FDA, ‘타즈베릭’ 여포성 림프종 적응증 플러스

유전자 변이 동반 재발성ㆍ불응성 여포성 림프종 등 추가

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 항암제‧후생유전학적 치료제 전문 제약기업 에피자임社(Epizyme)는 자사의 상피양 육종(上皮樣 肉腫) 치료제 ‘타즈베릭’(Tazverik: 타제메토스타트)이 두가지 여포성(濾胞性) 림프종 적응증 추가를 FDA로부터 승인받았다고 18일 공표했다.

이에 따라 ‘타즈베릭’은 ‘EZH2’ 유전자 변이 양성을 나타내고 최소한 2회에 걸쳐 전신요법제로 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 여포성 림프종 환자 치료제로 사용이 가능케 됐다.

또한 만족할 만한 치료대안이 부재한 성인 재발성 또는 불응성 여포성 림프종 환자 치료제로도 사용할 수 있게 됐다.

FDA는 ‘EZH2’ 유전자 변이 또는 정상형(wild-type) ‘EZH2’ 유전자 변이를 동반한 여포성 림프종 환자그룹을 대상으로 진행되었던 임상 2상 시험에서 도출된 총 반응률 및 반응기간 자료를 근거로 ‘신속심사’를 거친 끝에 이번에 가속승인(accelerated approval)을 취득한 것이다.

‘타즈베릭’은 올초였던 지난 1월 23일 완전 절제가 적합하지 않은 16세 이상의 청소년 및 성인 전이성 또는 국소진행성 상피양 육종 치료제로 가속승인을 취득했던 제품이다. 상피양 육종은 희귀 연조직 종양의 일종을 말한다.

에피자임社의 셰팔리 아가르왈 최고 의학책임자는 “재발성 또는 불응성 여포성 림프종 환자들을 위한 치료대안으로 ‘타즈베릭’을 공급할 수 있게 된 것을 환영해마지 않는다”며 “이것이 우리 연구팀에 의해 지난 수 년 동안 진행되어 왔던 노력이 정점에 도달했음을 의미하는 때문”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “우리의 관점에서는 전체 환자들이 현재 사용 중인 치료제들로 효과를 보지 못하고 있는 현실에서 재발성 또는 불응성 여포성 림프종 환자들을 위한 표준요법제가 여전히 부재한 형편”이라며 “적응증 추가가 승인됨에 따라 이제 의사들은 ‘EZH2’ 유전자 변이 유무와 무관하고 다른 치료대안들이 만족스럽지 못한 재발성 또는 불응성 여포성 림프종 환자들을 위해 ‘타즈베릭’을 처방할 수 있게 된 것”이라고 덧붙였다.

코넬대학 의과대학 석학교수이자 뉴욕 장로교병원‧코넬대학 의과대학 부속병원에 재직 중인 종양학 전문의로 ‘타즈베릭’의 여포성 림프종 관련 임상 1b상 및 3상 확증시험을 총괄했던 존 P. 레너드 박사(혈액학‧의료종양학)는 “여포성 림프종이 여전히 난치성 질환의 하나인 데다 최근들어 신약들이 발매되고 있음에도 불구하고 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다”며 “임상시험에서 관찰된 ‘타즈베릭’의 반응기간을 볼 때 재발성 또는 불응성 여포성 림프종 환자들을 위해 안전성 프로필이 확보된 데다 가정에서 경구복용할 수 있는 중요하고 새로운 치료대안으로 주목받을 수 있을 것”이라고 단언했다.

‘타즈베릭’은 이번에 가속승인을 취득한 것이어서 승인 지위를 지속적으로 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 효용성을 입증하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.

현재 에피자임 측은 여포성 림프종 환자들을 위한 항암화학요법제 부재 2차 이상 단계의 약제로 ‘타즈베릭’과 ‘레블리미드’(레날리도마이드) 및 ‘맙테라’(리툭시맙)을 병용토록 하는 1건의 글로벌, 피험자 무작위 분류, 적응증 확증시험을 진행 중이다.

이 시험에는 약 500명의 여포성 림프종 환자들이 충원될 예정이다.

에피자임 측은 이와 함께 최소한 한차례 전신요법제로 치료를 진행한 전력이 있는 정상형(wild-type) ‘EZH2’ 유전자 변이 동반 여포성 림프종 환자들을 대상으로 한 확대 임상 2상 시험을 시판 후 요건의 일환으로 진행할 예정이다.

이 시험은 차후 재발성 또는 불응성 여포성 림프종 환자들을 위한 2차 약제로 적응증 추가 가능성을 뒷받침하는 데 취지를 둔 것이다.

에피자임社의 로버트 베이즈모어 대표는 “이번에 가속승인을 취득한 것은 에피자임을 위해 믿을 수 없을 만큼 놀라운 성취의 하나라 할 수 있을 것”이라며 “최초의 EZH2 저해제로 FDA의 허가를 취득한 후 채 6개월이 지나지 않은 짧은 시간에 ‘타즈베릭’이 두 번째 승인을 얻어낸 것이기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “올초 ‘타즈베릭’을 상피양 육종 치료제로 성공적으로 발매에 들어간 경험을 살려 여포성 림프종 환자들을 위해서도 원활한 발매가 이루어질 수 있도록 하기 위한 만반의 준비를 다할 것”이라고 덧붙였다.