‘파브라자임’ 非열등성 파브리병 신약 FDA 승인

효소 대체요법제 ‘엘파브리오’(페그우니갈시다제 α)

이탈리아 키에지 그룹 계열사인 키에지 글로벌 레어 디지즈社(Chiesi Global Rare Diseases) 및 이스라엘 제약기업 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스社(Protalix BioTherapeutics)는 성인 파브리병 환자 치료제 ‘엘파브리오’(Elfabrio: 페그우니갈시다제 알파-iwxj)가 FDA의 허가를 취득했다고 10일 공표했다.

앞서 ‘엘파브리오’는 5일 EU 집행위원회로부터 ‘PRX-102’라는 코드네임으로 발매를 승인받은 바 있다.

프로탤릭스 바이오테라퓨틱스社는 자사가 독자보유한 식물세포 기반 발현 시스템 ‘ProCeLLEx’를 통해 발현되는 재조합 치료용 단백질의 개발‧발매를 진행하는 데 사세를 집중하고 있는 제약기업이다.

키에지 글로벌 레어 디지즈社의 자코모 키에지 대표는 “파브리병을 치료하는 데 상당한 진전이 이루어졌지만, 여전히 새로운 치료대안을 필요로 하는 형편”이라면서 “FDA가 ‘엘파브리오’의 발매를 승인한 만큼 이제 우리는 파브리병 환자들에게 대체 치료대안이 공급될 수 있도록 하는 데 힘을 기울여 나갈 것”이라고 말했다.

프로탤릭스 바이오테라퓨틱스社의 드로르 바샨 대표는 “FDA가 성인 파브리병 환자들을 위한 치료제로 ‘엘파브리오’의 발매를 승인한 것에 전폭적인 환영의 뜻을 밝히고자 한다”면서 “이번 승인이 프로택릭스 바이오테라퓨틱스와 키에지 글로벌 레어 디지즈 양사가 이처럼 절실히 필요로 하는 새로운 치료대안을 환자들에게 공급하기 위해 헌신을 다했음을 방증하는 것”이라고 언급했다.

그리고 임상시험에서 도출된 전체적인 자료를 보면 ‘엘파브리오’가 장기요법제로 사용될 수 있을 가능성이 시사되고 있다고 덧붙였다.

‘엘파브리오’는 페길화 효소 대체요법제(ERT)의 일종이다.

반감기를 연장하기 위해 설계된 식물세포 배양을 통해 발현되는 재조합 휴먼 α-갈락토시다제-A 효소의 일종이기도 하다.

‘엘파브리오’의 최초 반감기는 78.9±10.3시간이다.

‘엘파브리오’의 효능, 안전성 및 내약성은 FDA는 140여명의 환자들을 충원한 후 최대 7.5년 동안 진행된 1건의 포괄적인 임상개발 프로그램을 통해 평가됐다.

시험은 효소 대체요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 환자들과 치료전력이 있는 환자들을 모두 포함한 가운데 진행됐다.

이 시험에는 추정 사구체 여과율(eGFR)의 감소를 지표로 신장병을 조절하는 데 ‘엘파브리오’가 나타낸 효과를 ‘파브라자임’(아갈시다제 베타)과 직접적으로 비교평가하는 내용이 포함됐다.

시험에서 ‘엘파브리오’는 ‘파브라자임’과 비교한 효능의 비 열등성이 입증되면서 일차적인 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.

이와 함께 ‘엘파브리오’는 일반적으로 양호한 내약성이 관찰되어 대부분의 부작용은 중증도 측면에서 봤을 때 경도 또는 중등도에 그쳤다.

미주리州 콘코디아에 소재한 파브리병 환자 대변단체 파브리병 지원‧정보그룹(FSIG)의 잭 존슨 대표는 “파브리병의 가변성에 대해 이해하는 것이 중요하다”면서 “오진이 흔한 데다 여성환자들에게서 한층 더 오진률이 높게 나타나고 있기 때문”이라고 말했다.

이 때문에 다수의 환자들이 자신의 증상을 이해하지 못한 채 제대로 대처하지 못하고 있다는 것.

다행히 파브리병의 치료와 모니터링에 대해 상당한 진전이 이루어지고 있다고 덧붙였다.