세엘진, 美 항암제 전문 제약사 인수키로 합의

골수섬유증 신약 페드라티닙 개발 임팩트 바이오메디슨

세엘진 코퍼레이션社가 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 항암제 전문 제약기업 임팩트 바이오메디슨社(Impact Biomedicines)를 인수키로 합의했다고 7일 공표했다.

임팩트 바이오메디슨社는 골수섬유증 및 진성(眞性) 적혈구 증가증(또는 적혈구 과다증) 치료제로 기대를 모으고 있는 페드라티닙(fedratinib)의 개발을 진행 중인 제약사이다.

양사간 합의에 따라 세엘진은 11억 달러의 계약성사금을 우선 지급키로 했다. 아울러 페드라티닙이 골수섬유증 치료제로 허가를 취득할 경우 최대 12억5,000만 달러를 건네기로 했다.

임팩트 바이오메디슨 측은 골수섬유증 뿐 아니라 다른 적응증들에도 사용이 가능토록 추가로 승인받았을 경우를 포함하면 최대 14억 달러까지 지급받을 수 있는 권한을 보장받았다.

이와 함께 페드라티닙의 글로벌 마켓 순매출액이 10억 달러에 도달했을 때부터 단계별 로열티를 받기로 하는 약속까지 받아냈다. 순매출액이 50억 달러를 상회할 경우 최대 45억 달러까지 받을 수 있다는 조항을 합의서에 포함시켰을 정도.

고도 선택적 야누스 인산화효소 2(JAK2) 저해제의 일종인 페드라티닙은 총 877명의 피험자들을 충원한 가운데 진행되었던 18건의 임상시험을 통해 효능을 평가받는 절차를 거쳤다.

이 중 치료전력이 없는 골수섬유증 환자들을 무작위 분류한 후 플라시보 대조그룹과 비교평가하면서 진행되었던 임상 3상 ‘JAKARTA-1 시험’ 결과를 보면 페드라티닙은 비장(脾臟) 반응 및 증상 총점 등 일차적‧이차적 평가항목에서 모두 통계적으로 괄목할 만한 개선이 관찰됐다.

환자들의 최초 혈중 혈소판 수치와 무관하게 일관된 개선효과가 눈에 띄었을 정도.

JAK1/JAK2 저해제의 일종인 ‘자카피’(룩솔리티닙)에 내성을 나타냈거나 내약성을 나타내지 않은 골수섬유증 환자들을 대상으로 진행된 임상 2상 ‘JAKARTA-2 시험’에서도 페드라티닙은 비장 반응 및 증상 총점이 임상적으로 유의할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.

이미 알려진 바대로 ‘JAKARTA-2 시험’은 877명의 피험자들 가운데 1% 이하인 8명에서 베르니케 뇌병변(Wernicke’s encephalopathy)이 발생한 것으로 보고됨에 따라 FDA에 의해 임상시험 보류 결정이 내려지면서 조기에 중단된 바 있다.

그 후 FDA는 지난해 8월 임상시험 보류 결정을 취하했었다.

이날 세엘진 측은 ‘JAKARTA-1 시험’ 및 ‘JAKARTA-2 시험’에서 도출된 페드라티닙의 효용성-위험성 프로필에 미루어 볼 때 올해 중반경 골수섬유증 허가신청 절차가 착수될 수 있을 것으로 전망했다.

세엘진 코퍼레이션社의 나딤 아메드 혈액학‧항암제 부문 대표는 “골수섬유증이 현재 사용 중인 치료제들이 부적합하거나 내성을 나타내는 환자들이 지속적으로 증가함에 따라 충족되지 못한 의료상의 니즈가 매우 높은 질환의 하나로 부각되고 있는 가운데 우리는 페드라티닙이 독보적인(uniquely) 골수섬유증 치료제로 자리매김할 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 강조했다.

페드라티닙은 아울러 루스파터셉트(luspatercept) 및 기타 파이프라인 자산들과 함께 골수섬유증 치료제 분야에서 선도주자로 발돋움할 수 있는 우리의 전략적 대안이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

임팩트 바이오메디슨社의 존 후드 회장은 “페드라티닙이 치료전력이 없는 환자들 뿐 아니라 다른 야누스 인산화효소 2 저해제들에 내성을 나타내거나 내약성을 나타내지 않는 환자들들에게서도 주목하지 않을 수 없는 효용성-위험성 프로필을 내보였다”고 말했다.

그는 뒤이어 “우리는 세엘진 코퍼레이션이 골수섬유증 환자들을 위해 페드라티닙에 내포된 잠재력을 극대화시켜 줄 최적의 기업임을 믿어 의심치 않는다”고 단언했다.