로슈, 아데노 연관 바이러스 운반체 개발 제휴

美 다이노 테라퓨틱스와 두 번째 계약..신경계 질환 표적

미국 매사추세츠州 워터타운에 소재한 전문 생명공학기업 다이노 테라퓨틱스社(Dyno Therapeutics)가 신경계 질환들을 표적으로 하는 유전자 치료제들의 차세대 아데노 연관 바이러스(AAV) 운반체들을 개발하기 위해 로슈社와 두 번째 연구 제휴계약을 체결했다고 24일 공표했다.

다이노 테라퓨틱스社와 로슈社는 앞서 지난 2020년 10월 신경계 질환 치료제 및 간 지향(liver-directed) 치료제들과 관련한 연구제휴 및 라이센스 합의 계약을 체결한 바 있다.

새로운 합의를 도출함에 따라 다이노 테라퓨틱스는 생체 내 유전자 전달을 가능케 해 줄 선도적인 자사 보유 플랫폼과 서열 설계 기술에 대한 접근권을 로슈 측에 추가로 허용키로 했다.

다이노 테라퓨틱스는 생체 내 유전자 전달을 가능케 하기 위해 인공지능(AI)을 적용하는 데 특화된 유전자 기술 전문 생명공학기업이다.

이와 관련, 기존의 유전자 치료제들은 낮은 전달 효율 뿐 아니라 기존의 면역력, 제조 가능성 등과 관련한 문제점들로 인해 제한성이 따르는 소수의 자연생성 아데노 연관 바이러스 운반체들을 사용하는 데 치중해 왔다.

이 같은 도전요인들을 극복하기 위해 다이노 테라퓨틱스는 공학적 아데노 연관 바이러스 캡시드(capsids: 바이러스 전달체들의 세포 표적화 단백질 껍질)에 인공지능(AI)과 고효율 생체 내 자료 수집 기술을 적용해 조직 표적화, 면역회피 및 제조 가능성을 개선하기 위한 개척자적 노력을 기울여 왔다.

다이노 테라퓨틱스 측이 보유한 LEAPSM(Low-Shot Efficient Accelerated Performance) 기술은 매월 수 십억 건의 생체 서열 기능 측정을 가능케 할 수 있는 역량과 결합되어 치료의 성공을 위해 캡시드들을 신속하게 최적화해 줄 수 있을 것으로 보인다.

오늘날 유전자 치료제 개발사들이 직면하고 있는 가장 중대한 도전요인들을 해결하기 위한 플랫폼으로 구축된 다이노 테라퓨틱스의 업계를 선도하는 유전자 전달 솔루션은 이 회사의 제휴선들이 보다 개선된 유전자 치료제들을 개발할 수 있도록 해 줄 전망이다.

새로운 합의를 도출함에 따라 다이노 테라퓨틱스는 기능적 특성들이 향상된 새로운 아데노 연관 바이러스 캡시드들의 설계와 발굴 부분을 맡기로 했다.

로슈 측의 경우 캡시드 검증연구 뿐 아니라 다이노 테라퓨틱스 측이 개발한 캡시드들을 이용해 다양한 신경계 질환 유전자 치료제 후보물질들의 후속 전임상, 임상 및 발매 활동 부분을 맡기로 했다.

그 대가로 로슈는 다이노 테라퓨틱스 측에 5,000만 달러의 계약성사금을 지급키로 했으며, 연구협력 단계에서 추가로 성과금을 건네기로 했다.

아울러 전임상, 임상 및 매출 성과와 관련해서 총 10억 달러 이상의 성과금을 지급키로 했으며, 매출액 대비 로열티를 수수할 수 있는 권한도 부여키로 했다.

다이노 테라퓨틱스社의 에릭 켈식 대표는 “삶에 변화를 수반하는 신경계 질환을 앓고 있지만 충분한 치료를 받고 있지 못한 환자들을 위한 차세대 유전자 치료제들을 개발하는 데 초점을 맞춘 가운데 로슈 측과 새로운 제휴계약을 체결한 것이 지금까지 다이노 테라퓨틱스가 보유한 플랫폼에 의해 이루어진 괄목할 만한 진전을 방증하는 것이자 진행 중인 전체 프로젝트에서 제휴선들을 위해 우리가 사세를 집중하고 있음을 뒷받침하는 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “우리의 접근방법이 광범위한 생체자료와 서열 기능 예측을 위한 최첨단 인공지능 모델과 결합되어 치료용 유전자 전달과 관련한 주요 도전요인들을 해결할 수 있는 선도적인 역량을 보유한 다이노 테라퓨틱스 소속 전문가들에게 힘을 실어주고 있다”며 “다이노 테라퓨틱스의 플랫폼은 전체 유전자 치료제들이 안전하고 효과적이면서 이를 필요로 하는 모든 환자들에게 접근성이 확보될 미래를 실현하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 해 주고 있다”고 덧붙였다.

로슈社의 보리스 L. 자이트라 사업개발 담당대표는 “다이노 테라퓨틱스 측과 맺고 있는 협력관계를 한 차원 더 끌어올릴 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “우리의 결합된 지식과 물적‧인적자원들이 역사적으로 난치성 질환으로 자리매김해 왔던 신경계 질환들에 대응할 새로운 치료제들을 개발할 수 있도록 이끌어 줄 것”이라고 말했다.

로슈는 유전자 치료제 분야의 진일보에 괄목할 만한 기여를 하고 있고, 여기서 다이노 테라퓨틱스와 같은 곳들과 함께 구축한 협력관계는 빼놓을 수 없는 부분이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

자이트라 대표는 또 “다노이 테라퓨틱스 측과 앞서 맺은 협력관계에 힘입어 우리가 치료용 유전자 운반 분야에 대한 투자를 늘려 신경계 질환 포트폴리오를 지원할 수 있는 것이라는 확신을 갖게 됐다”고 덧붙였다.