FDA, 사노피 고셔병 신약 ‘신속심사’ 대상 지정

‘서델가’(엘리글루스타트) 허가 여부 6개월 내 결론 전망

사노피社와 자회사인 젠자임社는 개발을 진행 중인 경구용 1형 성인 고셔병 치료제 ‘서델가’(Cerdelga; 엘리글루스타트)가 FDA로부터 신속심사(Priority Review) 대상으로 지정받았다고 11일 공표했다.

신속심사 대상으로 지정되면 통상적으로 허가 여부에 대한 최종결론이 도출될 때까지 10개월여가 소요되는 표준심사(standard review)과 달리 6개월 이내에 승인 유무가 판가름나게 된다.

‘서델가’는 이에 앞서 지난 10월 말 유럽 의약품감독국(EMA)로부터 허가를 취득한 바 있다.

이미 ‘세레자임’(Cerezyme; 이미글루세라제)이라는 이름의 주사제 타입 고셔병 치료제를 발매하고 있는 젠자임社는 1일 2회 복용하는 캡슐제 타입의 약물인 ‘서델가’를 성인 1형 고셔병 환자들을 위한 치료대안으로 개발하는 데 심혈을 기울여 왔다.

특히 ‘서델가’는 29개국에서 400여명의 환자들을 대상으로 임상시험이 진행되어 지금까지 고셔병과 관련해 수행되었던 것으로는 최대 규모의 임상시험을 거쳤다.

젠자임社의 데이비드 미커 회장은 “우리의 허가신청이 받아들여진 것은 고셔병에 대한 이해도를 높이고 니즈에 부응하고자 기울여 왔던 노력에 또 하나의 중요한 디딤돌이 구축되었음을 의미하는 것”이라며 “덕분에 환자들에게 치료제 선택의 폭을 넓혀줄 수 있으리라는 기대를 갖게 됐다”고 말했다.

‘서델가’의 허가신청은 치료전력이 없는 환자들을 대상으로 진행되었던 2건의 임상 3상 시험(ENGAGE) 결과와 효소 대체요법으로부터 전환한 환자들을 대상으로 한 또 다른 임상 3상 시험(ENCORE) 결과를 근거로 제출됐었다.

허가신청서에는 이와 함께 4년여 동안 ‘서델가’의 안전성과 효능을 평가한 임상 2상 시험자료도 첨부됐다.

고셔병(Gaucher disease)은 글루코세레브로시다제라는 효소의 결핍에 따른 유전적 결함으로 인해 글루코세레브로시다제의 기질을 이루는 글로코실세라마이드가 축적되고 염색체 돌연변이가 나타나면서 간장이나 비장을 비롯한 각종 장기(臟器)의 비대화, 빈혈, 과도한 출혈, 혈액응고 지연, 골 질환, 피로감 등의 증상을 나타내는 희귀질환이다.

1형 고셔병의 경우 뇌 부위에는 영향을 미치지 않는 것으로 알려져 있다.

한편 ‘서델가’는 글루코실세라마이드(glucosylceramide) 유사체의 일종에 속하는 경구용 신약후보물질로 글루코실세라마이드 신타제 효소를 부분적으로 억제하는 메커니즘을 지니고 있다. 이를 통해 글루코실세라마이드의 생성량을 감소시키게 되는 원리.

글루코실세라마이드는 고셔병 환자들의 체내 세포와 조직에 축적되는 물질을 말한다.

‘서델가’의 컨셉은 미국 미시간대학 의대에 재직했던 故 노먼 라딘 박사와 제임스 A. 셰이먼 박사에 의해 개발되었던 것이다.