총 87억 달러의 조건에 인수키로 합의했다고 9일 공표했다.

양사의 이사회는 이번에 도출된 합의내용을 전원일치로 승인했다.

아베시스社는 생존운동뉴런(SMN)의 결함에 의해 발생하는 유전성 신경퇴행성 질환의 일종인 척수성 근위축증(SMA) 치료제의 임상단계 개발을 진행하고 있는 곳이다.

현재 아베시스 측이 보유한 유전자 치료제 후보물질 가운데 선도적인 물질로 알려진 ‘AVXS-101’은 유전적 원인에 기인한 소아 사망원인으로 첫손가락 꼽히는 1형 척수성 근위축증을 치료하는 데 주목하지 않을 수 없는 임상자료가 도출된 바 있다.

1형 척수성 근위축증은 소아환자 10명당 9명이 자신의 두 번째 생일까지 생존하지 못하거나, 평생토록 인공호흡기에 의존하게 된다는 것이 전문가들의 설명이다. 신생아 6,000~10,000명당 1명 정도의 비율로 척수성 근위축증에 의해 영향을 받는 것으로 알려져 있다.

노바티스社의 바스 나라시만 회장은 “아베시스를 인수키로 제안함에 따라 척수성 근위축증 치료의 패러다임을 변화시킬 수 있는 기회를 얻게 됐다”며 “우리는 ‘AVXS-101’이 이처럼 소모적인 질환에 의해 영향을 받고 있는 소아 및 가족들에게 가능성을 열어줄 수 있을 것”이라는 말로 믿음을 표시했다.

아베시스 인수는 아울러 고도로 효과적인 동종계열 최초 치료제들을 개발해 신경과학 분야에서 리더십을 한층 확대하고자 하는 우리의 전략이 가속페달을 밟을 수 있도록 해 줄 것이라고 단언했다.

나라시만 회장은 “우리는 이번 합의로 기존의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 항암제 플랫폼 이외에 아베시스 측이 보유해 왔던 또 하나의 유전자 치료제 플랫폼을 확보하면서 다양한 치료제 영역에 걸쳐 유전자 치료제 파이프라인을 진일보시킬 수 있게 됐다”는 말로 기대감을 표시했다.

이에 따라 노바티스는 인수절차가 마무리되면 아베시스 측 재직자들이 노바티스로 고용이 승계될 것으로 기대한다고 나라시만 회장은 덧붙였다.

FDA는 앞서 ‘AVXS-101’을 척수성 근위축증 치료용 ‘희귀의약품’, 그리고 1형 척수성 건위축증 치료를 위한 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정했었다.

노바티스 측은 ‘AVXS-101’의 FDA 허가신청이 올해 하반기 중으로 이루어질 수 있을 것으로 예측했다. 허가취득 및 미국시장 발매시기는 내년이 될 것으로 내다봤다.

‘AVXS-101’은 유럽과 일본에서도 각각 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 상태이다.

허가를 취득할 경우 ‘AVXS-101’은 결함이 나타난 생존운동뉴런 유전자를 효과적으로 대체하면서 척수성 근위축의 유전적 근본원인에 대응하는 동종계열 최초 1회용 요법제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

임상시험에서 ‘AVXS-101’은 15명의 소아환자 전원이 20개월차에 증상을 나타내지 않은 것으로 나타나 무증상 생존률이 8%에 불과한 것으로 알려진 것과 비교했을 때 생명을 구할 만한 효능을 입증한 것으로 분석됐다.

아베시스 측은 이와 함께 다음달 21~28일 캘리포니아州 로스앤젤레스에서 열릴 미국 신경의학회(AAN) 연례 학술회의에서 2년차 도출자료를 발표할 예정이다.

노바티스社 제약사업부의 폴 허드슨 대표는 “아베시스가 우리의 일원으로 편입되면 신경퇴행성 질환 분야에서 선도주자로 올라서면서 척수성 근위축증과 같은 파괴적인 소아 신경계 질환 부문을 강화하겠다는 우리의 야심이 한층 힘이 실릴 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 내비쳤다.

그는 뒤이어 “우리는 지난 70여년 동안 신경과학 분아에서 쌓아올린 노하우로 기회를 선용해 ‘AVXS-101’이 니즈가 높은 세계 각국의 척수성 근위축증 환자들에게 효과적으로 사용될 수 있기를 바란다”고 덧붙였다.

아베시스 측은 ‘AVXS-101’ 이외에 첨단 ‘AAV9’ 유전자 치료제 제조시설과 귀중한 연구‧개발 역량까지 노바티스 측에 건넬 예정이다. 이 가운데는 레트 증후군 치료제, 과산화물 제거효소 1(SOD1) 유전자 변이에 의한 근위축성 측삭경화증의 한 유전형을 겨냥한 치료제 등이 포함되어 있다.

‘AAV9’은 중추신경계 질환들에 효과적인 유전자 전달 플랫폼으로 임상적으로 입증된 것으로 사료되고 있다.

양사간 합의에 따른 세부절차들은 공개매수와 기타 종결조건 등의 성공적인 이행 여부에 따라 올해 중반경 마무리될 수 있을 전망이다.

노바티스 측은 아베시스를 인수하는 데 소요될 비용을 현금과 단기차입금으로 충당한다는 복안이다.