EU, 파킨슨병 유사 신경질환 치료제 승인지지

바이오마린 ‘브리뉴라’ 수 개월 내 허가 기대감

파킨슨병과 증상이 유사한 한 퇴행성 신경질환 치료제가 가까운 장래에 유럽에서 허가를 취득하고 발매에 들어갈 수 있을 전망이다.

미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin)는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 자사에 의해 허가신청서가 제출되었던 ‘브리뉴라’(Brineura: 설리포나제 α)에 대해 허가권고 심사결과를 도출했다고 21일 공표했다.

‘브리뉴라’는 바이오마린측이 트리펩티딜 펩티다제 1형(TPP1) 결핍증으로도 알려진 바텐병(Batten disease)의 한 유형에 속하는 퇴행성 신경질환이자 선천성 대사질환의 일종인 소아 2형 신경 세로이드 리포푸신증(Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Type 2) 치료제로 허가신청서를 제출했던 약물이다.

CHMP가 허가권고 의견을 도출함에 따라 EU 집행위원회는 2/4분기경 ‘브리뉴라’의 승인 여부에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

‘브리뉴라’가 허가를 취득하면 EU 28개 회원국 뿐 아니라 노르웨이, 아이슬란드 및 리히텐슈타인 등 유럽경제지역(EEA) 회원국에서도 발매에 들어갈 수 있게 된다.

특히 ‘브리뉴라’는 CHMP가 지난해 6월 1일 가속심사(accelerated review) 대상으로 지위를 변경해 심사절차를 진행해 왔다. ‘브리뉴라’는 CHMP가 가속심사 대상으로 지위를 변경해 검토절차를 진행한 약물들 가운데 첫 번째 케이스의 하나에 속하는 약물이다.

이에 따라 EU 집행위는 67일 안팎 이내에 최종결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

바이오마린 파마슈티컬社의 한스 훅스 연구‧개발 담당대표는 “임상시험에서 첫 번째 충원환자를 대상으로 치료를 진행한 후 4년이 채 지나지 않은 시점에서 CHMP의 허가권고 심사결과가 도출된 것은 증상이 빠르게 진행되고 치명적인 소아 뇌 장애의 일종인 2형 신경 세로이드 리포푸신증 환자들을 위한 최초의 치료대안이 확보되는 데 중요한 진일보가 내디뎌진 것”이라며 의의를 설명했다.

그는 뒤이어 “뇌 내부에 직접적으로 전달되는 효소 대체요법제를 성공적으로 투여해 퇴행성 뇌 질환의 진행속도를 늦추거나 안정화시키는 성과가 입증된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다.

독엘 함부르크-에펜도르프대학 메디컬센터 부속 아동병원의 앙겔라 슐츠 박사는 “바텐병에 대한 연구를 진행해 왔던 학자로서 치료제를 개발하기 위한 연구에 정보로 활용될 만한 자료를 수집하기 위한 노력에 참여하고 있다”며 “임상시험을 총괄한 입장에서 개인적으로나 전문가의 입장에서 보더라도 이번에 도출된 결과는 기대감을 갖게 하는 것”이라고 말했다.

덕분에 빠른 시일 내에 의사들이 이처럼 무자비한 질환의 치료과정을 뒤바꿔 놓을 것으로 기대되는 약물이 허가를 취득해 소아환자들에게 공급될 수 있기를 기대해마지 않는다고 슐츠 박사는 덧붙였다.

‘브리뉴라’의 허가신청서는 3~8세 사이의 2형 신경 세로이드 리포푸신증 환자 24명을 대상으로 진행되었던 시험에서 도출된 결과 등을 근거로 제출된 바 있다.

이 시험은 ‘브리뉴라’를 뇌혈관 내에 투여했을 때 나타난 안전성 및 내약성을 평가하는 데 주안점이 두어진 가운데 진행되었던 것이다. 효능평가의 경우 약물투여 후 48주 및 72주가 경과한 시점에서 이루어졌다.

CHMP는 지난해 ‘브리뉴라’의 허가신청 건을 가속심사 대상으로 지정한 바 있다. 아울러 EMA는 ‘브리뉴라’를 희귀질환 치료제로도 지정했었다.

현재 ‘브리뉴라’는 FDA에 의해서도 3세 이상의 2형 신경 세로이드 리포푸신증 환자들을 위한 치료제로 허가검토 절차가 진행 중이어서 빠르면 오는 4월 27일까지 최종결론이 도출될 수 있을 전망이다.