최초 경구 척수성 근위축증 신약 EU 심사 돌입

美 PTC 테라퓨틱스 ‘에브리스디’(리스디플람) 신속심사

미국 뉴저지州 사우스 플레인스에 소재한 첨단 RNA 기술 접목 신약개발 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社는 유럽 의약품감독국(EMA)이 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디’(Evrysdi: 리스디플람)의 허가신청 건을 접수했다고 17일 공표했다.

EMA는 앞서 ‘에브리스디’의 허가신청 건을 ‘신속심사’(PRIME) 대상으로 지정한 바 있다.

허가신청 건이 EMA에 의해 접수됨에 따라 PTC 테라퓨틱스社는 로슈社로부터 1,500만 달러의 성과금을 지급받게 된다.

‘에브리스디’는 PTC 테라퓨틱스社가 로슈社 및 척수성 근위축증 재단과 제휴해 개발을 주도한 약물이다.

PTC 테라퓨틱스社의 스튜어트 W. 펠츠 대표는 “EMA가 ‘에브리스디’의 허가신청서를 접수한 것은 이 획기적인 치료제가 세계 각국의 척수성 근위축증 환자들에게 폭넓게 사용될 수 있도록 하겠다는 목표를 향해 나아가고 있는 우리의 여정에서 중요한 성과물이 도출되었음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “다수의 임상시험에서 ‘에브리스디’가 임상적으로 유의할 만한 결과와 함께 양호한 안전성 프로필을 일관되게 입증했다”며 “집에서 간편하게 경구복용할 수 있는 약물인 ‘에브리스디’의 장점은 ‘코로나19’ 글로벌 판데믹 상황이 이어지고 있는 현실에서 척수성 근위축증 환자들을 위해 중요한 의미를 갖는 부분”이라고 강조했다.

‘에브리스디’의 허가신청서는 각각 생후 2~7개월 연령대 증상성 소아 1형 척수성 근위축증 환자들과 2~25세 연령대 2형 또는 3형 척수성 근위축증 환자들을 대상으로 ‘에브리스디’가 나타낸 효능 및 안전성을 평가한 ‘FIREFISH 시험’ 및 ‘SUNFISH 시험’의 파트 1 용량결정 자료와 파트 2 확증시험 부문에서 도출된 자료를 근거로 로슈社에 의해 제출된 바 있다.

이와 함께 다른 척수성 근위축증 치료제로 치료를 진행한 전력이 있는 전체 유형의 1~60세 연령대 척수성 근위축증 환자들을 충원해 이루어졌던 ‘JEWELFISH 시험’에서 확보된 안전성 자료 또한 제출됐었다.

이 중 ‘SUNFISH 시험’의 파트 1 부분에서 도출된 효능자료를 탐구적으로 분석한 결과에 따르면 ‘에브리스디’는 자연적으로 증상이 진행된 그룹에서 확보된 자료와 비교했을 때 24개월 후 운동기능이 괄목할 만하게 개선된 것으로 나타났다.

아울러 ‘FIREFISH 시험’의 파트 2 부분 자료를 보면 ‘소아 베일리 총 운동기능 척도’(GMSBSI)와 ‘영‧유아 초기발달 제 3평가 척도’(BSID-Ⅲ)를 적용해 12개월차 시점에서 평가했을 때 도움을 받지 않고 5초 동안 기립할 수 있는지 유무를 평가한 일차적 시험목표가 충족된 것으로 파악됐다.

또한 ‘SUNFISH 시험’의 파트 2 부분을 보면 이동불능 소아 및 성인환자들 가운데 ‘에브리스디’로 치료를 진행한 환자그룹은 12개월차 시점에서 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 착수시점에 비해 ‘총 운동기능 척도 32’(MFM-32)  점수가 괄목할 만하게 향상된 것으로 조사됐다.

한편 FDA는 이달 초 ‘에브리스디’를 2세 이상의 소아 및 성인 척수성 근위축증 환자들을 위한 치료제로 승인한 바 있다.

미국시장에서 ‘에브리스디’는 로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社가 발매를 맡고 있다.