글락소 혈소판 감소증 치료제 FDA 최종승인

2008년 11월 잠정승인, 매출확대 본격화 계기 기대

글락소스미스클라인社는 자사의 혈소판 감소증 치료제 ‘프로막타’(Promacta; 엘트롬보팍)가 FDA로부터 최종승인(full approval)을 취득했다고 25일 공표했다.

희귀한 혈액장애의 일종인 만성 면역특발성 혈소판 감소성 자반증(紫斑症) 치료용 경구요법제로 허가받았다는 것. ‘프로막타’는 글락소가 자사의 항암제 부문 성장을 견인한 주요 제품의 하나로 기대하는 제품의 하나라 알려져 왔다.

이에 앞서 ‘프로막타’는 지난 2008년 5월 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받은 데 이어 같은 해 11월 만성 면역특발성 혈소판 감소성 자반증 치료제로 잠정승인(accelerated approval)을 취득한 바 있다.

‘잠정승인’이란 지난 1994년 AAP(Accelerated Approval Program) 법안이 제정됨에 따라 암이나 AIDS 등과 같이 새로운 치료제가 시급하고 절실히 요구되는 질병들에 한해 효능만 인정되면 우선 조건부 승인을 결정하고, 시판 후 조사에서 안전성 문제가 돌출할 경우 승인을 취소할 수 있도록 하는 제도를 말한다.

따라서 최종 완전승인을 취득했다는 것은 시판 후 조사 절차가 종결되었고, 임상적 효용성이 최종적으로 입증되었음을 의미하는 것이다.

로슈/제넨테크社의 항암제 ‘아바스틴’(베바시주맙)에 대해 FDA가 지난 2008년 2월 유방암 적응증 추가를 잠정승인한 후 2010년 12월 철회를 권고했던 것이 대표적인 사례의 하나이다.

혈소판 감소성 자반증은 미국에서만 환자 수가 60,000여명에 달하는 것으로 추정됨에도 불구, 아직까지 뚜렷한 치료제가 개발되어 나오지 못했던 형편이다.

한편 이번에 최종승인을 취득한 ‘프로막타’의 적응증은 코르티코스테로이드제, 면역글로불린 또는 비장절제술 등으로도 충분한 수준의 반응을 이끌어 내지 못했던 만성 면역특발성 혈소판 감소성 자반증 환자들에게서 혈소판 수치를 증가시키는 용도이다.

글락소스미스클라인社의 스티븐 스타인 의약품 개발담당 부회장은 “이번에 ‘프로막타’가 임상시험 결과를 근거로 최종승인을 취득함에 따라 이 약물의 효용성과 안전성 전반에 걸쳐 의사와 환자들에게 보다 폭넓은 이해를 가능케 해 줄 것으로 기대한다”고 말했다.

특히 ‘프로막타’는 FDA의 잠정승인 프로그램이 아직까지 환자들의 니즈(needs)를 충족시키지 못한 치료제 분야의 신약개발에 큰 도움을 주고 있음을 방증한 하나의 사례로 손꼽힐 수 있게 됐다고 강조했다.

현재 ‘프로막타’는 6개월 동안 지속적으로 복용했을 경우 혈소판 수치가 50,000/microL에서 40만/microL 사이에 도달할 가능성이 플라시보 복용群에 비해 훨씬 높다는 내용이 제품라벨에 삽입된 가운데 발매되고 있다.